Trả lời là gì?
Alternagal là một giải pháp cho truyền dịch, có chứa hoạt chất agalsidase alfa.
Alternagal được sử dụng để làm gì?
Alternagal được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc bệnh Fabry, một bệnh di truyền hiếm gặp.
Bệnh nhân mắc bệnh này có sự thiếu hụt enzyme alpha-galactosidase A. Enzim này thường phá vỡ lipid globotriaosilceramide (Gb3). Nếu thiếu enzyme này, Gb3 không thể bị phân hủy và tích lũy trong các tế bào, ví dụ như trong các tế bào thận.
Bệnh nhân mắc bệnh Fabry có thể có một loạt các triệu chứng, bao gồm các rối loạn nghiêm trọng như suy thận, các vấn đề về tim và đột quỵ.
Vì số bệnh nhân mắc bệnh Fabry rất ít, căn bệnh này được coi là "hiếm" và vào ngày 8 tháng 8 năm 2000, Alternagal được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp).
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Làm thế nào để sử dụng Trả lời?
Trả lời nên được quản lý dưới sự giám sát của bác sĩ chuyên điều trị bệnh Fabry hoặc các bệnh chuyển hóa di truyền khác. Nó được quản lý bằng cách tiêm tĩnh mạch 0, 2 mg / kg trọng lượng cơ thể trong 40 phút mỗi 2 tuần. Trong một số nghiên cứu, tác dụng của Alternagal cho trẻ em đã được kiểm tra và do đó người ta cho rằng có thể sử dụng Alternagal ở trẻ em từ 7 đến 18 tuổi với cùng một liều lượng. Bệnh nhân có vấn đề về thận nặng có một phản ứng nhỏ với điều trị. Alternagal được dự định để sử dụng lâu dài.
Alternagal hoạt động như thế nào?
Alternagal là một liệu pháp thay thế enzyme, là một liệu pháp cung cấp cho bệnh nhân loại enzyme mà họ thiếu. Alternagal được dự định để thay thế enzyme alpha-galactosidase A của con người, trong đó những người mắc bệnh Fabry đang thiếu. Hoạt chất trong Alternagal, agalsidase alfa, là bản sao của enzyme người được sản xuất bằng phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": enzyme được sản xuất bởi một tế bào trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu làm cho nó có khả năng sản xuất enzyme. Enzyme thay thế này ủng hộ sự phân hủy Gb3, ngăn chặn sự tích tụ của nó trong các tế bào.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Alternagal?
Alternagal đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu lâm sàng, trong tổng số 40 bệnh nhân nam. Alternagal được so sánh với giả dược (một điều trị giả); trong một nghiên cứu, tác dụng của nó đối với cơn đau đã được đo lường, trong khi trong một nghiên cứu khác, tác dụng của nó đối với việc loại bỏ Gb3 khỏi tâm thất trái (cơ tim) đã được kiểm tra. Một nghiên cứu trên 15 bệnh nhân nữ (người vận chuyển) cũng được thực hiện.
Alternagal cũng đã được nghiên cứu ở 24 trẻ em từ 6 tuổi rưỡi đến 18 tuổi.
Trả lời đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Sau 6 tháng điều trị, Alternagal giảm đau đáng kể ở những bệnh nhân được điều trị so với những người dùng giả dược (một phương pháp điều trị giả). Trung bình sản xuất trung bình giảm khối lượng thất trái 11, 5 g, trong khi bệnh nhân điều trị giả dược tăng 21, 8 g. Những kết quả này chỉ ra rằng các triệu chứng của bệnh cải thiện hoặc bệnh vẫn ổn định. Ở phụ nữ, tác dụng tương đương với kết quả tìm thấy ở nam giới. Trẻ em được điều trị 6 tháng với Alternagal không cho thấy sự gia tăng khối lượng tim và nồng độ Gb3 trong máu đã giảm.
Rủi ro liên quan đến Trả lời là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất (gặp ở hơn một trong 10 bệnh nhân trong các nghiên cứu) là do truyền dịch chứ không phải do thuốc. Chúng chủ yếu là ớn lạnh, đau đầu, buồn nôn, pyrexia (sốt), đỏ mặt và mệt mỏi (mệt mỏi), thường không nghiêm trọng. Các tác dụng phụ phổ biến khác bao gồm đau và khó chịu. Tác dụng phụ được báo cáo ở trẻ em tương tự như ở người lớn. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Trả lời, hãy xem tờ rơi gói.
Bệnh nhân dùng Alternagal có thể phát triển các kháng thể (protein được tạo ra như một phản ứng với Alternagal, có thể ảnh hưởng đến việc điều trị).
Không nên dùng thay thế ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với agalsidase alfa hoặc các thành phần khác của thuốc.
Tại sao Trả lời đã được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng đối với những bệnh nhân mắc bệnh Fabry, điều trị bằng Alternagal có khả năng mang lại lợi ích lâm sàng lâu dài. CHMP đã quyết định rằng lợi ích của Alternagal lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được ủy quyền tiếp thị.
Alternagal đã được cho phép "trong trường hợp đặc biệt" vì không thể có được thông tin chi tiết hơn về thuốc vì nó được sử dụng để điều trị một bệnh hiếm gặp. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMEA) xem xét mỗi năm thông tin mới có sẵn và, nếu cần, bản tóm tắt này sẽ được cập nhật.
Thông tin nào vẫn đang được chờ đợi cho Trả lời?
Công ty sản xuất Alternagal sẽ thực hiện các nghiên cứu sâu hơn về thuốc, trên hết là để có được kết quả sau 5 năm trị liệu, các liều lượng khác, liều duy trì và nghiên cứu về trẻ em.
Thêm thông tin về Trả lời
Vào ngày 3 tháng 8 năm 2001, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu về Trả lời cho TKT Châu Âu AB. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 3 tháng 8 năm 2006. Để đăng ký trạng thái sản phẩm thuốc mồ côi của Repagal, bấm vào đây.
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Trả lời, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 02-2007
