Nó là gì và bạn sử dụng Alprolix - Eftrenonacog Alfa là gì?
Alprolix là một loại thuốc dùng để điều trị và ngăn ngừa chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu B, rối loạn chảy máu di truyền do thiếu protein đông máu gọi là yếu tố IX. Nó có thể được trao cho bệnh nhân ở mọi lứa tuổi.
Vì số bệnh nhân mắc bệnh tan máu B ít, bệnh được coi là "hiếm" và Alprolix đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 8 tháng 6 năm 2007.
Alprolix chứa hoạt chất eftrenonacog alfa.
Làm thế nào để sử dụng Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Alprolix chỉ có thể thu được với một đơn thuốc và việc điều trị phải được thực hiện dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh xuất huyết.
Alprolix có sẵn dưới dạng bột và dung môi, khi trộn, tạo thành dung dịch tiêm vào tĩnh mạch. Liều lượng và tần suất dùng tùy thuộc vào trọng lượng cơ thể của bệnh nhân, liệu Alprolix được sử dụng cho mục đích phòng ngừa hoặc chữa bệnh, mức độ nghiêm trọng của thiếu hụt yếu tố IX ở bệnh nhân, mức độ và vị trí chảy máu, và từ các điều kiện sức khỏe và tuổi của bệnh nhân. Để biết thêm thông tin về việc sử dụng thuốc này, xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Bệnh nhân, hoặc người chăm sóc, có thể quản lý, hoặc được đưa ra, Aplorix một mình tại nhà, sau khi nhận được hướng dẫn thích hợp. Để biết thêm thông tin, đọc tờ rơi gói.
Alprolix - Eftrenonacog Alfa hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân mắc bệnh tan máu B bị thiếu hụt yếu tố IX, một loại protein cần thiết cho quá trình đông máu bình thường. Kết quả là, họ dễ bị chảy máu. Các hoạt chất trong Alprolix, eftrenonacog alfa, hoạt động trong cơ thể giống như yếu tố con người IX. Nó thay thế yếu tố IX bị thiếu, thúc đẩy đông máu và cho phép kiểm soát chảy máu tạm thời.
Alprolix - Eftrenonacog Alfa mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Alprolix đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc ngăn ngừa và điều trị các sự kiện chảy máu trong hai nghiên cứu chính liên quan đến bệnh nhân mắc bệnh tan máu B.
Trong nghiên cứu đầu tiên của 123 người lớn và thanh thiếu niên trên 12 tuổi, 3 đợt xuất huyết mỗi năm xảy ra ở những bệnh nhân sử dụng Alprolix như một phương pháp điều trị dự phòng mỗi tuần một lần; ở những bệnh nhân được sử dụng Alprolix như một phương pháp điều trị dự phòng cứ sau 10 ngày lại có 2 đợt xuất huyết mỗi năm; cuối cùng, trong 18 bệnh nhân dùng Alrpolix để điều trị chảy máu cần thiết, khoảng 18 đợt xuất huyết xảy ra mỗi năm. Hơn nữa, tại thời điểm chảy máu, khoảng 90% các tập đã được giải quyết bằng một mũi tiêm duy nhất.
Trong nghiên cứu thứ hai, được thực hiện trên 30 trẻ em dưới 12 tuổi, hiệu quả của Alprolix là tương tự: trung bình 2 đợt xuất huyết được tìm thấy mỗi năm và trong 75% trường hợp các đợt đã được giải quyết sau một lần tiêm.
Rủi ro liên quan đến Alprolix - Eftrenonacog Alfa là gì?
Phản ứng quá mẫn Alipolix (dị ứng) với Alprolix hiếm khi được tìm thấy và bao gồm: sưng, nóng rát và đau ở chỗ tiêm, ớn lạnh, bốc hỏa, nổi mẩn ngứa, đau đầu, nổi mề đay, huyết áp thấp, buồn nôn và nôn bồn chồn, nhịp tim nhanh, tức ngực và thở khò khè. Trong một số trường hợp, những phản ứng này có thể biểu hiện ở dạng nghiêm trọng.
Với thuốc yếu tố IX, cũng có nguy cơ một số bệnh nhân có thể phát triển các chất ức chế (kháng thể) chống lại yếu tố được đề cập; do đó thuốc có thể trở nên không hiệu quả, dẫn đến mất kiểm soát chảy máu. Thuốc yếu tố IX cũng có thể gây ra vấn đề do sự hình thành cục máu đông trong mạch máu.
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Alprolix, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Alprolix - Eftrenonacog Alfa được chấp thuận?
Các nghiên cứu cho thấy Alprolix có hiệu quả trong việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu B và hồ sơ an toàn của nó có thể so sánh với các thuốc yếu tố IX khác. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Alprolix lớn hơn các rủi ro và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Alprolix - Eftrenonacog Alfa an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Alprolix được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Alprolix, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.
Thêm thông tin về Alprolix - Eftrenonacog Alfa
Để biết phiên bản EPAR đầy đủ của Alprolix, hãy xem trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Alprolix, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Alprolix có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
