Nuwiq - simoctocog alfa là gì?
Nuwiq là một loại thuốc có chứa hoạt chất simoctocog alfa . Nó được sử dụng trong điều trị và phòng ngừa xuất huyết ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu A (rối loạn đông máu bẩm sinh do thiếu yếu tố VIII).
Làm thế nào để sử dụng Nuwiq - simoctocog alfa?
Nuwiq chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ chuyên điều trị bệnh Hemophilia. Nuwiq có sẵn dưới dạng bột và dung môi, khi trộn lẫn, tạo thành dung dịch tiêm vào tĩnh mạch. Liều lượng và thời gian điều trị khác nhau tùy thuộc vào việc thuốc được sử dụng để điều trị hoặc ngăn ngừa chảy máu, và tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của bệnh tan máu, mức độ và vị trí chảy máu, sức khỏe và cân nặng của bệnh nhân. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR). Bệnh nhân hoặc người chăm sóc có thể quản lý hoặc nhận Nuwiq tại nhà sau khi nhận được hướng dẫn thích hợp. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Nuwiq - simoctocog alfa hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân mắc bệnh tan máu A được sinh ra với sự thiếu hụt yếu tố VIII, một loại protein cần thiết cho quá trình đông máu; sự thiếu hụt này gây ra các vấn đề đông máu bao gồm xuất huyết ở khớp, cơ hoặc các cơ quan nội tạng. Các hoạt chất trong Nuwiq, simoctocog alfa, hoạt động trong cơ thể giống như yếu tố con người VIII. Nó thay thế yếu tố VIII bị thiếu, thúc đẩy đông máu và đảm bảo kiểm soát tạm thời rối loạn đông máu. Simoctocog alfa được sản xuất theo phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": nó được lấy từ các tế bào trong đó một gen (một phần của DNA) đã được giới thiệu cho phép chúng tạo ra chất này.
Nuwiq - simoctocog alfa có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Nuwiq đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc ngăn ngừa và điều trị các biến cố chảy máu trong ba nghiên cứu chính liên quan đến 113 bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A. Trong nghiên cứu đầu tiên trên 22 bệnh nhân từ 12 tuổi được điều trị với Nuwiq để điều trị các đợt chảy máu hoặc để ngăn ngừa xuất huyết trong phẫu thuật, 986 trường hợp chảy máu đã được ghi nhận, phần lớn trong số đó đã được giải quyết bằng cách tiêm Nuwiq. Thước đo chính của hiệu quả là sự đánh giá của bệnh nhân về hiệu quả điều trị. Điều trị bằng Nuwiq được đánh giá là "xuất sắc" hoặc "tốt" trong 94% các trường hợp chảy máu. Trong hai ca phẫu thuật được thực hiện trong suốt quá trình nghiên cứu, liệu pháp Nuwiq được coi là "xuất sắc" trong việc ngăn ngừa chảy máu. Trong nghiên cứu thứ hai trên 32 bệnh nhân từ 12 tuổi, Nuwiq đã được sử dụng để ngăn ngừa và điều trị các sự kiện chảy máu và để ngăn ngừa xuất huyết trong khi phẫu thuật. Trong các đối tượng được điều trị dự phòng xuất huyết, trung bình 0, 19 sự kiện xuất huyết mỗi tháng được ghi nhận cho mỗi bệnh nhân. Trong các đối tượng được điều trị để kiểm soát các đợt chảy máu, Nuwiq được đánh giá là "xuất sắc" hoặc "tốt" trong điều trị các đợt xuất huyết lớn, hầu hết được giải quyết sau một hoặc nhiều lần điều trị bằng Nuwiq. Trong năm ca phẫu thuật được thực hiện trong nghiên cứu, Nuwiq được đánh giá là "xuất sắc" trong việc ngăn ngừa các đợt xuất huyết trong bốn ca phẫu thuật và "vừa phải" trong việc ngăn ngừa xuất huyết trong lần phẫu thuật thứ năm. Nghiên cứu thứ ba được thực hiện trên 59 trẻ em trong độ tuổi từ 2 đến 12. Trong các đối tượng được điều trị để ngăn ngừa chảy máu, trung bình 0, 34 sự kiện chảy máu đã được ghi nhận mỗi tháng cho mỗi bệnh nhân. Khi thuốc được sử dụng để kiểm soát các đợt chảy máu, họ đã giải quyết trong 81% các trường hợp sau một hoặc hai lần tiêm Nuwiq.
Rủi ro liên quan đến Nuwiq - simoctocog alfa là gì?
Tác dụng không mong muốn của Nuwiq đôi khi chỉ được báo cáo (liên quan đến 1 đến 10 người trong 1 000). Những tác dụng không mong muốn như vậy bao gồm dị cảm (cảm giác bất thường như ngứa ran và ngứa ran), nhức đầu, chóng mặt, khô miệng, đau lưng và viêm và đau tại chỗ tiêm. Phản ứng quá mẫn (dị ứng), mặc dù không được quan sát trước đây ở bệnh nhân điều trị bằng Nuwiq, hiếm khi được báo cáo với thuốc thay thế yếu tố VIII và, trong một số trường hợp, có thể phát triển thành phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Sau khi điều trị bằng thuốc thay thế yếu tố VIII, một số bệnh nhân có thể phát triển các chất ức chế yếu tố VIII, tức là kháng thể (protein) mà hệ thống miễn dịch của cơ thể sản xuất chống lại yếu tố VIII và khiến thuốc không hiệu quả, dẫn đến mất kiểm soát 'chảy máu. Trong những trường hợp này, nên liên hệ với một trung tâm chuyên ngành trong điều trị bệnh Hemophilia. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ và hạn chế với Nuwiq, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Nuwiq - simoctocog alfa được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Nuwiq lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. CHMP kết luận rằng Nuwiq đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị và phòng ngừa các biến cố xuất huyết ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A. Nuwiq cũng có hiệu quả trong việc ngăn ngừa và điều trị xuất huyết các đợt chảy máu trong phẫu thuật, với các tác dụng tương tự đến các loại thuốc khác có chứa yếu tố đông máu VIII. Ngoài ra hồ sơ an toàn của Nuwiq được coi là tương tự như các sản phẩm thay thế yếu tố VIII khác.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Nuwiq - simoctocog alfa an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Nuwiq được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Nuwiq, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.
Thêm thông tin về Nuwiq - simoctocog alfa
Vào ngày 24 tháng 7 năm 2014, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Nuwiq có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Nuwiq, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 07-2014.
