Zalmoxis là gì - tế bào lympho biến đổi gen được sử dụng là gì?
Zalmoxis là một loại thuốc được sử dụng như một phương pháp điều trị bổ trợ ở những bệnh nhân trưởng thành trải qua ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT, cấy ghép các tế bào có thể phát triển thành các loại tế bào máu khác nhau) từ một người hiến tương thích một phần (được gọi là ghép đơn bội). Zalmoxis được sử dụng ở những bệnh nhân được ghép haploidentical do ung thư máu nghiêm trọng, ví dụ như một số bệnh bạch cầu và u lympho. Trước khi được cấy ghép, bệnh nhân sẽ được điều trị để loại bỏ các tế bào tủy xương hiện có, bao gồm các tế bào ung thư và tế bào hệ thống miễn dịch. Zalmoxis được quản lý để giúp khôi phục hệ thống miễn dịch của bệnh nhân sau khi cấy ghép.
Zalmoxis là một loại thuốc trị liệu tiên tiến được gọi là "sản phẩm trị liệu tế bào soma", là một loại thuốc chứa các tế bào hoặc mô đã được chế tác để chúng có thể được sử dụng để điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa bệnh. Zalmoxis chứa tế bào lympho T (một loại tế bào bạch cầu) đã được biến đổi gen1. Để có được Zalmoxis, các tế bào lympho T của người hiến ghép được tách ra khỏi phần còn lại của các tế bào trong cấy ghép. Những tế bào lympho T này sau đó được biến đổi gen để bao gồm một "gen tự sát".
Vì số bệnh nhân được ghép tế bào gốc tạo máu thấp (HSCT), Zalmoxis được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 20 tháng 10 năm 2003.
Zalmoxis - tế bào lympho biến đổi gen được sử dụng như thế nào?
Zalmoxis chỉ có thể thu được với một đơn thuốc và điều trị nên được thực hiện dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị ung thư máu bằng cách ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT).
Zalmoxis được chuẩn bị để sử dụng như một sản phẩm thuốc dành riêng cho bệnh nhân. Nó được quản lý sau khoảng thời gian 21-49 ngày kể từ khi cấy ghép, nhưng chỉ khi cấy ghép chưa phục hồi hệ thống miễn dịch của bệnh nhân và nếu bệnh nhân không phát triển bệnh cấy ghép chống lại vật chủ (xảy ra khi các tế bào được cấy ghép tấn công cơ thể).
Zalmoxis được truyền dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch (nhỏ giọt) trong thời gian 20-60 phút, mỗi tháng trong tối đa bốn tháng, cho đến khi tế bào lympho T lưu hành đạt đến một mức nhất định. Liều Zalmoxis phụ thuộc vào trọng lượng cơ thể của bệnh nhân.
Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Zalmoxis - tế bào lympho biến đổi gen hoạt động như thế nào?
Khi được đưa ra sau khi cấy ghép, Zalmoxis giúp bệnh nhân xây dựng hệ thống miễn dịch và do đó giúp bảo vệ anh ta khỏi bị nhiễm trùng. Tuy nhiên, các tế bào lympho T có trong Zalmoxis đôi khi có thể tấn công cơ thể bệnh nhân, gây ra bệnh cấy ghép chống lại vật chủ. Các tế bào T trong Zalmoxis có một gen tự sát, khiến chúng nhạy cảm với thuốc ganciclovir và valganciclovir. Nếu bệnh nhân phát triển bệnh cấy ghép chống lại vật chủ, ganciclovir hoặc valganciclovir sẽ được sử dụng, giết chết các tế bào lympho T có gen tự sát do đó điều trị bệnh và ngăn chặn sự phát triển tiếp theo của nó.
Zalmoxis đã mang lại lợi ích gì - các tế bào lympho biến đổi gen trong các nghiên cứu?
Zalmoxis đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 30 bệnh nhân đã trải qua cấy ghép đơn bội do ung thư máu nghiêm trọng. Trong nghiên cứu này, Zalmoxis không được so sánh với các liệu pháp khác. Thước đo chính của hiệu quả là sự phục hồi của hệ thống miễn dịch được đo bằng nồng độ tế bào lympho T trong máu. Trong 77% bệnh nhân được điều trị bằng Zalmoxis (23 trên 30) hệ thống miễn dịch đã được phục hồi. Bệnh cấy ghép vật chủ xảy ra ở 10 bệnh nhân sau đó được dùng ganciclovir hoặc valganciclovir, một mình hoặc kết hợp với các loại thuốc khác. Tất cả 10 bệnh nhân đã hồi phục sau khi cấy ghép bệnh chủ.
Dữ liệu từ nghiên cứu chính cũng được kết hợp với dữ liệu từ nghiên cứu thứ hai và tỷ lệ sống sót của 37 bệnh nhân được điều trị bằng Zalmoxis (23 nghiên cứu chính và 14 nghiên cứu hiện tại) được so sánh với những nghiên cứu từ một cơ sở dữ liệu của 140 bệnh nhân đã trải qua cấy ghép đơn bội trong quá khứ. Tỷ lệ bệnh nhân sống sót sau một năm là 51% ở những bệnh nhân dùng Zalmoxis so với 34-40% ở những bệnh nhân không dùng Zalmoxis.
Những rủi ro liên quan đến Zalmoxis - tế bào lympho biến đổi gen là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Zalmoxis (có thể xảy ra ở hơn 1 bệnh nhân trong 10 bệnh nhân) là bệnh cấp tính của cấy ghép đối với vật chủ (một tình trạng phát triển trong vòng khoảng 100 ngày sau khi ghép). Khi sử dụng Zalmoxis, tình trạng này có thể được điều trị bằng ganciclovir hoặc valganciclovir. Zalmoxis không nên dùng cho bệnh nhân đã được phục hồi hệ thống miễn dịch. Hơn nữa, nó không nên được sử dụng ở những bệnh nhân đã phát triển bệnh cấy ghép chống lại việc điều trị cần thiết cho vật chủ. Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Zalmoxis, xem tờ rơi gói.
Tại sao Zalmoxis - tế bào lympho biến đổi gen được phê duyệt?
Zalmoxis đã được chứng minh là giúp khôi phục hệ thống miễn dịch của những bệnh nhân đã trải qua cấy ghép đơn bội do ung thư máu nghiêm trọng; những bệnh nhân này có các lựa chọn điều trị hạn chế và tiên lượng xấu. Hồ sơ an toàn của Zalmoxis được coi là chấp nhận được. Nguy cơ chính là bệnh cấy ghép chống lại vật chủ, tuy nhiên điều này có thể được điều trị thành công bằng ganciclovir hoặc valganciclovir, tiêu diệt tế bào lympho T có trong Zalmoxis. Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng mặc dù cần có thêm dữ liệu để xác định mức độ của nó, nhưng lợi ích của Zalmoxis vượt trội hơn các rủi ro và khuyến nghị sử dụng tại EU . Zalmoxis có được "sự chấp thuận có điều kiện". Điều này có nghĩa là sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai mà công ty bắt buộc phải cung cấp. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Zalmoxis?
Vì Zalmoxis đã nhận được "phê duyệt có điều kiện", công ty tiếp thị Zalmoxis sẽ cung cấp kết quả của một nghiên cứu liên tục trên bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính có nguy cơ cao. Nghiên cứu sẽ so sánh ghép haploidentical sau đó là điều trị bằng Zalmoxis với ghép haploidentical chứa tế bào lympho T sau đó điều trị bằng cyclophosphamide (một loại thuốc để ngăn ngừa sự bắt đầu của ghép so với bệnh chủ).
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Zalmoxis an toàn và hiệu quả - tế bào lympho biến đổi gen?
Công ty tiếp thị Zalmoxis sẽ cung cấp tài liệu đào tạo cho các chuyên gia y tế, với thông tin chi tiết về các rủi ro, bao gồm bệnh cấy ghép của bệnh nhân và cách sử dụng thuốc đúng cách. Công ty cũng sẽ thu thập dữ liệu từ tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng Zalmoxis bằng cách hoàn thành đăng ký và theo dõi tiến trình sau điều trị để nghiên cứu tính an toàn và hiệu quả của thuốc trong thời gian dài.
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia y tế và bệnh nhân tuân theo để Zalmoxis được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả cũng đã được báo cáo trong bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và trong tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Zalmoxis - Tế bào lympho biến đổi gen
Để biết toàn bộ EPAR của Zalmoxis, hãy truy cập trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Zalmoxis, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Zalmoxis có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm
