Busilvex là gì?
Busilvex là một chất cô đặc cho dung dịch tiêm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch) có chứa hoạt chất busulfan.
Busilvex dùng để làm gì?
Busilvex được chỉ định trong điều trị "điều hòa" (chuẩn bị) trước khi ghép tế bào tiền thân tạo máu (tế bào tạo ra tế bào máu) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em. Loại cấy ghép này được thực hiện ở những người bị ảnh hưởng bởi rối loạn máu (ví dụ, một dạng thiếu máu hiếm gặp) hoặc khối u máu, do đó cần phải thay thế các tế bào tạo máu. Điều trị bằng Busilvex được theo sau bằng liệu pháp với một loại thuốc khác (cyclophosphamide ở người lớn và cyclophosphamide hoặc melphalan ở trẻ em).
Vì số bệnh nhân trải qua loại điều hòa và cấy ghép này ở Liên minh châu Âu (EU) là ít, vào ngày 29 tháng 12 năm 2000, busulfan được chỉ định là "thuốc mồ côi" (tức là thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp).
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Busilvex được sử dụng như thế nào?
Busilvex nên được quản lý dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm về cấy ghép. Liều lượng khuyến cáo của Busilvex ở người lớn là 0, 8 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể. Ở trẻ em và thanh thiếu niên (tối đa 17 tuổi), liều Busilvex được khuyến nghị phụ thuộc vào trọng lượng cơ thể của bệnh nhân và dao động trong khoảng 0, 8 đến 1, 2 mg / kg. Busilvex được tiêm truyền tĩnh mạch trung tâm (tiêm nhỏ giọt vào ngực trung tâm của ngực). Mỗi lần tiêm truyền kéo dài hai giờ và được trao cho bệnh nhân cứ sau sáu giờ trong bốn ngày liên tiếp trước khi điều trị bằng cyclophosphamide hoặc melphalan và cấy ghép. Trước khi nhận Busilvex, bệnh nhân nên được điều trị trước bằng thuốc chống co giật (để ngăn ngừa co giật) và thuốc chống nôn (để ngăn ngừa nôn mửa).
Busilvex hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Busilvex, busulfan, thuộc về một nhóm được gọi là "tác nhân kiềm hóa". Các chất này là "gây độc tế bào", tức là chúng tiêu diệt các tế bào, đặc biệt là các tế bào phát triển nhanh chóng, như tế bào ung thư hoặc tế bào tiền thân (hoặc "tế bào gốc") (nghĩa là các tế bào sản xuất các loại tế bào khác). Busulfan được sử dụng trước khi cấy ghép để vô hiệu hóa các tế bào bất thường và các tế bào tiền thân tạo máu có trong bệnh nhân. Quá trình này được gọi là "myeloablation". Việc điều trị bằng cyclophosphamide hoặc melphalan sau đó được sử dụng để ức chế hệ thống miễn dịch, do đó khả năng phòng vệ tự nhiên của cơ thể bị hạ thấp. Điều này ủng hộ việc "ghép" các tế bào được cấy ghép (các tế bào, nghĩa là bắt đầu phát triển và tạo ra các tế bào máu bình thường).
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Busilvex?
Tác dụng của Busilvex đã được thử nghiệm đầu tiên trên các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người. Công ty dược phẩm đã trình bày dữ liệu từ các mô hình thí nghiệm thu được từ các tài liệu khoa học.
Busilvex đã được nghiên cứu ở những bệnh nhân, chủ yếu là ung thư máu, người cần ghép tế bào tiền thân tạo máu. Hai nghiên cứu chính được thực hiện với 103 người lớn và một nghiên cứu với 55 trẻ em. Thông số hiệu quả chính được dựa trên số lượng bệnh nhân bị suy tủy (tức là giảm số lượng bạch cầu và tiểu cầu) và "ghép" (thời gian cần thiết để các tế bào bạch cầu trở lại mức cao hơn).
Busilvex đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Myeloablation đã được quan sát thấy ở tất cả bệnh nhân, người lớn và trẻ em. Mảnh ghép được lấy trung bình sau mười ngày (ở người lớn) hoặc 11 ngày (ở trẻ em) trong trường hợp "ghép tự thân" (nghĩa là ghép tế bào của chính bệnh nhân, được thu thập và lưu trữ trước khi ghép). Mảnh ghép đã đạt được sau 13 ngày (ở người lớn) và 21 ngày (ở trẻ em) trong "cấy ghép allogeneic" (ghép tế bào của người hiến tặng).
Rủi ro liên quan đến Busilvex là gì?
Ngoài việc giảm số lượng tế bào máu lưu hành, là mục tiêu của y học, trong số các tác dụng không mong muốn nghiêm trọng nhất của điều trị bằng Busilvex bao gồm nhiễm trùng, rối loạn gan, bao gồm tắc nghẽn tĩnh mạch gan, bệnh ghép vật chủ (khi các tế bào được cấy ghép tấn công sinh vật của bệnh nhân) và rối loạn hô hấp (phổi). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Busilvex, hãy xem tờ rơi gói.
Busilvex không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với busulfan hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó không phải được trao cho phụ nữ mang thai. Nên ngừng cho con bú khi bắt đầu điều trị bằng Busilvex. Busilvex có thể làm giảm khả năng sinh sản ở cả hai giới. Do đó, bệnh nhân nữ không nên mang thai trong và đến sáu tháng sau khi điều trị và bệnh nhân nam không nên sinh sản trong và đến sáu tháng sau khi điều trị bằng thuốc.
Cần chú ý đặc biệt nếu sử dụng thuốc đồng thời như itraconazole (được sử dụng cho một số loại nhiễm trùng), ketobemidone (được sử dụng để điều trị đau) và paracetamol. Để biết thêm chi tiết, tham khảo tờ rơi gói.
Tại sao Busilvex được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng hiệu quả của Busilvex đã được chứng minh và là một thay thế cho viên nén busulfan, dẫn đến những bất lợi bao gồm số lượng lớn máy tính bảng cần phải uống. CHMP đã quyết định rằng lợi ích của Busilvex lớn hơn rủi ro của nó như là một điều trị điều hòa trước khi ghép tế bào tiền thân tạo máu. Do đó, Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Busilvex.
Thông tin khác về Busilvex:
Vào ngày 9 tháng 7 năm 2003, Ủy ban Châu Âu đã cấp cho Pierre Fabre Médicament một ủy quyền tiếp thị có hiệu lực đối với Busilvex trên toàn EU. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 9 tháng 7 năm 2008.
Nhấn vào đây để đăng ký tình trạng mồ côi của Busilvex .
Đối với phiên bản EPIL đầy đủ của Busilvex, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 07-2008.
