CYSTAGON là gì?
CYSTAGON là một loại thuốc có chứa cysteamine là thành phần hoạt động. Nó có dạng viên nang (50 và 150 mg).
CYSTAGON dùng để làm gì?
CYSTAGON được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh cystinosis thận (thận). Cystinosis là một bệnh di truyền hiếm gặp do cystine tích tụ trong một số tế bào, ngăn chặn hoạt động bình thường của nó. Sự tích tụ này dẫn đến các vấn đề về thận và lan sang các bộ phận khác của cơ thể, bao gồm mắt, một số tuyến (tuyến giáp, tuyến tụy, tuyến sinh dục), hệ thống thần kinh trung ương, cơ bắp và gan. Bệnh biểu hiện qua những khó khăn của sự tăng trưởng.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
CYSTAGON được sử dụng như thế nào?
Dùng CYSTAGON nên bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh cystinosis.
Nên đo nồng độ cystine trong bạch cầu để điều chỉnh liều lượng thuốc.
Đối với trẻ em đến 12 tuổi, liều khuyến cáo là 1, 30 g / m2 / ngày chia làm bốn liều
hàng ngày.
Đối với bệnh nhân trên 12 tuổi và trên 50 kg cân nặng, liều 2 g / ngày được khuyến nghị chia thành bốn liều hàng ngày. Liều ban đầu phải tương ứng với 1/4 - 1/6 liều cuối cùng dự kiến. Liều ban đầu nên được tăng dần trong vòng 4 - 6 tuần.
CYSTAGON hoạt động như thế nào?
CYSTAGON phản ứng với cystine để tạo thành cystein và một disulfide hỗn hợp của cysteamine và cystine.
Disulfide hỗn hợp này sau đó được chiết xuất từ các tế bào bởi hệ thống vận chuyển của một axit amin khác (lysine). Lượng cystine trong các cơ quan bị giảm, hạn chế thiệt hại.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện CYSTAGON?
CYSTAGON đã được thử nghiệm trong ba thử nghiệm lâm sàng liên quan đến 234 bệnh nhân trong khoảng thời gian mười hai năm. Các nghiên cứu liên quan đến trẻ em và bệnh nhân mới được tuyển dụng gần đây, trong đó hai liều khác nhau đã được thử nghiệm. Cho rằng đây là một tình trạng rất nghiêm trọng, không thể vì lý do đạo đức để so sánh trực tiếp CYSTAGON với giả dược. Thay vào đó, việc so sánh được tiến hành trên một nhóm bệnh nhân được điều trị bằng giả dược, như một phần của một nghiên cứu không liên quan khác. Các nghiên cứu tập trung vào chức năng thận, tỷ lệ sống và tăng trưởng của bệnh nhân.
CYSTAGON đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Ba nghiên cứu đã chỉ ra rằng CYSTAGON làm chậm quá trình bệnh lý của thận và cần phải chạy thận hoặc ghép thận, nếu điều trị được bắt đầu ở tuổi trẻ bởi các đối tượng có chức năng thận tốt. Thuốc cũng cải thiện tỷ lệ sống và tăng trưởng ở trẻ em dùng nó.
Rủi ro liên quan đến CYSTAGON là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của CYSTAGON chủ yếu liên quan đến hệ thống tiêu hóa.
Các tác dụng không mong muốn được báo cáo thường xuyên nhất (xảy ra ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là: chán ăn (chán ăn), buồn nôn, nôn, tiêu chảy, ngủ lịm và sốt rét (sốt). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với CYSTAGON, hãy xem Tờ rơi gói.
CYSTAGON không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với cysteamine, với các thành phần khác của thuốc hoặc penicillamine. CYSTAGON không được dùng cho các bà mẹ cho con bú hoặc trong trường hợp nghi ngờ hoặc nghi ngờ có thai (đặc biệt là trong ba tháng đầu) trừ khi thực sự cần thiết.
Tại sao CYSTAGON được phê duyệt?
Cystinosis là một bệnh hiếm gặp và gây tử vong, và CYSTAGON được coi là một loại thuốc hữu ích
nó không có lựa chọn thay thế. Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP), nhận thấy rằng lợi ích của CYSTAGON lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được ủy quyền tiếp thị.
CYSTAGON đã được ủy quyền trong các trường hợp đặc biệt kể từ khi nó được sử dụng cho
để điều trị một căn bệnh hiếm gặp, không thể có được thông tin chi tiết hơn về thuốc tại thời điểm phê duyệt. Cho rằng công ty sản xuất đã cung cấp thông tin bổ sung được yêu cầu, các trường hợp đặc biệt đã chấm dứt vào ngày 17 tháng 4 năm 2007.
Thêm thông tin về CYSTAGON
Vào ngày 23 tháng 6 năm 1997, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu về CYSTAGON cho Trẻ mồ côi Châu Âu. Ủy quyền này đã được gia hạn vào ngày 23 tháng 6 năm 2002 và vào ngày 23 tháng 6 năm 2007.
Bạn có thể tham khảo phiên bản đầy đủ của đánh giá (EPAR) tại đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 06-2007
