Rapamune là gì?
Rapamune là một loại thuốc có chứa hoạt chất sirolimus, có sẵn dưới dạng dung dịch uống (1 mg / ml) và dưới dạng viên tam giác (trắng: 1 mg; vàng: 2 mg).
Rapamune dùng để làm gì?
Rapamune được sử dụng trong dự phòng thải ghép thận ở bệnh nhân trưởng thành, có nguy cơ thải ghép thấp hoặc trung bình. Việc sử dụng Rapamune được khuyến cáo kết hợp với ciclosporin và corticosteroid (các loại thuốc chống thải ghép khác) trong khoảng thời gian 2-3 tháng. Sau khoảng thời gian này, Rapamune có thể được sử dụng trong điều trị duy trì kết hợp với corticosteroid, nhưng chỉ khi bạn có thể ngừng điều trị bằng ciclosporin.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Rapamune được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Rapamune phải được bắt đầu và sau đó được quản lý bởi một chuyên gia về cấy ghép.
Rapamune nên được dùng với liều ban đầu là 6 mg càng sớm càng tốt sau khi ghép, sau đó là 2 mg mỗi ngày một lần trong 2-3 tháng. Cần theo dõi nồng độ Sirolimus trong máu của bệnh nhân bằng cách điều chỉnh liều để đạt được mức phù hợp (4 đến 12 ng / ml). Rapamune nên được dùng bốn giờ sau mỗi liều cyclosporine. Lượng Rapamune nên thường xuyên, có hoặc không có thức ăn.
Sau giai đoạn này, Rapamune có thể được sử dụng như "liệu pháp duy trì" ở những bệnh nhân có thể đình chỉ ciclosporin. Trong những trường hợp này, nên loại bỏ liều ciclosporin dần dần sau 4-8 tuần, trong khi đó, liều Rapamune tăng lên để đạt được nồng độ sirolimus trong máu khoảng 12-20 ng / ml. Trung bình, liều Rapamune tăng gấp bốn lần.
Thông tin có sẵn về sự an toàn và hiệu quả của Rapamune ở bệnh nhân dưới 18 tuổi là không đủ để giới thiệu thuốc trong nhóm tuổi này.
Rapamune hoạt động như thế nào?
Hoạt chất có trong Rapamune là sirolimus, một chất ức chế miễn dịch hoạt động bằng cách ức chế một loại protein đặc biệt gọi là "mục tiêu của rapamycin dành riêng cho động vật có vú" (mTOR). Khi ở trong cơ thể sinh vật, sirolimus liên kết với một loại protein có trong các tế bào và tạo ra một "phức hợp" ngăn chặn mTOR. Vì mTOR có liên quan đến phép nhân
của các tế bào lympho T hoạt hóa (các tế bào bạch cầu chịu trách nhiệm cho cuộc tấn công vào cơ quan được cấy ghép), Rapamune làm giảm số lượng các tế bào này, do đó có nguy cơ bị từ chối.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Rapamune?
Rapamune là chủ đề của hai nghiên cứu chính liên quan đến tổng cộng 1.295 bệnh nhân ghép thận, với nguy cơ từ chối từ thấp đến trung bình. Nghiên cứu đầu tiên (719 bệnh nhân) đã so sánh một liều Rapamune trong dung dịch uống với azathioprine (một loại thuốc chống thải ghép khác), trong khi nghiên cứu thứ hai (576 bệnh nhân) so sánh một liều Rapamune trong dung dịch uống với giả dược (điều trị giả). ). Thuốc đã được sử dụng cùng với cyclosporine và corticosteroid. Hiệu quả được đo lường bằng cách quan sát số lần điều trị thất bại (từ chối hoặc mất thận mới hoặc tử vong) sau sáu tháng.
Hai nghiên cứu đã xem xét Rapamune là liệu pháp duy trì trong tối đa năm năm trên tổng số 765 bệnh nhân đã đáp ứng với điều trị ban đầu 2-3 tháng và có thể ngừng dùng ciclosporin.
Một nghiên cứu khác so sánh hiệu quả của dung dịch uống và máy tính bảng.
Rapamune đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Rapamune hiệu quả hơn giả dược và hiệu quả như azathioprine khi sử dụng kết hợp với cyclosporine và corticosteroid. Trong nghiên cứu đầu tiên, 19% bệnh nhân sử dụng liều Rapamune được phê duyệt đã được thêm vào điều trị thất bại sau sáu tháng (53 trên 284), so với 32% bệnh nhân được bổ sung azathioprine ( 52 trên 161). Trong nghiên cứu thứ hai, tỷ lệ thất bại thấp hơn ở những bệnh nhân được bổ sung Rapamune (30%, 68 trên 277) so với những bệnh nhân được thêm giả dược (48%, 62 trên 130).
Các nghiên cứu về việc sử dụng như liệu pháp duy trì đã chỉ ra rằng chăm sóc lâu dài với Rapamune có hiệu quả trong việc góp phần vào sự sống sót của thận mới, với sự cải thiện chức năng và huyết áp, sau khi ngừng cyclosporine.
Một nghiên cứu khác cho thấy dung dịch uống và viên nén có hiệu quả như nhau trong việc ngăn ngừa thải ghép.
Rủi ro liên quan đến Rapamune là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Rapamune (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là nhiễm trùng đường tiết niệu (các cơ quan mà nước tiểu chảy qua), giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp), thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp) hạ kali máu (nồng độ kali trong máu thấp), hạ phospho máu (nồng độ phosphate trong máu thấp), tăng cholesterol máu (mức cholesterol trong máu cao), tăng đường huyết (lượng đường trong máu cao), tăng triglyceride máu (nồng độ triglyceride trong máu cao, một loại chất béo), đau đầu, lymphocele (tích tụ chất lỏng xung quanh thận), tăng huyết áp (huyết áp cao), đau bụng, tiêu chảy, táo bón, buồn nôn, mụn trứng cá (nổi mụn), đau khớp (đau khớp) sưng, thường ở chân), pyrexia (sốt), đau, tăng tiết sữa trong máu (chỉ số phá hủy mô) và tăng nồng độ creatinine trong máu (một dấu hiệu vấn đề về thận). Bằng cách giảm hoạt động của hệ thống miễn dịch, Rapamune cũng có thể làm tăng nguy cơ ung thư, đặc biệt là ung thư hạch và ung thư da. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Rapamune, hãy xem Gói Tờ rơi.
Rapamune không nên được sử dụng ở những bệnh nhân có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với sirolimus hoặc bất kỳ thành phần nào khác.
Cần thận trọng khi dùng Rapamune đồng thời với các sản phẩm thuốc khác. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Tại sao Rapamune được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho người sử dụng (CHMP) đã quyết định rằng các lợi ích liên quan đến Rapamune lớn hơn các rủi ro trong việc ngăn ngừa thải ghép nội tạng ở bệnh nhân ghép thận ở người trưởng thành và do đó có nguy cơ miễn dịch thấp việc cấp giấy phép tiếp thị cho Rapamune.
Thông tin khác về Rapamune:
Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Rapamune cho Wyeth Europa Ltd. vào ngày 14 tháng 3 năm 2001. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 14 tháng 3 năm 2006.
Để biết phiên bản đầy đủ của đánh giá của Rapamune (EPAR), bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 11-2008.
