Holoclar là gì và nó dùng để làm gì?
Holoclar là một phương pháp điều trị có chứa các tế bào gốc, được sử dụng để thay thế các tế bào bị tổn thương trên bề mặt (biểu mô) của giác mạc, màng trong suốt lót mống mắt (phần màu của mắt). Nó được sử dụng ở những bệnh nhân trưởng thành bị thiếu hụt tế bào gốc từ trung bình đến nặng, gây ra bởi bỏng mắt (bao gồm bỏng do hóa chất). Bệnh nhân mắc bệnh này không có đủ số lượng tế bào gốc limbal, thường can thiệp vào quá trình tái tạo giác mạc, thay thế các tế bào giác mạc bên ngoài bị hư hỏng và lão hóa. Holoclar là một loại thuốc trị liệu tiên tiến được gọi là "sản phẩm kỹ thuật mô", là một loại thuốc chứa các tế bào lấy từ limbo của bệnh nhân (ở các góc của giác mạc) và sau đó được trồng trong phòng thí nghiệm để chúng có thể được sử dụng để sửa chữa bề mặt giác mạc bị tổn thương. Vì số bệnh nhân bị thiếu hụt tế bào gốc limbal là ít, nên căn bệnh này được coi là "hiếm" và Holoclar được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 7 tháng 11 năm 2008.
Holoclar được sử dụng như thế nào?
Holoclar chỉ nên được sử dụng trong môi trường bệnh viện bởi một bác sĩ nhãn khoa có trình độ và được đào tạo phù hợp, và chỉ nên được sử dụng cho những bệnh nhân sử dụng tế bào limbal trong sản xuất sản phẩm thuốc. Trong giai đoạn đầu điều trị, một vạt nhỏ của mô tay chân khỏe mạnh (1 đến 2 mm2) được lấy từ bệnh nhân, trong môi trường bệnh viện, được gửi cùng ngày cho nhà sản xuất thuốc. Sau đó, các tế bào mô được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm và đông lạnh cho đến ngày phẫu thuật được xác nhận. Các tế bào rã đông được sử dụng để sản xuất Holoclar, phát triển chúng trên màng được hình thành bởi một protein gọi là fibrin. Holoclar, bao gồm cả tế bào và màng, sau đó được gửi trở lại bệnh viện, nơi nó được cấy ngay vào mắt bệnh nhân như một phần của quy trình phẫu thuật. Sau khi lấy mô limbal, bệnh nhân nên được điều trị bằng kháng sinh để ngăn ngừa nhiễm trùng mắt. Sau phẫu thuật bệnh nhân nên được điều trị bằng kháng sinh và một loại thuốc chống viêm thích hợp. Holoclar chỉ dành cho một điều trị. Điều trị có thể được lặp đi lặp lại nếu bác sĩ tham dự thấy cần thiết. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Holoclar hoạt động như thế nào?
Thành phần hoạt chất trong Holoclar là các tế bào limbal của bệnh nhân, bao gồm các tế bào được lấy từ bề mặt giác mạc và tế bào gốc limbal được nuôi trong phòng thí nghiệm. Trước khi sử dụng Holoclar, các mô bị hỏng phải được loại bỏ khỏi bề mặt giác mạc của mắt bị ảnh hưởng. Sau khi được cấy vào mắt, các tế bào giác mạc Holoclar giúp thay thế bề mặt giác mạc, trong khi các tế bào gốc limbal đóng vai trò là nơi chứa các tế bào mới, giúp tái tạo giác mạc liên tục.
Holoclar đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong một nghiên cứu hồi cứu được thực hiện với dữ liệu lâm sàng trong quá khứ, Holoclar đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc tái tạo bề mặt giác mạc ổn định ở những đối tượng bị thiếu hụt tế bào gốc từ trung bình đến nặng do bỏng. Một năm sau khi cấy ghép với Holoclar, cấy ghép được coi là thành công ở 75 trên 104 bệnh nhân được nghiên cứu (bằng 72%), dựa trên sự hiện diện của bề mặt giác mạc ổn định không có khuyết tật bề mặt và không có hoặc có sự xâm lấn hạn chế của các mạch máu mới (một đặc điểm điển hình của sự thiếu hụt tế bào gốc limbal). Giảm các triệu chứng bệnh nhân cũng đã được quan sát, bao gồm đau và viêm, cũng như cải thiện thị lực.
Rủi ro liên quan đến Holoclar là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Holoclar (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là viêm bờ mi (viêm mí mắt). Để biết danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ và hạn chế, xem tờ rơi gói.
Tại sao Holoclar được phê duyệt?
Ủy ban Sản phẩm Thuốc dùng cho Người (CHMP) của Cơ quan đã xem xét rằng điều trị bằng Holoclar có hiệu quả trong việc phục hồi bề mặt giác mạc khỏe mạnh ở những bệnh nhân bị thiếu hụt tế bào gốc từ trung bình đến nặng do bỏng cũng như cải thiện các triệu chứng và quan điểm. Ủy ban cho rằng các dạng thiếu hụt tế bào gốc từ trung bình đến nặng thể hiện các tình trạng nghiêm trọng, nếu không được điều trị, có thể dẫn đến giảm nghiêm trọng hoặc mất hoàn toàn thị lực. Bởi vì, nói chung, các tác dụng phụ của điều trị Holoclar có thể kiểm soát được, CHMP đã quyết định rằng lợi ích của Holoclar lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Kết luận liên quan đến tỷ lệ rủi ro / lợi ích của Holoclar dựa trên kết quả của hai nghiên cứu hồi cứu (được thực hiện với việc sử dụng dữ liệu lâm sàng trong quá khứ). Công ty sẽ cung cấp dữ liệu bổ sung từ một nghiên cứu tiền cứu (ghi lại kết quả trong quá trình nghiên cứu). Do đó, Holoclar có được "phê duyệt có điều kiện". Điều này có nghĩa là sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai mà công ty bắt buộc phải cung cấp. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Holoclar?
Vì sự chấp thuận có điều kiện đã được ban hành cho Holoclar, công ty tiếp thị Holoclar sẽ cung cấp thêm thông tin về thuốc. Cụ thể, công ty sẽ cung cấp dữ liệu có sẵn về các rủi ro và lợi ích của Holoclar từ một nghiên cứu lâm sàng trong tương lai.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Holoclar an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo Holoclar được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Holoclar, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Ngoài ra, công ty sản xuất Holoclar sẽ cung cấp cho các chuyên gia y tế thông tin về việc sử dụng thuốc an toàn, bao gồm thông tin về lựa chọn và theo dõi bệnh nhân khi kết thúc nghiên cứu cũng như báo cáo về các tác dụng không mong muốn. Tài liệu thông tin cũng sẽ được cung cấp cho bệnh nhân là ứng cử viên để điều trị. Thông tin chi tiết có thể được tìm thấy trong bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro
Thêm thông tin về Holoclar
Vào ngày 17 tháng 2 năm 2015, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Holoclar có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Holoclar, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Holoclar có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 02-2015.
