Ferriprox là gì?
Ferriprox là một loại thuốc có chứa hoạt chất deferiprone. Nó có sẵn dưới dạng viên nang trắng (500 mg) và viên uống dung dịch (100 mg / ml).
Ferriprox dùng để làm gì?
Ferriprox được chỉ định để điều trị tích lũy sắt (một lượng sắt dư thừa trong cơ thể) ở những bệnh nhân bị bệnh thalassemia thể nặng. Đây là một bệnh di truyền, trong đó bệnh nhân không thể sản xuất đủ lượng huyết sắc tố, protein có trong các tế bào hồng cầu mang oxy vào cơ thể. Ferriprox được sử dụng khi điều trị bằng deferoxamine (liệu pháp tiêu chuẩn để tích lũy sắt) bị chống chỉ định hoặc không đầy đủ.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Ferriprox được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Ferriprox nên được bắt đầu và duy trì bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân thalassemia.
Tổng liều Ferriprox hàng ngày là 75-100 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, chia làm ba lần chia. Nếu sử dụng máy tính bảng, số lượng máy tính bảng cho mỗi liều nên được tính bằng cách làm tròn đến nửa viên. Nếu sử dụng dung dịch uống, nên làm tròn liều tới 2, 5 ml. Ví dụ, một bệnh nhân nặng 70 kg nên uống ba viên rưỡi hoặc 17, 5 ml dung dịch uống ba lần một ngày. Liều trên 100 mg / kg mỗi ngày không được khuyến cáo do khả năng tăng nguy cơ tác dụng phụ.
Bệnh nhân dùng Ferriprox, hoặc những người hỗ trợ họ, nên được cung cấp một bản ghi nhớ để nhắc nhở bệnh nhân cách dùng thuốc an toàn.
Ferriprox hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân bị bệnh thalassemia lớn phải trải qua truyền máu thường xuyên. Khi bệnh nhân được truyền máu nhiều lần, các tế bào hồng cầu được truyền máu sẽ đưa sắt vào cơ thể, nhưng nó không có cách tự nhiên để loại bỏ lượng sắt dư thừa, do đó có xu hướng tích tụ. Theo thời gian, lượng sắt dư thừa có thể làm hỏng các cơ quan quan trọng như tim hoặc gan. Các hoạt chất trong Ferriprox, deferiprone, là một "chất thải sắt". Nó liên kết với chất sắt có trong cơ thể để tạo thành một hợp chất có thể được bài tiết ra khỏi cơ thể, chủ yếu qua nước tiểu và ở mức độ thấp hơn qua phân. Điều này giúp khắc phục tình trạng quá tải sắt và ngăn ngừa thiệt hại do lượng sắt dư thừa.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Ferriprox?
Ferriprox lần đầu tiên được thử nghiệm trong ba nghiên cứu với 247 bệnh nhân trên 10 tuổi bị bệnh thalassemia thể nặng. Trong nghiên cứu chính, hiệu quả của Ferriprox được so sánh hơn hai năm so với deferoxamine ở 71 bệnh nhân. Nghiên cứu là "mở", có nghĩa là bác sĩ và bệnh nhân biết họ đang sử dụng loại thuốc gì, vì Ferriprox được uống bằng miệng, trong khi deferoxamine được tiêm dưới da (một mũi tiêm rất chậm dưới da) suốt đêm. Trong một nghiên cứu tiếp theo, việc sử dụng xen kẽ Ferriprox và deferoxamine (mỗi tuần Ferriprox được dùng trong năm ngày và deferoxamine trong hai ngày) được so sánh ở 60 bệnh nhân điều trị liên tục bằng deferoxamine (một mình), trong 12 tháng.
Trong tất cả các nghiên cứu, thước đo chính của hiệu quả là sự thay đổi nồng độ ferritin trong máu. Ferritin là một loại protein tích lũy sắt trong cơ thể. Mức độ ferritin có trong máu cho thấy lượng sắt tích lũy trong cơ thể.
Ferriprox đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu ban đầu so sánh Ferriprox với deferoxamine, có nghĩa là nồng độ ferritin trong huyết thanh tương đương nhau ở hai nhóm được điều trị. Tuy nhiên, nồng độ sắt trung bình trong gan của bệnh nhân được điều trị bằng Ferriprox dường như tăng nhiều hơn ở những bệnh nhân được điều trị bằng deferoxamine.
Trong nghiên cứu điều trị thay thế, chế độ dùng thuốc liên quan đến sự kết hợp Ferriprox trong năm ngày với deferoxamine trong hai ngày cho thấy sự giảm cùng mức nồng độ ferritin trong máu điều trị với deferoxamine như đơn trị liệu. Tuy nhiên, số lượng bệnh nhân tham gia nghiên cứu quá ít để chứng minh liệu chế độ này có hiệu quả như liệu pháp deferoxamine hay không.
Rủi ro liên quan đến Ferriprox là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Ferriprox (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là nước tiểu màu đỏ / nâu (một dấu hiệu cho thấy sắt được bài tiết), buồn nôn, đau bụng (đau dạ dày) và nôn. Một tác dụng phụ không phổ biến nhưng nghiêm trọng là mất bạch cầu hạt (nồng độ bạch cầu hạt rất thấp, một loại tế bào bạch cầu).
Ferriprox không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với deferiprone hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Ferriprox không nên được sử dụng bởi những người đã trải qua nhiều đợt giảm bạch cầu trung tính (giảm số lượng bạch cầu trung tính, một loại tế bào bạch cầu) hoặc những người bị mất bạch cầu hạt. Ferriprox cũng không được sử dụng với các loại thuốc có thể gây giảm bạch cầu hoặc mất bạch cầu hạt. Thuốc không nên được sử dụng trong khi mang thai hoặc trong khi cho con bú.
Tại sao Ferriprox được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã xác định rằng lợi ích của Ferriprox lớn hơn rủi ro của nó trong điều trị tích lũy sắt ở bệnh nhân bị thalassemia lớn khi điều trị bằng deferoxamine bị chống chỉ định hoặc không đầy đủ và do đó được khuyến cáo cấp giấy phép tiếp thị cho Ferriprox.
Ferriprox ban đầu được cho phép trong "trường hợp đặc biệt" bởi vì, nhằm mục đích điều trị một căn bệnh hiếm gặp, thông tin không đầy đủ về thuốc đã có sẵn tại thời điểm phê duyệt. Do công ty dược phẩm cung cấp thông tin bổ sung được yêu cầu, điều kiện liên quan đến "hoàn cảnh đặc biệt" đã được gỡ bỏ vào ngày 12 tháng 4 năm 2002.
Thông tin thêm về Ferriprox:
Vào ngày 25 tháng 8 năm 1999, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có giá trị cho Ferriprox trên toàn Liên minh Châu Âu. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 25 tháng 8 năm 2004 và vào ngày 25 tháng 8 năm 2009. Chủ sở hữu ủy quyền tiếp thị là Apotex Europe BV
Đối với phiên bản đầy đủ của Ferriprox's EPAR bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2009.
