Kanuma - Sabelipase alfa

Kanuma - Sebelipase alfa là gì?

Kanuma là một loại thuốc được sử dụng trong điều trị bệnh nhân ở mọi lứa tuổi bị thiếu axit lysosomal, một bệnh di truyền do thiếu một loại enzyme gọi là lysosomal acid lipase, cần thiết để chuyển hóa chất béo trong tế bào. Khi enzyme này vắng mặt hoặc chỉ xuất hiện với số lượng rất thấp, chất béo tích tụ trong các tế bào của cơ thể, gây ra các triệu chứng như thiếu hụt tăng trưởng và tổn thương gan.

Vì số bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi thiếu hụt lipase lysosomal acid, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Kanuma đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 17 tháng 12 năm 2010.

Kanuma chứa hoạt chất sebelipase alfa.

Kanuma - Sebelipase alfa được sử dụng như thế nào?

Điều trị bằng Kanuma nên được theo dõi bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị thiếu hụt lipase axit lysosomal, các rối loạn chuyển hóa khác hoặc bệnh gan. Điều trị nên được quản lý bởi một chuyên gia y tế được đào tạo phù hợp, người có thể quản lý các trường hợp khẩn cấp y tế (bao gồm cả dị ứng nghiêm trọng). Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Kanuma có sẵn như là một tập trung cho giải pháp cho truyền dịch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Liều khuyến cáo là 1 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, được dùng mỗi hai tuần một lần. Việc tiêm truyền nên kéo dài 1-2 giờ.

Ở những bệnh nhân trẻ hơn sáu tháng của bệnh tiến triển nhanh, trọng lượng cơ thể 1 mg / kg được dùng mỗi tuần một lần thay vì hai tuần một lần; ở những đối tượng này, liều có thể tăng lên tới 3 mg / kg trọng lượng cơ thể mỗi tuần một lần, tùy thuộc vào đáp ứng với điều trị.

Điều trị bằng Kanuma nên được bắt đầu càng sớm càng tốt sau khi chẩn đoán và tiếp tục trong thời gian dài.

Kanuma - Sebelipase alfa hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Kanuma, sebelipase alfa, là một bản sao của enzyme bị thiếu ở những bệnh nhân bị thiếu axit lysosomal lipase. Sebelipase alfa thay thế enzyme bị thiếu, góp phần chuyển hóa chất béo và ngăn chặn sự tích tụ của chúng trong các tế bào của cơ thể.

Kanuma - Sebelipase alfa có lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Kanuma đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu chính được thực hiện ở những bệnh nhân bị thiếu hụt axit lysosomal. Nghiên cứu đầu tiên liên quan đến chín trẻ nhỏ bị thiếu hụt tăng trưởng hoặc các dấu hiệu khác của sự tiến triển nhanh chóng của bệnh trong sáu tháng đầu đời. Nghiên cứu cho thấy sáu trong số chín trẻ em được điều trị bằng Kanuma đạt đến một tuổi. Cải thiện tăng trưởng cũng đã được quan sát thấy ở tất cả sáu trẻ em còn sống sót.

Nghiên cứu thứ hai, bao gồm 66 bệnh nhân (trẻ em và người lớn), so sánh Kanuma với giả dược (một phương pháp điều trị giả). Thước đo chính của hiệu quả là tỷ lệ bệnh nhân có mức men gan bình thường gọi là ALT được theo dõi sau năm tháng điều trị. Nồng độ enzyme ALT tăng cao là dấu hiệu của tổn thương gan. Trong nghiên cứu này, nồng độ enzyme ALT bình thường được tìm thấy ở 31% (11 trong số 36 bệnh nhân) đối tượng được điều trị bằng Kanuma so với 7% (2 trong số 30) đối tượng được dùng giả dược

Rủi ro liên quan đến Kanuma - Sebelipase alfa là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Kanuma (có thể ảnh hưởng đến khoảng 3 trong số 100 bệnh nhân) là các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm tức ngực, mắt đỏ, sưng mí mắt, khó thở, nổi mề đay, sưng, đỏ bừng nóng, chảy nước mũi, nhịp tim nhanh và suy hô hấp. Kháng thể chống lại thuốc cũng đã được báo cáo, đặc biệt là ở trẻ nhỏ. Trong trường hợp này, Kanuma có thể không hành động hiệu quả. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Kanuma, hãy xem tờ rơi gói.

Kanuma không nên được sử dụng ở những bệnh nhân đã trải qua các phản ứng dị ứng đe dọa tính mạng với hoạt chất, đã tái phát sau khi tiếp tục điều trị sau khi bị gián đoạn. Nó cũng không nên được dùng cho bệnh nhân bị dị ứng có khả năng gây tử vong với trứng hoặc bất kỳ thành phần nào của Kanuma.

Tại sao Kanuma - Sebelipase alfa được chấp thuận?

Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Kanuma lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Ủy ban đã tính đến việc không có các phương pháp điều trị hiệu quả đối với tình trạng thiếu axit lysosomal và tỷ lệ tử vong cao ở trẻ nhỏ mắc bệnh tiến triển nhanh. CHMP cho rằng Kanuma đã tạo ra những cải thiện đáng kể về khả năng sống sót ở trẻ nhỏ và đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc làm giảm các triệu chứng của bệnh ở mọi lứa tuổi. Về an toàn, không có vấn đề lớn nào được xác định, trong khi các tác dụng không mong muốn nghiêm trọng là hiếm hoặc có thể kiểm soát được. Tuy nhiên, dữ liệu thêm về lợi ích lâu dài và an toàn của thuốc là cần thiết.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Kanuma - Sebelipase alfa an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo Kanuma được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Kanuma, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.

Ngoài ra, công ty tiếp thị Kanuma đang thực hiện một nghiên cứu ở trẻ sơ sinh mắc bệnh tiến triển nhanh và sẽ thiết lập sổ đăng ký bệnh nhân ở mọi lứa tuổi để tìm hiểu thêm về lợi ích và sự an toàn của Kanuma trong thời gian dài, đặc biệt liên quan đến rủi ro phản ứng dị ứng và sự phát triển của kháng thể đối với thuốc. Công ty cũng sẽ cung cấp tài liệu thông tin cho tất cả các bác sĩ có thể kê đơn Kanuma, mời họ đăng ký bệnh nhân vào sổ đăng ký và chỉ cho họ cách theo dõi bệnh nhân phát triển kháng thể và cách quản lý những người gặp phải phản ứng dị ứng nghiêm trọng.