Carbaglu là gì?
Carbaglu là một loại thuốc có chứa hoạt chất gọi là axit carglumic. Nó có sẵn như là một máy tính bảng phân tán. "Disperdibile" có nghĩa là các viên thuốc có thể được phân tán (trộn) trong nước.
Carbaglu dùng để làm gì?
Carbaglu được kê toa để điều trị chứng tăng bạch cầu (nồng độ amoniac trong máu cao) ở những bệnh nhân không có enzyme gọi là N-acetylglutamate synthase (NAGS). Enzyme này thường giúp chuyển hóa amoniac. Nếu không có enzyme, amoniac không thể bị phân hủy và tích tụ trong máu. Đó là một căn bệnh cực kỳ hiếm. Bệnh nhân bị thiếu hụt NAGS toàn phần nghiêm trọng nhanh chóng phát triển nồng độ amoniac cao trong máu ngay sau khi sinh. Bệnh nhân bị thiếu hụt NAGS một phần (một dạng bệnh nhẹ hơn) có thể gặp các triệu chứng của bệnh bất cứ lúc nào trong cuộc sống sau một sự kiện căng thẳng như nhiễm trùng hoặc bệnh do virus.
Với số lượng nhỏ bệnh nhân bị thiếu NAGS, Carbaglu được chỉ định là một sản phẩm thuốc mồ côi (một loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp) vào ngày 18 tháng 10 năm 2000.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Carbaglu được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Carbaglu nên bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị rối loạn chuyển hóa. Điều trị có thể bắt đầu sớm nhất là ngày đầu tiên của cuộc đời. Liều hàng ngày ban đầu nên là 100 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, nhưng có thể sử dụng tới 250 mg / kg nếu cần thiết. Liều sau đó nên được điều chỉnh để duy trì nồng độ amoniac trong máu bình thường; liều hàng ngày thường là từ 10 mg / kg đến 100 mg / kg. Các viên thuốc nên được phân tán (pha) trong một lượng nhỏ nước trước khi đưa cho bệnh nhân. Chúng có thể dễ dàng bị chia thành hai nửa bằng nhau. Thuốc nên được dùng trong suốt cuộc đời của bệnh nhân.
Carbaglu hoạt động như thế nào?
Những người bị thiếu NAGS không thể phân hủy và loại bỏ amoniac. Khi điều này xảy ra, sự tích tụ amoniac trong máu được xác định, gây độc cho cơ thể và đặc biệt là não. Carbaglu có cấu trúc rất giống với N-acetylglutamate, chất kích hoạt một loại enzyme có khả năng phân hủy amoniac. Do đó, Carbaglu ủng hộ sự phân hủy amoniac, làm giảm nồng độ amoniac trong máu và tác dụng độc hại của nó.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Carbaglu?
Carbaglu đã được nghiên cứu ở 20 bệnh nhân, trong đó 12 người bị ảnh hưởng do thiếu NAGS và điều trị trung bình khoảng ba năm. Tám bệnh nhân khác đã được điều trị tăng kali máu do các nguyên nhân khác. Công ty cũng đã trình bày thông tin từ các ấn phẩm về bốn bệnh nhân khác được điều trị bằng hoạt chất của Carbaglu.
Carbaglu đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Ở hầu hết bệnh nhân, điều trị bằng Carbaglu dẫn đến bình thường hóa nồng độ amoniac. Bệnh nhân được điều trị bằng Carbaglu vẫn ổn định mà không cần hạn chế chế độ ăn uống hoặc các loại thuốc khác.
Rủi ro liên quan đến Carbaglu là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Carbaglu (gặp ở 1-10 bệnh nhân trong 100) là tăng tiết mồ hôi. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Carbaglu, hãy xem tờ rơi gói.
Carbaglu không nên được sử dụng ở những người quá mẫn cảm (dị ứng) với axit carglumic hoặc bất kỳ thành phần nào khác.
Tại sao Carbaglu được chấp thuận?
Sự thiếu hụt NAGS là một căn bệnh hiếm gặp nghiêm trọng, với những hậu quả tàn khốc tiềm tàng và không có phương pháp điều trị tương tự nào khác tồn tại. Dựa trên thông tin hạn chế về hiệu quả và độ an toàn của thuốc được cung cấp, Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Người sử dụng (CHMP) đã kết luận rằng Carbaglu có hiệu quả trong việc bình thường hóa nồng độ amoniac trong máu. Ủy ban đã quyết định rằng những lợi ích của Carbaglu lớn hơn những rủi ro trong điều trị tăng kali máu do thiếu NAGS và do đó khuyến nghị Carbaglu nên được ủy quyền tiếp thị.
Carbaglu ban đầu được ủy quyền trong "trường hợp đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về thuốc vì nó dành cho bệnh nhân mắc một căn bệnh hiếm gặp. Khi công ty cung cấp thông tin bổ sung được yêu cầu, hạn chế "trong trường hợp đặc biệt" đã giảm vào ngày 26 tháng 6 năm 2006.
Thêm thông tin về Carbaglu
Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Carbaglu cho Trẻ mồ côi Châu Âu vào ngày 24 tháng 1 năm 2003. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 24 tháng 1 năm 2008.
Để đăng ký tình trạng mồ côi của Carbaglu, bấm vào đây.
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Carbaglu, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 04-2008.
