Elocta - Efmoroctocog alfa

Nó là gì và Elocta - Efmoroctocog alfa là gì?

Elocta được sử dụng để điều trị và phòng ngừa chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu A (một rối loạn chảy máu do di truyền do thiếu yếu tố VIII). Các hoạt chất có trong nó là efmoroctocog alfa.

Elocta - Efmoroctocog alfa được sử dụng như thế nào?

Elocta có sẵn dưới dạng bột và dung môi có thể được sử dụng để pha chế dung dịch tiêm. Tiêm vào tĩnh mạch mất vài phút. Liều lượng và thời gian điều trị phụ thuộc vào việc sử dụng thuốc phòng ngừa hoặc chữa bệnh, mức độ nghiêm trọng của bệnh tan máu, mức độ và vị trí chảy máu, sức khỏe và cân nặng của bệnh nhân.

Elocta chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị phải được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh Hemophilia. Để biết thêm thông tin tham khảo tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).

Elocta - Efmoroctocog alfa hoạt động như thế nào?

Bệnh nhân mắc bệnh tan máu A bị thiếu yếu tố VIII, một loại protein cần thiết cho quá trình đông máu bình thường, và do đó, dễ bị chảy máu. Các hoạt chất trong Elocta, efmoroctocog alfa, hoạt động trong cơ thể giống như yếu tố con người VIII. Nó thay thế yếu tố VIII bị thiếu, thiên về đông máu và đảm bảo kiểm soát tạm thời rối loạn đông máu.

Elocta - Efmoroctocog alfa có lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Hai nghiên cứu chính được thực hiện trên Elocta đã chỉ ra rằng loại thuốc này có hiệu quả cho cả việc phòng ngừa và điều trị các đợt chảy máu.

Trong một nghiên cứu liên quan đến 165 bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh tan máu A, bệnh nhân được điều trị dự phòng cá nhân hóa có khoảng 3 đợt xuất huyết mỗi năm, so với 37 đợt mỗi năm ở những bệnh nhân không được điều trị trước đó. Ngoài ra, trong quá trình chảy máu, điều trị bằng Elocta được đánh giá là "xuất sắc" hoặc "tốt" trong hơn 78% trường hợp, với 87% các trường hợp chảy máu được giải quyết sau một lần tiêm.

Trong một nghiên cứu trên 69 trẻ em, Elocta có hiệu quả tương đương: trung bình, 2 lần chảy máu mỗi năm và trong 81% trường hợp các tập đã được giải quyết sau một lần tiêm.

Rủi ro liên quan đến Elocta - Efmoroctocog alfa là gì?

Elocta chỉ hiếm khi tạo ra phản ứng quá mẫn (dị ứng), bao gồm: sưng mặt, phát ban, nổi mề đay, tức ngực và khó thở, nóng rát và đau tại chỗ tiêm, ớn lạnh, bốc hỏa, ngứa trên mọi thứ cơ thể, đau nửa đầu, huyết áp thấp, thờ ơ, buồn nôn, bồn chồn và nhịp tim nhanh. Trong một số trường hợp, những phản ứng này có thể biểu hiện ở dạng nghiêm trọng.

Cũng có nguy cơ một số bệnh nhân có thể phát triển các chất ức chế (kháng thể) chống lại yếu tố VIII và do đó thuốc có thể không còn hiệu quả, dẫn đến mất kiểm soát chảy máu.

Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và hạn chế với Elocta, vui lòng tham khảo tờ rơi gói.

Tại sao Elocta - Efmoroctocog alfa được chấp thuận?

Các nghiên cứu cho thấy Elocta có hiệu quả trong việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu A và hồ sơ an toàn của nó phù hợp với dự kiến đối với các loại thuốc này. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của nó vượt xa các rủi ro và khuyến nghị sử dụng chúng ở EU.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Elocta - Efmoroctocog alfa an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Elocta được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được thêm vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói Elocta, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được thực hiện bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân.