Darzalex - Daratumumab là gì và dùng để làm gì?
Darzalex là một loại thuốc chống ung thư được sử dụng như đơn trị liệu để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy xương (một khối u tủy xương). Nó được sử dụng nếu bệnh đã quay trở lại sau khi điều trị bằng thuốc chống ung thư (bao gồm cả thuốc được gọi là thuốc ức chế proteasome) và thuốc điều hòa miễn dịch (tác dụng trên hệ thống miễn dịch) hoặc nếu bệnh không được cải thiện với các thuốc này.
Do số lượng bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy thấp, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Darzalex đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 17 tháng 7 năm 2013.
Darzalex chứa hoạt chất daratumumab.
Làm thế nào để sử dụng Darzalex - Daratumumab?
Darzalex có sẵn như là một tập trung cho giải pháp cho truyền (nhỏ giọt) vào tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 16 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, được tiêm mỗi tuần một lần trong 8 tuần đầu tiên. Từ tuần 9 đến tuần 24, Darzalex được tiêm mỗi 2 tuần và sau đó cứ sau 4 tuần. Điều trị nên được tiếp tục cho đến khi bệnh nhân tiếp tục được hưởng lợi từ nó. Trước và sau khi truyền, bệnh nhân phải dùng thuốc để giảm nguy cơ phản ứng liên quan đến truyền dịch. Bác sĩ của bạn có thể cần phải giảm tốc độ truyền hoặc ngừng điều trị trong trường hợp các phản ứng liên quan đến truyền dịch nghiêm trọng.
Darzalex chỉ có thể có được với một đơn thuốc và nên được quản lý bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe trong bối cảnh dịch vụ hồi sức có sẵn cho bệnh nhân. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Darzalex - Daratumumab hoạt động như thế nào?
Hoạt chất trong Darzalex, daratumumab, là một kháng thể đơn dòng (một loại protein), được thiết kế để nhận biết và liên kết với protein CD38 có mặt với số lượng lớn trên nhiều tế bào u nguyên bào. Bằng cách liên kết với protein CD38 có trên nhiều tế bào u nguyên bào, daratumumab kích thích hệ thống miễn dịch để tiêu diệt các tế bào ung thư.
Darzalex - Daratumumab mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Darzalex đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu chính với tổng số 196 bệnh nhân bị đa u tủy xuất hiện lại sau đó, hoặc không đáp ứng, ít nhất là hai phương pháp điều trị trước đó bao gồm thuốc ức chế proteasome và máy điều hòa miễn dịch. Thông số hiệu quả chính được dựa trên tỷ lệ phần trăm bệnh nhân đáp ứng đầy đủ hoặc một phần với điều trị (được đo trên sự biến mất hoặc giảm ít nhất 50% protein được tìm thấy vượt quá nhiều tế bào u nguyên bào tủy). Trong một nghiên cứu, khoảng 29% bệnh nhân dùng Darzalex với liều 16 mg / kg (31 trong số 106 bệnh nhân) đạt được đáp ứng hoàn toàn hoặc một phần với điều trị trong khi tỷ lệ này là 36% (15 trong số 42 bệnh nhân) trong nghiên cứu thứ hai. Trong các nghiên cứu này, Darzalex chưa được so sánh với các phương pháp điều trị khác.
Rủi ro liên quan đến Darzalex - Daratumumab là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Darzalex (có thể ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 2 người) là các phản ứng liên quan đến truyền dịch như khó thở, ho, nghẹt hoặc chảy nước mũi và ớn lạnh. Các tác dụng phụ thường gặp khác (ảnh hưởng đến ít nhất 1 trong 5 bệnh nhân) là mệt mỏi, nôn mửa (sốt), buồn nôn (cảm thấy đau), đau lưng, nhiễm trùng đường hô hấp trên (như cảm lạnh), thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp), giảm bạch cầu trung tính (mức độ bạch cầu trung tính thấp, một loại tế bào bạch cầu) và giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp trong máu). Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Darzalex, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Darzalex - Daratumumab được chấp thuận?
Darzalex đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị đa u tủy ở những bệnh nhân đã tiến triển bệnh mặc dù đã nhận được ít nhất hai phương pháp điều trị trước đó. Những bệnh nhân này có các lựa chọn điều trị hạn chế có sẵn và Darzalex, hoạt động khác với các phương pháp điều trị hiện tại, là một lựa chọn thay thế. Hồ sơ an toàn của Darzalex được coi là chấp nhận và quản lý được.
Mặc dù các nghiên cứu có những hạn chế, bao gồm sự vắng mặt của nhóm đối chứng và số lượng bệnh nhân ít, Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Người sử dụng (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Darzalex lớn hơn các rủi ro và khuyến nghị rằng việc sử dụng nó tại EU phải được phê duyệt.
Darzalex có được "sự chấp thuận có điều kiện". Điều này có nghĩa là sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai mà công ty bắt buộc phải cung cấp. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi Darzalex?
Vì sự chấp thuận có điều kiện đã được ban hành cho Darzalex, công ty tiếp thị sẽ cung cấp kết quả của hai nghiên cứu so sánh hiệu quả của Darzalex được sử dụng kết hợp với các phương pháp điều trị chống ung thư khác (ví dụ, lenalidomide và dexamethasone, hoặc bortezomib và dexamethasone). ) với các phương pháp điều trị đơn trị liệu khác.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Darzalex - Daratumumab an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Darzalex được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Darzalex, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị Darzalex sẽ cung cấp tài liệu thông tin cho tất cả các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên sử dụng thuốc để thông báo cho họ rằng nó có thể thay đổi kết quả xét nghiệm máu (xét nghiệm Coombs gián tiếp), được chỉ định để xác định sự phù hợp của truyền máu. . Bệnh nhân đã được đưa Darzalex sẽ nhận được thẻ cảnh báo y tế với thông tin tương tự.
Thông tin khác về Darzalex - Daratumumab
Để biết EPAR đầy đủ của Darzalex, hãy xem trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Darzalex, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Darzalex có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
