Ammonaps là gì?
Ammonaps là một loại thuốc có chứa hoạt chất natri phenylbutyrat, có sẵn trong
dạng viên nén hình bầu dục màu trắng (500 mg) hoặc hạt (940 mg / g).
Ammonaps được sử dụng để làm gì?
Ammonaps được sử dụng để điều trị bệnh nhân rối loạn chu kỳ urê. Ở những bệnh nhân này, cơ thể không thể trục xuất dư lượng nitơ vì nó thiếu một số enzyme thường có trong gan. Trong cơ thể, dư lượng nitơ có mặt dưới dạng amoniac, một chất đặc biệt độc hại đối với não. Ammonaps được chỉ định cho bệnh nhân thiếu một hoặc nhiều enzyme sau: carbamoylphosphatic synthetase, ornithine transcarbamylase hoặc arginosuccinic synthetase.
Thuốc có thể được dùng cho những bệnh nhân rối loạn có các đặc điểm sau:
• khởi phát sớm ở trẻ sơ sinh (hoàn toàn không có một hoặc nhiều enzyme đã nói ở trên trong tháng đầu tiên của cuộc đời);
• khởi phát muộn (thiếu enzyme một phần xảy ra sau tháng đầu đời) ở những đối tượng bị tổn thương não do tỷ lệ amoniac cao.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Ammonaps được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Ammonaps nên được theo dõi bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân bị rối loạn chu kỳ urê.
Ammonaps được sử dụng cùng với các phương pháp điều trị khác, cùng với chế độ ăn ít protein đặc biệt để giảm lượng nitơ. Liều Ammonaps hàng ngày thay đổi tùy theo bệnh nhân và theo chế độ ăn uống theo sau, trọng lượng cơ thể và chiều cao. Do đó xét nghiệm máu thường xuyên là cần thiết để xác định liều chính xác hàng ngày. Liều Ammonaps hàng ngày nên được chia đều giữa các bữa ăn. Các viên thuốc dành cho người lớn và trẻ em, trong khi các hạt dành cho trẻ sơ sinh và bệnh nhân không thể nuốt viên thuốc. Các hạt được trộn với thức ăn hoặc đồ uống, ngay trước khi uống, hoặc hòa tan trong nước trước khi được sử dụng bởi một đầu dò từ bụng hoặc mũi đến dạ dày.
Ammonaps là một điều trị lâu dài, miễn là bệnh nhân không trải qua một ca phẫu thuật ghép gan thành công.
Ammonaps hoạt động như thế nào?
Nitơ được đưa vào cơ thể thông qua các protein có trong thực phẩm, sau đó chuyển thành amoniac. Ở những bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê, cơ thể không thể loại bỏ amoniac có trong cơ thể, sau đó tích tụ bên trong nó. Sự tích lũy này gây ra những hậu quả nghiêm trọng như tàn tật, tổn thương não và tử vong. Các hoạt chất trong Ammonaps, natri phenylbutyrat, được cơ thể biến đổi thành một chất gọi là phenylacetate. Phenylacetate kết hợp với glutamine, một loại axit amin có chứa nitơ, tạo thành một chất có thể được loại bỏ khỏi cơ thể bởi thận. Điều này cho phép giảm sự tích tụ nitơ, cũng làm giảm lượng amoniac do cơ thể sản xuất.
Những nghiên cứu đã được thực hiện trên Ammonaps?
Thuốc được nghiên cứu ở 82 bệnh nhân bị rối loạn chu kỳ urê được điều trị bằng Ammonaps và trước đó chưa nhận được bất kỳ phương pháp điều trị nào khác cho rối loạn này. Ammonaps đã không được so sánh với bất kỳ điều trị khác. Chỉ số hiệu quả chính là tỷ lệ sống, mặc dù nghiên cứu cũng tính đến số lượng tăng kali máu (khoảng thời gian được đánh dấu bởi nồng độ amoniac trong máu rất cao), phát triển nhận thức (tức là phát triển khả năng suy nghĩ, học hỏi và nhớ), sự tăng trưởng và mức độ ammonia và glutamine trong máu.
Ammonaps có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Tỷ lệ sống chung là khoảng 80% ở trẻ sơ sinh được điều trị bằng Ammonaps. Mặt khác, trẻ sơ sinh không được điều trị thường chết trong năm đầu tiên của cuộc đời. Ở những bệnh nhân mắc bệnh trong giai đoạn tiếp theo, tỷ lệ sống sót được ghi nhận là cao hơn. Chẩn đoán sớm và điều trị ngay lập tức rất quan trọng để giảm nguy cơ khuyết tật.
Rủi ro liên quan đến Ammonaps là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Ammonaps (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là vô kinh (không có chu kỳ kinh nguyệt) hoặc chu kỳ kinh nguyệt không đều, mặc dù điều này chỉ ảnh hưởng đến các bệnh nhân nữ có khả năng mang thai. Các tác dụng phụ phổ biến khác bao gồm suy giảm chức năng thận và bất thường trong việc đếm các tế bào máu (hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Ammonaps, hãy xem tờ rơi gói.
Ammonaps không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với natri phenylbutyrat hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Thuốc không nên được dùng trong khi mang thai hoặc cho con bú.
Tại sao Ammonaps được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho con người (CHMP) lưu ý rằng rối loạn chu trình urê là một tình trạng nghiêm trọng mà một số lượng nhỏ các phương pháp điều trị có sẵn.
Ammonaps đã được chứng minh là ngăn chặn sự tích tụ quá nhiều amoniac trong máu. Mặc dù có thông tin hạn chế, CHMP đã quyết định rằng lợi ích của Ammonaps lớn hơn rủi ro của nó như là liệu pháp bổ trợ trong điều trị mãn tính các rối loạn chu trình urê và do đó khuyến nghị nên được ủy quyền tiếp thị.
Ammonaps đã được cho phép trong "hoàn cảnh đặc biệt" bởi vì, vì nó nhằm mục đích điều trị một căn bệnh hiếm gặp, thông tin hạn chế có sẵn tại thời điểm phê duyệt. Do công ty cung cấp thông tin bổ sung được yêu cầu, hạn chế "trong trường hợp đặc biệt" đã được gỡ bỏ vào ngày 6 tháng 7 năm 2004.
Thông tin khác về Ammonaps:
Vào ngày 8 tháng 12 năm 1999, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Ammonaps. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 8 tháng 12 năm 2004 và vào ngày 8 tháng 12 năm 2009. Chủ sở hữu ủy quyền tiếp thị là Thụy Điển Orphan International AB. Đối với phiên bản đầy đủ của Ammonaps EPAR bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 12-2009
