NovoThirteen - catridecacog là gì?
NovoThirteen là một loại thuốc có chứa hoạt chất catridecacog, có sẵn dưới dạng bột và dung môi để điều chế dung dịch tiêm.
NovoThirteen - catridecacog dùng để làm gì?
NovoThirteen được sử dụng trong phòng ngừa chảy máu lâu dài ở những bệnh nhân mắc một bệnh gọi là "thiếu hụt bẩm sinh của yếu tố XIII tiểu đơn vị A". Đó là một rối loạn di truyền của đông máu đặc trưng bởi các đợt xuất huyết. Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Làm cách nào để sử dụng NovoThirteen - catridecacog?
Điều trị bằng NovoThirteen nên được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị rối loạn đông máu hiếm gặp. Các rối loạn phải được xác nhận bằng các xét nghiệm thích hợp trước khi điều trị. Liều khuyến cáo là 35 đơn vị quốc tế (IU) mỗi kg trọng lượng cơ thể mỗi tháng một lần. Liều được tiêm bằng một mũi tiêm chậm vào tĩnh mạch. Trong một số tình huống, bác sĩ có thể quyết định điều chỉnh liều để ngăn chảy máu, dựa trên phân tích mức độ hoạt động của yếu tố XIII trong máu.
NovoThirteen - catridecacog hoạt động như thế nào?
Yếu tố XIII là một protein tham gia vào quá trình đông máu. Một thành phần cụ thể của yếu tố XIII, được gọi là tiểu đơn vị A, giúp ổn định cục máu đông và tăng hiệu quả của cục máu đông. Bệnh nhân có tiểu đơn vị bẩm sinh Thiếu hụt yếu tố XIII không có đủ tiểu đơn vị A hoặc thành phần đó không hoạt động đúng, điều này khiến bệnh nhân bị chảy máu. Các hoạt chất trong NovoThirteen, catridecacog, có cấu trúc tương đương với tiểu đơn vị A của yếu tố con người XIII. NovoThirteen hoạt động bằng cách tạo ra tiểu đơn vị A của yếu tố XIII, giúp ngăn ngừa chảy máu ở những bệnh nhân này. NovoThirteen không hiệu quả ở những bệnh nhân bị thiếu hụt yếu tố B XIII. Tiểu đơn vị A của yếu tố XIII có trong NovoThirteen được sản xuất bằng phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": nó được lấy từ các tế bào nấm men trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu cho phép chúng tạo ra chất này
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen đã được kiểm tra trong một nghiên cứu chính liên quan đến 41 người lớn và trẻ em trên 6 tuổi với tiểu đơn vị bẩm sinh Một yếu tố thiếu XIII trước đây đã được điều trị bằng thuốc có chứa XIII. NovoThirteen đã được trao cho bệnh nhân trong một năm cho mục đích phòng ngừa. Nghiên cứu đã kiểm tra số lần xuất huyết cần điều trị bằng thuốc có yếu tố XIII quan sát thấy ở những đối tượng này so với bệnh nhân không được điều trị bằng NovoThirteen, dựa trên dữ liệu trước đó từ 16 bệnh nhân bị thiếu hụt bẩm sinh của yếu tố XIII. Nghiên cứu được kéo dài thêm một năm cho 33 bệnh nhân để phân tích sự an toàn của điều trị NovoThirteen trong thời gian dài. Sự an toàn và hiệu quả của NovoThirteen ở trẻ em dưới 6 tuổi đã được nhấn mạnh bằng dữ liệu sơ bộ thu được từ một nghiên cứu dài hạn đang diễn ra trong đó bệnh nhân được dùng NovoThirteen để ngăn ngừa chảy máu.
NovoThirteen - catridecacog mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Tỷ lệ xuất huyết ở bệnh nhân điều trị bằng NovoThirteen trước đây thấp hơn so với tỷ lệ quan sát được dựa trên dữ liệu trước đó, đề cập đến bệnh nhân được điều trị theo yêu cầu với một loại thuốc khác có chứa yếu tố XIII. Trung bình, đối với mỗi bệnh nhân được điều trị trên cơ sở phòng ngừa bằng NovoThirteen, khoảng 0, 15 đợt xuất huyết được ghi nhận mỗi năm cần điều trị bằng yếu tố XIII. So sánh, trong các đối tượng được điều trị theo yêu cầu với một loại thuốc khác có chứa yếu tố XIII, khoảng 2, 9 tập mỗi năm được quan sát thấy trên mỗi bệnh nhân. Trong quá trình nghiên cứu dài hạn, không có tình trạng chảy máu ở trẻ em dưới 6 tuổi được điều trị bằng NovoThirteen.
Rủi ro liên quan đến NovoThirteen - catridecacog là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với NovoThirteen (gặp ở khoảng 1 đến 10 bệnh nhân trong 100) là đau đầu, giảm bạch cầu (số lượng bạch cầu thấp), giảm bạch cầu trung tính (số lượng bạch cầu trung tính thấp, một loại tế bào bạch cầu), đau ở chân tay, đau tại vị trí tiêm cũng như sự hiện diện trong máu của các kháng thể liên kết với yếu tố XIII và các đoạn protein nhỏ gọi là "D-dimerus của fibrin". Để biết danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ và hạn chế, xem tờ rơi gói.
Tại sao NovoThirteen - catridecacog được chấp thuận?
CHMP kết luận rằng kết quả hiệu quả thỏa đáng đã được tìm thấy trong nghiên cứu chính, vì không thấy chảy máu nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng trong quá trình điều trị với NovoThirteen. Hơn nữa, không có tác dụng phụ đáng kể nào được báo cáo trong quá trình sử dụng lâu dài NovoThirteen. CHMP đã quyết định rằng lợi ích của NovoThirteen lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được ủy quyền tiếp thị.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng NovoThirteen - catridecacog an toàn và hiệu quả?
một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng NovoThirteen được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho NovoThirteen, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị NovoThirteen sẽ cung cấp cho tất cả các bác sĩ có thể kê toa thuốc một gói thông tin cho bác sĩ và bệnh nhân có chứa thông tin quan trọng về việc sử dụng đúng. Chúng bao gồm các hướng dẫn về quy trình lưu trữ, vì việc lưu trữ không đúng cách sau khi chuẩn bị có thể dẫn đến tăng mức độ NovoThirteen được kích hoạt và do đó làm tăng nguy cơ huyết khối (hình thành cục máu đông trong mạch máu) và thông tin về quy trình quản lý, vì nồng độ của yếu tố XIII trong NovoThirteen khác với các loại thuốc khác có chứa yếu tố XIII. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.
Thêm thông tin về NovoThirteen - catridecacog
Vào ngày 3 tháng 9 năm 2012, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho NovoThirteen. Để biết thêm thông tin về điều trị với NovoThirteen, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 02-2014.
