Cerdelga - eliglustat là gì và nó dùng để làm gì?
Cerdelga là một loại thuốc được chỉ định để điều trị lâu dài cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Gaucher loại 1. Bệnh Gaucher là một rối loạn di truyền hiếm gặp, trong đó thiếu hụt một loại enzyme gọi là glucocerebrosidase (còn gọi là axit beta-glucosidase)., trong điều kiện bình thường chuyển hóa một chất béo gọi là glucosylceramide (hoặc glucocerebroside). Trong trường hợp không có enzyme, chất béo được lắng đọng trong cơ thể, thường là ở gan, lá lách và xương. Kết quả là các triệu chứng điển hình của bệnh: thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp), mệt mỏi, có xu hướng bầm tím và chảy máu, lách to và gan, đau xương và gãy xương. Cerdelga được sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1, đây là hình thức thường ảnh hưởng đến gan, lá lách và xương. Nó được sử dụng ở những người chuyển hóa nó ở tốc độ bình thường (nghĩa là trong các chất chuyển hóa "trung gian" hoặc "mở rộng") hoặc ở tốc độ chậm ("metabolisers chậm"). Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh Gaucher ít, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Cerdelga đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 4 tháng 12 năm 2007. Cerdelga có chứa hoạt chất eliglustat.
Cerdelga - eliglustat được sử dụng như thế nào?
Cerdelga có sẵn dưới dạng viên nang (84 mg) để uống. Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa và trị liệu nên được bắt đầu và theo sau bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh Gaucher. Trước khi bắt đầu điều trị bằng Cerdelga, cần phải thực hiện một xét nghiệm để xác định tốc độ chuyển hóa của sản phẩm thuốc trong cơ thể bệnh nhân (nghĩa là xác định xem chúng có phải là chất chuyển hóa chậm, trung gian hoặc rộng). Không nên dùng sản phẩm thuốc cho bệnh nhân chuyển hóa với tốc độ rất cao (còn gọi là "metabasters siêu nhanh") hoặc cho các đối tượng có khả năng chuyển hóa sản phẩm thuốc hoặc không xác định được tốc độ chuyển hóa với chất chuyển hóa. kiểm tra đặc biệt. Liều dùng khuyến cáo của Cerdelga là một viên hai lần một ngày ở những bệnh nhân có hoạt động chuyển hóa bình thường hóa (metabolisers trung gian hoặc rộng). Ở những bệnh nhân có sinh vật chuyển hóa chậm thuốc (metabolisers chậm), liều khuyến cáo là một viên mỗi ngày một lần. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Cerdelga - eliglustat hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Cerdelga, eliglustat, hoạt động bằng cách ngăn chặn hoạt động của một enzyme liên quan đến việc sản xuất glucosylceramide. Bởi vì sự tích tụ chất béo này trong các cơ quan như lá lách, gan và xương là nguyên nhân gây ra các triệu chứng của bệnh Gaucher loại 1, làm giảm sản xuất của nó góp phần hạn chế sự tích tụ của nó trong các cơ quan đó, do đó hoạt động tốt hơn.
Cerdelga - eliglustat có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Cerdelga đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị bệnh Gaucher trong hai nghiên cứu chính. Nghiên cứu đầu tiên, chủ yếu kiểm tra việc giảm kích thước lá lách, có sự tham gia của 40 bệnh nhân chưa được điều trị trước đây với bệnh Gaucher loại 1. Đối tượng được điều trị bằng eliglustat cho thấy giảm 28% kích thước lách trung bình so với mức tăng 2% quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (điều trị giả) chín tháng sau khi điều trị. Bệnh nhân được điều trị bằng Cerdelga cũng cho thấy sự cải thiện các dấu hiệu khác của bệnh, bao gồm giảm kích thước gan và tăng nồng độ hemoglobin (protein có trong các tế bào hồng cầu mang oxy vào cơ thể). Hiệu quả của Cerdelga cũng đã được chứng minh trong một nghiên cứu khác liên quan đến 160 bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1, trước đây được điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme vắng mặt và trong đó các triệu chứng của bệnh là dưới đây kiểm soát. Một số bệnh nhân được điều trị bằng Cerdelga, trong khi những bệnh nhân khác được điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme. Nghiên cứu này cho thấy sau một năm điều trị, bệnh vẫn ổn định ở 85% đối tượng được điều trị bằng Cerdelga so với 94% bệnh nhân tiếp tục điều trị thay thế enzyme.
Rủi ro liên quan đến Cerdelga - eliglustat là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Cerdelga (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là tiêu chảy, ảnh hưởng đến khoảng 6 trên 100 bệnh nhân. Hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ và thoáng qua. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Cerdelga, hãy xem tờ rơi gói. Không nên dùng Cerdelga kết hợp với một số sản phẩm thuốc có thể ảnh hưởng đến khả năng làm suy giảm của cơ thể, vì sự can thiệp này có thể ảnh hưởng đến nồng độ Cerdelga trong máu. Để biết danh sách đầy đủ các giới hạn, xem tờ rơi gói.
Tại sao Cerdelga - eliglustat được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Cerdelga lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Cerdelga đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc cải thiện các triệu chứng của bệnh ở phần lớn bệnh nhân chưa được điều trị trước đây với bệnh Gaucher loại 1, cũng như trong việc duy trì bệnh ổn định ở hầu hết các bệnh nhân trước đây được điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme. Tuy nhiên, một số ít bệnh nhân (khoảng 15%) đã chuyển từ một liệu pháp thay thế enzyme sang Cerdelga đã không đáp ứng tối ưu sau một năm điều trị. Đối với những bệnh nhân này, các lựa chọn điều trị khác nên được xem xét. Sự tiến triển của bệnh nên được theo dõi định kỳ ở tất cả các bệnh nhân chuyển từ một liệu pháp thay thế enzyme sang Cerdelga. Về an toàn, mặc dù các tác dụng không mong muốn chủ yếu là nhẹ và thoáng qua, CHMP khuyến nghị nên điều tra thêm về tính an toàn của thuốc trong thời gian dài.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Cerdelga - eliglustat an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Cerdelga được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Cerdelga, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị Cerdelga sẽ cung cấp cho bác sĩ và bệnh nhân các tài liệu thông tin để đảm bảo rằng chỉ những người mắc bệnh Gaucher loại 1 được điều trị bằng Cerdelga và thuốc không được sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác làm thay đổi đáng kể nồng độ trong máu. Tất cả các bệnh nhân sẽ được kê toa Cerdelga sẽ nhận được một thẻ cảnh báo. Công ty cũng sẽ lưu giữ hồ sơ bệnh nhân được điều trị bằng Cerdelga để đánh giá sự an toàn lâu dài của thuốc. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.
Thông tin thêm về Cerdelga - eliglustat
Vào ngày 19 tháng 1 năm 2015, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực cho Cerdelga có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Cerdelga, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Cerdelga có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 01-2015.
