Tysabri là gì?
Tysabri một chất cô đặc phải được pha loãng để có được một giải pháp cho truyền dịch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Chứa hoạt chất natalizumab.
Tysabri dùng để làm gì?
Tysabri được sử dụng để điều trị cho người lớn bị bệnh đa xơ cứng (MS). Nó được chỉ định để điều trị dạng MS được gọi là "tái phát", khi bệnh nhân bị các cơn đau thần kinh (tái phát), sau đó là giai đoạn phục hồi mà không có triệu chứng (thuyên giảm). Thuốc được sử dụng trong các trường hợp sau:
hoạt động bệnh cao mặc dù điều trị bằng interferon-beta (một loại thuốc khác được sử dụng trong MS) hoặc bệnh nặng và nhanh chóng xấu đi.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Tysabri được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Tysabri nên được bắt đầu và giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong chẩn đoán và điều trị các bệnh về hệ thần kinh, dễ dàng tiếp cận với một thiết bị chẩn đoán cụ thể: thiết bị chụp cộng hưởng từ (MRI). Thiết bị này sẽ cho phép bác sĩ kiểm tra những thay đổi trong não do MS hoặc nhiễm trùng não hiếm gặp được gọi là bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển (PML). Tysabri được tiêm truyền trong khoảng thời gian một giờ mỗi bốn tuần. Vì truyền dịch có thể kích hoạt phản ứng dị ứng, bệnh nhân cần được theo dõi cả trong quá trình truyền và giờ sau. Nếu bệnh nhân không có dấu hiệu rõ ràng về lợi ích điều trị sau sáu tháng, bác sĩ sẽ phải đánh giá cơ hội tiếp tục điều trị. Bệnh nhân đang điều trị bằng Tysabri nên được cấp thẻ cảnh báo đặc biệt, trong đó thông tin chính về sự an toàn của thuốc được tóm tắt. Bệnh nhân nên đọc thẻ cảnh báo cho đối tác hoặc người chăm sóc của họ, cũng như những người chăm sóc khác, vì họ có thể nhận thấy các triệu chứng của PLM mà bệnh nhân không nhận ra, chẳng hạn như thay đổi trong tâm trạng và hành vi hoặc thay đổi của từ.
Tysabri hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Tysabri, natalizumab, là một kháng thể đơn dòng. Một kháng thể đơn dòng là một kháng thể (loại protein) được tạo ra để nhận biết và liên kết với một cấu trúc cụ thể (gọi là kháng nguyên) có trên một số tế bào của sinh vật. Natalizumab được tạo ra để liên kết với một phần cụ thể của integrin, được gọi là _4_1 integrin, có thể tìm thấy trên bề mặt của hầu hết các bạch cầu (tế bào bạch cầu, can thiệp vào quá trình viêm).
Bệnh đa xơ cứng là một bệnh của các dây thần kinh, trong đó viêm phá hủy vỏ bọc bảo vệ xung quanh các tế bào thần kinh. Bằng cách ngăn chặn integrin, Natalizumab ngăn chặn các tế bào bạch cầu đến não thông qua máu. Theo cách này, tình trạng viêm giảm, cũng như tổn thương thần kinh do MS.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Tysabri?
Tác dụng của Tysabri đã được thử nghiệm đầu tiên trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người. Hai nghiên cứu, kéo dài hai năm, đã kiểm tra hiệu quả của Tysabri trong điều trị MS. Một nghiên cứu đã so sánh Tysabri sử dụng một mình (đơn trị liệu) với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trên 942 bệnh nhân. Một nghiên cứu khác đã phân tích hiệu quả của việc sử dụng Tysabri kết hợp với interferon beta-1a (một loại thuốc khác được sử dụng trong điều trị MS) ở 1.171 bệnh nhân. Các biện pháp chính của hiệu quả là giảm số lần tái phát và thay đổi mức độ khuyết tật của bệnh nhân được đo trên cơ sở thang đo chuẩn (thang đo mở rộng cho tình trạng khuyết tật).
Tysabri đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu đơn trị liệu, Tysabri có hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm số lần tái phát. Sau một năm, số lượng các cuộc tấn công MS ở bệnh nhân điều trị bằng Tysabri giảm khoảng hai phần ba so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Tysabri hiệu quả hơn giả dược về tác dụng vô hiệu hóa của MS: trong vòng hai năm, nguy cơ tiến triển khuyết tật đã giảm 42% so với nhóm giả dược.
Trong nghiên cứu bổ sung với interferon beta-1a, nguy cơ khuyết tật trở nên trầm trọng hơn và số lần tái phát đã giảm. Tuy nhiên, cách nghiên cứu được thiết kế không cho phép xác định rõ liệu những kết quả này là do Tysabri đơn độc hay do sự kết hợp.
Những rủi ro liên quan đến Tysabri là gì?
Bệnh nhân, người nhà của họ và bác sĩ phải biết rằng Tysabri có thể gây nhiễm trùng, bao gồm cả PML. PML có các triệu chứng tương tự như các cuộc tấn công MS và thường gây ra khuyết tật nghiêm trọng hoặc tử vong. Trong trường hợp nghi ngờ PML, bác sĩ phải dừng điều trị cho đến khi bệnh nhân không bị nhiễm bệnh. Trong các nghiên cứu được thực hiện, tác dụng phụ phổ biến nhất của Tysabri (từ 1 đến 10 bệnh nhân trong 100) là nhiễm trùng đường tiết niệu (nhiễm trùng các cơ quan qua nước tiểu), viêm mũi họng (viêm mũi và họng), nổi mề đay, nhức đầu, chóng mặt, nôn mửa, buồn nôn (cảm thấy ốm), đau khớp (đau khớp), ớn lạnh, nôn mửa (sốt) và mệt mỏi. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Tysabri, vui lòng tham khảo phần chèn gói. Khoảng 6% bệnh nhân tham gia vào nghiên cứu đã phát triển các kháng thể lâu dài chống lại natalizumab, dẫn đến giảm hiệu quả của thuốc.
Tysabri không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với natalizumab hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Không nên dùng thuốc cho bệnh nhân mắc PML hoặc nguy cơ nhiễm trùng, kể cả bệnh nhân bị suy yếu hệ thống
hệ thống miễn dịch do bệnh hoặc thuốc khác được thực hiện như một phần của liệu pháp đang diễn ra hoặc đã hoàn thành. Ngoài ra, Tysabri không nên dùng đồng thời với beta interferon hoặc glatiramer acetate (các sản phẩm thuốc dài hạn khác cho MS). Cuối cùng, nên tránh dùng cho bệnh nhân ung thư (không bao gồm một khối u da đặc biệt gọi là "ung thư biểu mô tế bào đáy") hoặc cho bệnh nhân dưới 18 tuổi. Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế, vui lòng tham khảo gói chèn.
Tại sao Tysabri được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng hiệu quả của Tysabri trong điều trị MS, cả về cả tái phát và khuyết tật, đã được chứng minh rõ ràng. Tuy nhiên, do hồ sơ an toàn của thuốc, thuốc chỉ nên được sử dụng ở những bệnh nhân thực sự cần nó. Ủy ban đã quyết định rằng lợi ích của Tysabri lớn hơn rủi ro của nó như là một liệu pháp điều chỉnh bệnh đơn lẻ trong tái phát nhiều bệnh xơ cứng tái phát ở những bệnh nhân không đáp ứng với điều trị bằng beta-interferon hoặc ở những bệnh nhân mắc bệnh tiến triển nhanh chóng. Do đó, Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Tysabri an toàn?
Công ty sản xuất Tysabri đảm bảo rằng tất cả các bác sĩ chịu trách nhiệm kê đơn thuốc sẽ nhận được gói giáo dục chứa tất cả thông tin cần thiết để đảm bảo sử dụng thuốc đúng cách và tất cả bệnh nhân sẽ được theo dõi cẩn thận.
Thêm thông tin về Tysabri
Vào ngày 27 tháng 6 năm 2006, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Tysabri cho Elan Pharma International Ltd.
Đối với phiên bản đầy đủ của đánh giá Tysabri (EPAR), bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 11-2008
