Mozobil - plerixafor

Mozobil là gì?

Mozobil là một giải pháp cho tiêm có chứa hoạt chất plerixafor.

Mozobil dùng để làm gì?

Mozobil được sử dụng để giúp thu thập các tế bào gốc tạo máu (tế bào trong tủy xương có thể đột biến thành các loại tế bào máu khác nhau) để cấy ghép. Nó được sử dụng ở những bệnh nhân bị ung thư hạch hoặc đa u tủy (loại ung thư tế bào máu) để ghép tự thân (khi tế bào của chính bệnh nhân được sử dụng trong cấy ghép). Nó chỉ được sử dụng ở những bệnh nhân khó thu thập tế bào gốc.

Do số lượng bệnh nhân cần huy động và thu thập tế bào gốc tạo máu thấp, nên tình trạng này được coi là "hiếm", do đó Mozobil đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (tức là thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 20 tháng 10 năm 2004.

Làm thế nào để bạn sử dụng Mozobil?

Điều trị bằng Mozobil phải được bắt đầu và giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm về ung thư hoặc huyết học. Sau khi dùng Mozobil cho bệnh nhân, cần phải lấy tế bào gốc của bệnh nhân ra khỏi máu và lưu trữ chúng trước khi ghép. Do đó, trị liệu phải được thực hiện phối hợp với một trung tâm chuyên ngành có kinh nghiệm trong lĩnh vực này và trong đó việc theo dõi tế bào gốc có thể được thực hiện chính xác.

Mozobil được sử dụng cùng với một loại hormone gọi là yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt (G-CSF). G-CSF được sử dụng như đơn trị liệu trong bốn ngày trước khi bổ sung Mozobil. Mozobil

Nó được quản lý bằng cách tiêm dưới da, sáu đến mười một giờ trước mỗi lần lấy mẫu máu của bệnh nhân và trích xuất tế bào gốc. Nó có thể được sử dụng lên đến bảy ngày liên tiếp.

Mozobil hoạt động như thế nào?

Mozobil được sử dụng để giúp di chuyển ("huy động") các tế bào gốc từ tủy xương để chúng có thể được giải phóng vào máu. Plerixafor, hoạt chất có trong Mozobil, hoạt động bằng cách ức chế hoạt động của một protein gọi là "thụ thể chemokine CXCR4". Protein này giúp giữ lại các tế bào gốc trong tủy xương. Bằng cách ngăn chặn hoạt động của nó, Mozobil cho phép các tế bào gốc được giải phóng vào máu, để chúng có thể được thu hoạch.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Mozobil?

Tác dụng của Mozobil đã được thử nghiệm đầu tiên trên các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.

Mozobil được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong hai nghiên cứu chính liên quan đến 298 người trưởng thành mắc một loại ung thư hạch gọi là ung thư hạch không Hodgkin và 302 người lớn mắc bệnh đa u tủy. G-CSF cũng được dùng cho tất cả bệnh nhân. Thước đo chính của hiệu quả là số lượng bệnh nhân trong đó một số lượng tế bào gốc máu nhất định có thể được thu thập trong 2-4 ngày thu thập. Ngoài ra, số lượng bệnh nhân có một số lượng tế bào gốc nhất định được thu thập và trong đó các tế bào gốc được cấy ghép thành công (bắt đầu phát triển bình thường và tạo ra các tế bào máu) đã được quan sát trong các nghiên cứu.

Mozobil đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Mozobil hiệu quả hơn giả dược trong việc huy động các tế bào gốc từ tủy xương vào máu. Trong số những bệnh nhân mắc ung thư hạch, 60% những người được dùng Mozobil đã đạt được mục tiêu số lượng tế bào gốc trong vòng 4 ngày kể từ khi thu thập (89 trên 150), so với 20% bệnh nhân được dùng giả dược (29 trong số 148). Trong số những bệnh nhân bị đa u tủy, 72% những người được dùng Mozobil đã đạt được mục tiêu số lượng tế bào gốc (106 trên 148), so với 34% bệnh nhân được dùng giả dược (53 trên 154). Trong cả hai nghiên cứu, có một số lượng lớn bệnh nhân được dùng Mozobil, người đã đạt được mục tiêu số lượng của tế bào gốc và trong đó các tế bào gốc được ghép thành công.

Rủi ro liên quan đến Mozobil là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Mozobil (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là tiêu chảy, buồn nôn và phản ứng tại chỗ tiêm. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Mozobil, hãy xem Gói Tờ rơi.

Mozobil không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với plerixafor hoặc bất kỳ thành phần nào khác.

Tại sao Mozobil được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Mozobil lớn hơn rủi ro khi sử dụng kết hợp với G-CSF để cải thiện việc huy động các tế bào gốc tạo máu đến máu ngoại vi để thu thập và sau đó ghép tự thân ở bệnh nhân ung thư hạch và đa u tủy với sự huy động tế bào kém. Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Mozobil.