Nó là gì và Galafold - Migalastat dùng để làm gì?
Galafold là một loại thuốc dùng để điều trị cho bệnh nhân từ 16 tuổi trở lên bị bệnh Fabry. Đây là một bệnh di truyền hiếm gặp, trong đó bệnh nhân có các đột biến (biến thể) của gen chịu trách nhiệm sản xuất một loại enzyme gọi là alpha-galactosidase A, thường phân hủy một chất béo gọi là globotriaosilceramide (GL-3). Ở những bệnh nhân mắc bệnh Fabry, enzyme này không hoạt động đúng. Do đó, GL-3 không thể bị phân hủy và tích lũy trong các tế bào khác nhau của cơ thể, bao gồm cả tế bào tim và thận.
Vì số bệnh nhân mắc bệnh Fabry rất ít, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Galafold đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 22 tháng 5 năm 2006.
Galafold chứa thành phần hoạt chất Migalastat.
Galafold - Migalastat được sử dụng như thế nào?
Galafold chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu và theo dõi bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong chẩn đoán và điều trị bệnh Fabry.
Galafold có sẵn dưới dạng viên nang (123 mg). Liều khuyến cáo của Galafold là một viên mỗi ngày, uống ít nhất 2 giờ trước hoặc sau khi tiêu thụ thực phẩm.
Galafold chỉ nên được sử dụng ở những bệnh nhân có đột biến nhất định trong gen alpha-galactosidase A. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Galafold - Migalastat hoạt động như thế nào?
Galafold chứa thành phần hoạt chất Migalastat, liên kết với một số dạng không ổn định của alkalagalactosidase A, ổn định enzyme. Điều này cho phép enzyme được vận chuyển đến các khu vực của tế bào nơi nó có thể phá vỡ GL-3.
Galafold - Migalastat mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Galafold đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu chính liên quan đến tổng cộng 127 bệnh nhân mắc bệnh Fabry.
Nghiên cứu đầu tiên, so sánh Galafold với giả dược (một phương pháp điều trị giả) ở 67 bệnh nhân, đã đánh giá tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng với điều trị (được xác định là giảm ít nhất 50% tiền gửi GL-3 ở thận) . Nhìn chung, Galafold không hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm tiền gửi GL-3; tuy nhiên, các phân tích khác chỉ bao gồm những bệnh nhân bị đột biến gen có thể điều trị bằng Galafold, cho thấy bệnh nhân đáp ứng với Galafold tốt hơn so với giả dược sau 6 tháng điều trị.
Nghiên cứu thứ hai, trong số 60 bệnh nhân, đã so sánh Galafold với các chất beta agalsidase alfa và agalsidase, hai phương pháp điều trị thay thế cho enzyme bị thiếu. Thước đo chính của hiệu quả là sự thay đổi chức năng thận của bệnh nhân sau 18 tháng điều trị. Trong nghiên cứu này, Galafold có hiệu quả như liệu pháp thay thế enzyme trong việc ổn định chức năng thận của bệnh nhân.
Rủi ro liên quan đến Galafold - Migalastat là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất của Galafold (có thể ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10 người) là đau đầu.
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Galafold, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Galafold - Migalastat được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Galafold lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Ủy ban lưu ý rằng Galafold đã được nghiên cứu ở một số bệnh nhân hạn chế, tuy nhiên bằng chứng sẵn có được coi là đủ cho một căn bệnh hiếm gặp như vậy. CHMP cũng xem xét rằng Galafold được dùng bằng đường uống và đây có thể là một lợi thế so với các phương pháp điều trị được ủy quyền khác như liệu pháp thay thế enzyme, được truyền bằng cách truyền (nhỏ giọt) vào tĩnh mạch. Về an toàn, Galafold được dung nạp tốt.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Galafold - Migalastat an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Galafold được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Galafold, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.
Thông tin thêm về Galafold - Migalastat
Để biết toàn bộ EPAR của Galafold, hãy truy cập trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Galafold, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Galafold có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
