Cystadane - betaine khan

Cystadane là gì?

Cystadane là một loại bột uống có chứa hoạt chất betaine khan.

Cystadane dùng để làm gì?

Cystadane được sử dụng trong điều trị homocystin niệu, như là một bổ sung cho các phương pháp điều trị khác, chẳng hạn như vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folate và chế độ ăn uống cụ thể.

Homocystin niệu là một bệnh di truyền (di truyền) trong đó cơ thể không thể chuyển hóa hoàn toàn axit amin methionine. Methionine có mặt tự nhiên trong protein thực phẩm và thường được chuyển thành homocysteine, sau đó thành cysteine. Bệnh nhân mắc bệnh homocystin niệu không thể chuyển đổi homocysteine thành cysteine; kết quả là homocysteine tích lũy trong máu và nước tiểu. Các triệu chứng điển hình của homocystin niệu bao gồm: huyết khối (hình thành cục máu đông trong mạch máu), xương dễ gãy, dị thường xương, lectis lentis (dị thường mà tinh thể bị thay thế so với vị trí bình thường) và chậm phát triển. Đó là một căn bệnh nghiêm trọng với tỷ lệ tử vong cao. Cystadane được sử dụng ở những bệnh nhân mắc cả ba loại homocystin niệu đã biết, do thiếu hụt các chất cần thiết cho chuyển hóa methionine ("cystathionine beta-synthase" [CBS] hoặc "5, 10-methylenetetrahydrofolate reductase" [MTHFR] ) hoặc từ các khiếm khuyết trong "chuyển hóa đồng yếu tố cobalamin" (cbl).

Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh homocystin niệu thấp, bệnh được coi là hiếm và Cystadane được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 9 tháng 7 năm 2001.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Cystadane được sử dụng như thế nào?

Điều trị bằng Cystadane nên được giám sát bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh homocystin niệu.

Liều Cystadane tiêu chuẩn được khuyên dùng ở bệnh nhân trên 10 tuổi là 6 g mỗi ngày, chia làm hai liều bằng nhau. Trẻ em dưới 10 tuổi phải dùng 100 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày, chia làm hai liều bằng nhau. Liều cho trẻ em có thể được điều chỉnh theo đáp ứng điều trị (được theo dõi bằng cách đo nồng độ homocysteine trong máu); tuy nhiên, việc tăng tần suất hơn hai lần một ngày hoặc liều trên 150 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể không cải thiện lợi ích của Cystadane. Mục đích của điều trị là duy trì nồng độ homocysteine huyết tương dưới 15 μM hoặc ở giá trị thấp nhất có thể. Kết quả này thường đạt được trong vòng một tháng.

Cùng với thìa 3 liều Cystadane được cung cấp, cung cấp 100 mg, 150 mg và 1 g

bụi. Liều lượng nên được hòa tan hoàn toàn trong nước, nước trái cây, sữa, thức ăn cho trẻ sơ sinh hoặc thức ăn và nên được uống ngay sau khi trộn.

Cystadane hoạt động như thế nào?

Betaine là một chất tự nhiên được chiết xuất từ củ cải đường. Trong homocystin niệu, betaine làm giảm nồng độ homocysteine trong huyết tương bằng cách tạo điều kiện cho một phản ứng trong cơ thể gọi là "remethylation", theo đó homocysteine lại được chuyển thành methionine. Bằng cách này, các triệu chứng của bệnh cải thiện.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Cystadane?

Công ty đã trình bày dữ liệu về Cystadane từ các tài liệu khoa học. Trong số này, có 202 báo cáo mô tả tác dụng của Cystadane, được đưa ra ở các liều khác nhau, về mức độ homocysteine ở bệnh nhân mắc bệnh homocystin niệu ở các độ tuổi khác nhau. Đối với 140 bệnh nhân, thông tin về các triệu chứng, liều lượng và thời gian điều trị cũng như các loại thuốc khác cũng được cung cấp

cùng một lúc. Hầu hết bệnh nhân cũng dùng vitamin B6 hoặc B12, hoặc folate. Thông tin từ các nghiên cứu này được so sánh với các báo cáo được công bố mô tả kết quả quan sát được ở những bệnh nhân không được điều trị với cùng một bệnh.

Cystadane đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Bệnh nhân dùng Cystadane cho thấy mức độ homocysteine giảm nhiều hơn so với bệnh nhân không được điều trị, liên quan đến việc cải thiện các triệu chứng tim mạch (tim và mạch máu) và cải thiện hệ thống thần kinh được báo cáo bởi khoảng 3/4 bệnh nhân đang điều trị bằng Cystadane. Thuốc có hiệu quả trong điều trị bệnh nhân mắc cả ba loại homocystin niệu.

Rủi ro liên quan đến Cystadane là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Cystadane (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là mức độ

methionine huyết tương cao. Ở những bệnh nhân dùng Cystadane, cần theo dõi nồng độ methionine, vì sự gia tăng các mức này có thể liên quan đến phù não (sưng não). Bệnh nhân gặp các triệu chứng phù não như nhức đầu buổi sáng với nôn mửa hoặc suy giảm thị lực nên nói với bác sĩ của họ, vì điều trị bằng Cystadane có thể cần phải được dừng lại. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Cystadane, hãy xem Gói Tờ rơi. Cystadane không nên được sử dụng ở những bệnh nhân quá mẫn cảm (dị ứng) với betaine.

Tại sao Cystadane được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng, mặc dù các nghiên cứu có hệ thống hạn chế được thực hiện trên Cystadane, sản phẩm thuốc này rất hữu ích khi điều trị bổ trợ trong điều trị homocystin niệu, như một liệu pháp bổ sung vitamin chế độ ăn uống cụ thể. Ủy ban lưu ý rằng Cystadane không thay thế các phương pháp điều trị khác.

CHMP đã quyết định rằng lợi ích của Cystadane lớn hơn rủi ro của nó như là một phần bổ sung cho homocystin niệu nếu được sử dụng theo chỉ định của sản phẩm và khuyến nghị rằng nó nên được ủy quyền tiếp thị.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Cystadane an toàn?

Nhà sản xuất Cystadane sẽ thiết lập một sổ đăng ký bệnh nhân dùng thuốc cho

giám sát sự an toàn của họ. Cụ thể, ông sẽ theo dõi các trường hợp phù não, đã được quan sát thấy ở một số ít bệnh nhân trong quá trình thử nghiệm thuốc.