Nó là gì và nó được sử dụng cho Orphacol - Cholic acid là gì?
Orphacol là một loại thuốc có chứa axit cholic, một chất có trong mật được sử dụng để tiêu hóa chất béo. Orphacol được chỉ định để điều trị cho người lớn và trẻ em từ một tháng tuổi không thể sản xuất mật do bất thường di truyền. Nó được sử dụng ở những bệnh nhân không có đủ hai loại men gan cụ thể (3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxyoreductase hoặc 3-oxo-4-steroid-5β-reductase). Sự thiếu hụt này làm ảnh hưởng đến khả năng của gan trong việc sản xuất đủ số lượng các thành phần chính của mật, được gọi là axit mật chính, như axit cholic. Khi không đủ axit mật chính như vậy, cơ thể sẽ tạo ra axit mật bất thường có thể gây hại cho gan, dẫn đến suy gan nặng. Do số bệnh nhân mắc các lỗi bẩm sinh về tổng hợp axit mật nguyên phát còn ít, nên căn bệnh này được coi là "hiếm" và Orphacol đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 18 tháng 12 năm 2002.
Orphacol - Axit Cholic được sử dụng như thế nào?
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa và điều trị bằng Orphacol phải được bắt đầu và theo dõi bởi bác sĩ chuyên về bệnh gan. Orphacol có sẵn dưới dạng viên nang và nên uống mỗi ngày, khoảng cùng một lúc, trong bữa ăn. Liều hàng ngày là từ 5 đến 15 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, phù hợp với từng bệnh nhân dựa trên tình trạng của axit mật, bắt đầu từ liều tối thiểu hàng ngày là 50 mg cho đến liều tối đa 500 mg. Ở trẻ em không thể nuốt viên nang, nội dung của chúng có thể được thêm vào sữa của một chai hoặc nước ép trái cây. Nên ngừng điều trị nếu chức năng gan không cải thiện trong khoảng thời gian ba tháng.
Orphacol - Cholic acid hoạt động như thế nào?
Axit cholic là axit mật chính được sản xuất bởi gan. Axit cholic có trong Orphacol thay thế axit cholic nên được sản xuất bởi sinh vật của bệnh nhân. Bằng cách này, nó giúp giảm sản xuất axit mật bất thường và thúc đẩy hoạt động bình thường của mật trong hệ thống tiêu hóa, làm giảm bớt các triệu chứng của tình trạng này.
Orphacol - axit Colico có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Vì axit cholic là một chất được biết đến và việc sử dụng nó trong các thiếu hụt enzyme này được củng cố, người nộp đơn đã trình bày dữ liệu từ các tài liệu khoa học. Người nộp đơn đã trình bày dữ liệu từ các tài liệu khoa học, thu thập từ 49 bệnh nhân bị lỗi bẩm sinh về tổng hợp axit mật nguyên phát (38 bệnh nhân bị thiếu oxy-3-hydroxy-Δ5-C27-steroid và 11 bệnh nhân bị thiếu 3-oxo-4 -steroide-5β-reductase). Sau đó, ông so sánh tác dụng đối với 28 đối tượng được điều trị bằng axit cholic so với tác dụng đối với bệnh nhân được điều trị bằng các axit mật khác nhau hoặc không phải chịu bất kỳ liệu pháp thay thế nào. Các tài liệu khoa học cho thấy điều trị bằng axit cholic làm giảm lượng axit mật bất thường ở bệnh nhân, phục hồi chức năng gan bình thường và giúp trì hoãn hoặc ngăn ngừa nhu cầu ghép gan.
Nguy cơ liên quan đến Orphacol - Cholic acid là gì?
Các tác dụng phụ nhìn thấy với Orphacol là tiêu chảy, ngứa, tăng transaminase (men gan) và đôi khi sỏi mật, mặc dù tần số của chúng không thể được ước tính dựa trên dữ liệu hạn chế có sẵn. Orphacol không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với axit cholic hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó không phải được sử dụng ở những bệnh nhân đang dùng phenobarbital, một loại thuốc dùng để điều trị bệnh động kinh.
Tại sao Orphacol - Axit Cholic được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của Cơ quan lưu ý rằng việc sử dụng axit cholic trong điều trị các lỗi bẩm sinh của tổng hợp axit mật chính được thiết lập tốt trong thực hành y tế và được ghi nhận trong tài liệu khoa học, mặc dù số lượng trường hợp tài liệu là thấp do sự hiếm của điều kiện. Do đó, ông quyết định rằng lợi ích của Orphacol lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được ủy quyền tiếp thị. Orphacol đã được cho phép trong "trường hợp đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về Orphacol do sự hiếm gặp của bệnh. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Orphacol - Acid colic?
Vì Orphacol đã được ủy quyền trong những trường hợp đặc biệt, công ty tiếp thị Orphacol sẽ tạo ra một cơ sở dữ liệu về bệnh nhân được điều trị bằng Orphacol để theo dõi sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị và đưa ra kết quả cho CHMP theo định kỳ và cụ thể.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Orphacol - Cholic acid an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Orphacol được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Orphacol, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Công ty sản xuất Orphacol cũng sẽ cung cấp cho các bác sĩ ở tất cả các quốc gia thành viên muốn kê đơn cho Orphacol một hồ sơ chứa tài liệu về sản phẩm và thông tin về chẩn đoán chính xác các tình trạng này, nguy cơ tác dụng phụ và sử dụng đúng thuốc.
Thông tin khác về Orphacol - Axit Cholic
Vào ngày 12 tháng 9 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Orphacol, có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị bằng Orphacol, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban Dược phẩm mồ côi về Orphacol có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/ Thuốc tìm kiếm / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 09-2013.
