Coagadex - Nhân tố đông máu X là gì?
Coagadex là một loại thuốc dùng để điều trị và ngăn ngừa chảy máu (kể cả trong hoặc sau phẫu thuật) ở những bệnh nhân bị thiếu yếu tố di truyền X. Thiếu yếu tố X là một rối loạn chảy máu do thiếu yếu tố X, một loại protein cần thiết cho đông máu bình thường.
Do số lượng bệnh nhân thiếu hụt yếu tố X thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Coagadex được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 14 tháng 9 năm 2007.
Coagadex chứa thành phần hoạt chất được gọi là yếu tố X của đông máu người.
Coagadex - Yếu tố X của đông máu người được sử dụng như thế nào?
Coagadex có sẵn dưới dạng bột và dung môi được sử dụng để pha chế dung dịch tiêm tĩnh mạch. Liều lượng và tần suất tiêm tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của thiếu hụt yếu tố X, mức độ và vị trí chảy máu, sức khỏe và cân nặng của bệnh nhân.
Coagadex chỉ có thể được lấy theo đơn thuốc và nên bắt đầu điều trị dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị rối loạn chảy máu hiếm gặp. Bệnh nhân có thể tự tiêm Coagadex tại nhà, sau khi nhận được hướng dẫn thích hợp. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Coagadex - X Factor của đông máu người hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân bị thiếu hụt yếu tố X di truyền được đặc trưng bởi thiếu yếu tố X, một loại protein cần thiết cho sự hình thành lớp vỏ (cục máu đông) cầm máu từ vết thương. Ở những bệnh nhân này, cục máu đông không hình thành đúng cách và điều này gây ra tình trạng chảy máu kéo dài và làm lành vết thương kém. Máu có thể xâm nhập vào các mô xung quanh và gây đau và sưng cục bộ. Chảy máu các cơ quan nội tạng cũng có thể xảy ra. Hoạt chất trong Coagadex là yếu tố con người X được phân lập từ huyết tương của người hiến máu. Nó thay thế yếu tố X bị thiếu, ủng hộ đông máu và cho phép kiểm soát chảy máu tạm thời.
Coagadex đã mang lại lợi ích gì - Yếu tố X của sự đông máu ở người trong các nghiên cứu?
Coagadex đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 16 bệnh nhân bị thiếu hụt yếu tố X, từ 12 đến 42 tuổi. Bệnh nhân tham gia nghiên cứu đã nhận Coagadex khi điều trị chảy máu tự phát xảy ra trong thời gian điều trị hoặc để ngăn chảy máu trong khi phẫu thuật. Thông số hiệu quả chính được dựa trên đánh giá của bác sĩ và bệnh nhân về hiệu quả của điều trị trong phòng ngừa và điều trị các đợt xuất huyết.
Liên quan đến việc điều trị xuất huyết, 187 tập đã được ghi lại và kiểm tra và điều trị bằng Coagadex được đánh giá là "xuất sắc" hoặc "tốt" trong 98, 4% các đợt xuất huyết. Trong ba quy trình phẫu thuật nhỏ được thực hiện trong nghiên cứu, liệu pháp Coagadex được coi là "xuất sắc" trong việc ngăn ngừa chảy máu.
Rủi ro liên quan đến Coagadex - Yếu tố X của đông máu người là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Coagadex (có thể ảnh hưởng đến 1 trên 10 người) là đau hoặc đỏ tại chỗ tiêm, mệt mỏi (mệt mỏi) và đau lưng.
Phản ứng quá mẫn (dị ứng) hiếm khi được quan sát (lên tới 1 trên 1.000 bệnh nhân) ở những bệnh nhân được điều trị rối loạn chảy máu và có thể bao gồm: phù mạch (sưng mô dưới da), đau rát và cay tại chỗ tiêm, ớn lạnh, đỏ, nổi mẩn ngứa khắp người, nhức đầu, nổi mề đay, hạ huyết áp (huyết áp thấp), thờ ơ, buồn nôn (cảm thấy mệt mỏi), bồn chồn, nhịp tim nhanh (thở nhanh), tức ngực, ngứa ran, nôn và thở khò khè. Những phản ứng này đã không được quan sát trong các nghiên cứu lâm sàng được thực hiện trên Coagadex.
Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Coagadex, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Coagadex - Yếu tố X của đông máu người được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Coagadex lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Do thiếu phương pháp điều trị đặc hiệu cho thiếu hụt yếu tố X, CHMP cho rằng Coagadex đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị và phòng ngừa chảy máu ở bệnh nhân trên 12 tuổi với tình trạng này. Dữ liệu sơ bộ về trẻ em dưới 12 tuổi phù hợp với dữ liệu thu được ở bệnh nhân vị thành niên đến 17 tuổi. Hồ sơ an toàn của Coagadex được đánh giá là thỏa đáng dựa trên dữ liệu có sẵn, với các tác dụng không mong muốn có thể quản lý và cường độ từ nhẹ đến trung bình. Tuy nhiên, do sự hiếm gặp của bệnh, cơ sở dữ liệu an toàn bị hạn chế và không có sự kiện hiếm gặp nào được ghi nhận trong các thử nghiệm lâm sàng.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Coagadex - yếu tố đông máu người X an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo Coagadex được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Coagadex, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.
Thông tin thêm về Coagadex - Yếu tố đông máu của con người X
Để biết phiên bản đầy đủ của Coagadex EPAR, hãy tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Coagadex, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Coagadex có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm.
