Nó là gì và Procysbi - Mercaptamine dùng để làm gì?
Procysbi là một loại thuốc có chứa hoạt chất mercaptamine (còn được gọi là cysteamine) và được sử dụng ở những bệnh nhân bị bệnh cystinosis thận (thận). Cystinosis là một bệnh di truyền, trong đó một lượng quá nhiều cystine, một loại axit amin tự nhiên có trong cơ thể, tích tụ trong các tế bào, đặc biệt là thận và mắt, làm hỏng chúng. Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh cystinosis thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Procysbi đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 20 tháng 9 năm 2010. Procysbi là một "thuốc lai", tức là tương tự như "thuốc tham chiếu" có chứa cùng hoạt chất, nhưng Procysbi có sẵn trong một công thức cho phép giải phóng chậm hoạt chất trong cơ thể. Thuốc tham khảo cho Procysbi là Cystagon.
Procysbi - Mercaptamine được sử dụng như thế nào?
Procysbi chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh cystinosis. Procysbi có sẵn dưới dạng viên nang kháng dạ dày (25 và 75 mg). Gastroresistant có nghĩa là nội dung của các viên nang đi qua dạ dày mà không bị phân tách cho đến khi nó đến ruột. Liều khuyến cáo hàng ngày được tính dựa trên diện tích bề mặt cơ thể, đến mức 1, 30 g mỗi m2 chia thành 2 liều được đưa ra mỗi 12 giờ. Nồng độ cystine trong các tế bào bạch cầu (được đo là emicystin nmol trên mỗi mg protein trong các tế bào bạch cầu), hoặc thay vào đó là nồng độ mercaptamine trong máu, nên được theo dõi và sử dụng để điều chỉnh liều, 95 g mỗi m2 mỗi ngày. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Procysbi - Mercaptamine hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Procysbi, mercaptamine, phản ứng với cystine để tạo thành một axit amin khác, được gọi là cysteine và một hợp chất gọi là muối cysteine-cysteamine. Cơ thể có thể loại bỏ muối này khỏi các tế bào. Do đó, lượng cystine trong các cơ quan bị giảm và điều này hạn chế thiệt hại cho các cơ quan này.
Procysbi - Mercaptamine có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Procysbi dùng mỗi 12 giờ được chứng minh là ít nhất có hiệu quả khi Cystagon dùng mỗi 6 giờ để duy trì ở mức chấp nhận được lượng cystine trong các tế bào bạch cầu (dưới 1nmol hemiaistin mỗi mg protein trong các tế bào bạch cầu). Trong một nghiên cứu chính liên quan đến 43 bệnh nhân mắc bệnh cystinosis nephropathic, không có sự khác biệt đáng kể giữa nồng độ cystine trung bình trong các tế bào bạch cầu trong điều trị 3 tuần với hai loại thuốc. Các mức là 0, 51nmol / mg với Procysbi, so với 0, 44nmol / mg với Cystagon.
Rủi ro liên quan đến Procysbi - Mercaptamine là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Procysbi (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là chán ăn, nôn mửa, buồn nôn (cảm thấy ốm), tiêu chảy, thờ ơ (thiếu năng lượng) và pyrexia (sốt). Để biết danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Procysbi, xem tờ rơi gói. Procysbi không nên được sử dụng ở những người quá mẫn cảm (dị ứng) với bất kỳ dạng mercaptamine nào với bất kỳ thành phần nào khác, hoặc với penicillamine. Nó cũng không được sử dụng ở phụ nữ cho con bú.
Tại sao Procysbi - Mercaptamine được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Procysbi lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. CHMP lưu ý rằng Procysbi đã được chứng minh là ít nhất có hiệu quả như Cystagon trong việc duy trì lượng cystine trong các tế bào bạch cầu ở mức chấp nhận được. Ủy ban cũng xem xét rằng công thức chống khủng hoảng, do sử dụng ít thường xuyên hơn, dự kiến sẽ làm tăng sự tuân thủ điều trị và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh cystinosis. Về tính an toàn của nó, CHMP đã xem xét rằng hồ sơ an toàn của mercaptamine được thiết lập tốt và sự an toàn tương tự như sản phẩm thuốc tham chiếu được mong đợi cho Procysbi.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Procysbi - Mercaptamine an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Procysbi được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Procysbi, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.
Ngoài ra, công ty tiếp thị Procysbi sẽ cung cấp tài liệu đào tạo cho tất cả các bác sĩ kê đơn tiềm năng của thuốc, có chứa thông tin an toàn quan trọng bao gồm nguy cơ thuốc có hại cho thai nhi.
Thông tin thêm về Procysbi - Mercaptamine
Vào ngày 06 tháng 09 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Procysbi có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết toàn bộ EPAR của Procysbi, hãy truy cập trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Procysbi, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Procysbi có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 09-2013.
