Cerezyme là gì?
Cerezyme là một loại bột mà một giải pháp cho truyền dịch được chuẩn bị (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Chứa các hoạt chất imiglucerase.
Cerezyme được sử dụng để làm gì?
Cerezyme được sử dụng để điều trị lâu dài cho bệnh nhân mắc bệnh Gaucher. Bệnh Gaucher là một bệnh di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi việc thiếu một loại enzyme gọi là glucocerebrosidase, thường phân hủy một sản phẩm lipid thải gọi là glucocerebroside. Không có enzyme này, glucocerebroside lipid tích lũy trong cơ thể, thường là ở gan, lá lách và tủy xương, gây ra các triệu chứng của bệnh: thiếu máu (nồng độ hồng cầu thấp), mệt mỏi, có xu hướng bầm tím và chảy máu, sưng tấy lá lách và gan, đau xương và gãy xương.
Cerezyme được chỉ định ở những bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1, không ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh, hoặc loại 3, ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh trong thời gian dài. Bệnh nhân nên có các triệu chứng không ảnh hưởng đến hệ thần kinh, bao gồm một hoặc nhiều tình trạng sau:
- thiếu máu;
- giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp trong máu);
- vấn đề về xương;
- mở rộng gan hoặc lách.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Cerezyme được sử dụng như thế nào?
Bệnh nhân mắc bệnh Gau Gauer nên được điều trị bởi các bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh này. Cerezyme thường được tiêm truyền sau mỗi hai tuần. Liều lượng và tần suất của truyền dịch nên được điều chỉnh cho từng bệnh nhân dựa trên các triệu chứng và đáp ứng với điều trị. Truyền dịch đầu tiên nên được đưa ra từ từ và sau đó tốc độ truyền có thể được tăng lên dưới sự giám sát của bác sĩ hoặc y tá. Cerezyme được chỉ định để sử dụng lâu dài.
Cerezyme hoạt động như thế nào?
Trước đây, bệnh Gau Gauer được điều trị bằng cách sử dụng một loại enzyme gọi là alglucerase, được điều chế từ nhau thai người. Imiglucerase, thành phần hoạt chất trong Cerezyme, là bản sao của enzyme này, được sản xuất bởi một phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": enzyme được tạo ra bởi một tế bào trong đó một gen (DNA) đã được đưa vào mà làm cho nó có khả năng sản xuất enzyme. Imiglucerase thay thế enzyme bị thiếu trong bệnh Gauche và thúc đẩy sự phân hủy glucocerebroside, ngăn chặn nó tích tụ trong cơ thể.
Những nghiên cứu đã được thực hiện trên Cerezyme?
Đối với bệnh Gaucher loại 1, Cerezyme đã được nghiên cứu trong ba nghiên cứu với tổng số 40 bệnh nhân, một con số chấp nhận được khi cho rằng căn bệnh này rất hiếm. Những nghiên cứu này đã so sánh khả năng của Cerezyme và alglucerase để kiểm soát các triệu chứng của bệnh Gaucher, tức là sự gia tăng số lượng hồng cầu và tiểu cầu trong máu và giảm thể tích gan và lá lách. Đối với bệnh Gaucher loại 3, cực kỳ hiếm gặp, công ty đã trình bày dữ liệu từ các bài báo được công bố và một sổ đăng ký đặc biệt của bệnh nhân mắc bệnh Gaucher.
Cerezyme có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng Cerezyme an toàn và hiệu quả như alglucerase trong việc kiểm soát các triệu chứng của bệnh Gaucher. Nó cũng đã được chứng minh rằng bệnh nhân có thể chuyển từ điều trị alglucerase một cách an toàn sang điều trị bằng Cerezyme.
Rủi ro liên quan đến Cerezyme là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Cerezyme (gặp ở khoảng 1 đến 10 bệnh nhân trong 100) là các triệu chứng hô hấp (khó thở), nổi mề đay (phát ban) hoặc phù mạch (sưng dưới da), ngứa và phát ban. Bệnh nhân có thể phát triển các kháng thể (protein do cơ thể sản xuất như một phản ứng với Cerezyme, có thể ảnh hưởng đến việc điều trị) và cần được theo dõi trong năm đầu điều trị để xác định bất kỳ dấu hiệu phản ứng dị ứng nào với Cerezyme.
Cerezyme nên được sử dụng thận trọng ở những đối tượng có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với imiglucerase hoặc với bất kỳ tá dược nào.
Tại sao Cerezyme được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng Cerezyme kiểm soát hiệu quả các triệu chứng của bệnh Gaucher loại 1 và loại 3. Ủy ban đã quyết định rằng lợi ích của Cerezyme lớn hơn rủi ro của nó như Liệu pháp thay thế enzyme dài hạn ở những bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Gaucher không do bệnh lý thần kinh (Loại 1) hoặc bệnh thần kinh mãn tính (Loại 3), cũng cho thấy các biểu hiện lâm sàng không liên quan đến thần kinh của bệnh. Ủy ban đề nghị Cerezyme được cấp giấy phép tiếp thị.
Thông tin khác về Cerezyme:
Vào ngày 17 tháng 11 năm 1997, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu về Cerezyme cho Genzyme Europe BV. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 17 tháng 11 năm 2002 và ngày 17 tháng 11 năm 2007.
Đối với phiên bản đầy đủ của EPAR của Cerezyme bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 06-2009
