Opgenra là gì?
Opgenra là một loại thuốc có chứa hoạt chất eptotermin alfa được cung cấp trong hai lọ, một lọ chứa eptotermin alfa và loại còn lại chứa một chất gọi là carmellose. Hai loại bột được sử dụng để chuẩn bị một "huyền phù" (chất lỏng chứa các hạt rắn bên trong nó) của một sự nhất quán nhão được cấy vào bên trong cơ thể.
Opgenra dùng để làm gì?
Opgenra được sử dụng ở những người trưởng thành bị thoái hóa cột sống, một bệnh trong đó một đốt sống thắt lưng (một trong những xương của cột sống dưới) bị trượt về phía trước và không còn thẳng hàng với các đốt sống bên dưới. Tình trạng này có thể gây đau, mất ổn định và các vấn đề do áp lực tác động lên các dây thần kinh bao gồm ngứa ran, tê, yếu và khó kiểm soát một số cơ bắp. Sự tổng hợp cột sống có thể được điều trị bằng phẫu thuật để hợp nhất (nối) các đốt sống quá mức và một bên dưới điểm trượt.
Opgenra chỉ được sử dụng ở những bệnh nhân trước đây đã trải qua ghép tự thân không thành công (ghép xương lấy từ xương khác của cùng một bệnh nhân, thường là hông) hoặc ở những bệnh nhân không thể trải qua phẫu thuật này.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Opgenra được sử dụng như thế nào?
Opgenra chỉ nên được sử dụng bởi một bác sĩ phẫu thuật có trình độ phù hợp. Trong quá trình phẫu thuật, bác sĩ phẫu thuật áp dụng Opgenra trực tiếp dọc theo hai bên của hai đốt sống để tạo điều kiện cho sự hình thành mô xương mới và cho phép hợp nhất các đốt sống.
Opgenra hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Opgenra, eptotermin alfa, hoạt động trên xương. Nó là một bản sao của protein tạo xương 1, còn được gọi là protein hình thái xương 7 (BMP-7), một loại protein được sản xuất tự nhiên bởi cơ thể và góp phần vào sự hình thành mô xương mới. Sau khi được cấy ghép, eptotermin alfa kích thích sự hình thành xương mới, giúp hợp nhất hai đốt sống ở bệnh nhân hoạt động trên quá trình tổng hợp cột sống.
Eptotermin alfa được sản xuất với cái gọi là 'công nghệ DNA tái tổ hợp', nghĩa là bằng cách chèn một gen (DNA) vào các tế bào có thể tạo ra heptotermin alfa. Alpha heptotermin thay thế hoạt động theo cách tương tự như BMP-7 được sản xuất tự nhiên.
Heptotermin alfa đã được Liên minh châu Âu (EU) ủy quyền từ tháng 5 năm 2001 trong thuốc Osigraft, được sử dụng để sửa chữa gãy xương chày.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Opgenra?
Tác dụng của Opgenra lần đầu tiên được thử nghiệm trên các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người. Công ty cũng đã sử dụng một số dữ liệu được sử dụng tại thời điểm đó để có được ủy quyền của Osigraft.
Opgenra là đối tượng của một nghiên cứu chính được thực hiện trên 336 bệnh nhân phải trải qua phẫu thuật tổng hợp cột sống để tổng hợp cột sống. Tất cả các bệnh nhân đều thích hợp để cấy ghép tự thân. Nghiên cứu đã so sánh can thiệp được thực hiện với Opgenra với can thiệp được thực hiện với ghép tự thân. Thước đo chính của hiệu quả là số bệnh nhân điều trị thành công sau hai năm. Việc điều trị được coi là "thành công" nếu X quang là mô xương có thể nhìn thấy giữa hai đốt sống có liên quan và nếu bệnh nhân có sự cải thiện tình trạng khuyết tật, không cần điều trị thêm về cột sống, không có tác dụng phụ nghiêm trọng và không làm nặng thêm các triệu chứng do áp lực trên dây thần kinh.
Công ty cũng đưa ra bằng chứng có trong tài liệu khoa học được công bố trên các bệnh nhân được điều trị tại Hoa Kỳ (Hoa Kỳ), nơi thuốc được phê chuẩn cho phản ứng tổng hợp cột sống từ năm 2004.
Opgenra đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu chính, Opgenra không hiệu quả như ghép tự thân ở bệnh nhân phù hợp với điều trị sau. Sau hai năm, điều trị bằng Opgenra đã thành công ở 39% bệnh nhân, so với 49% bệnh nhân ghép tự thân.
Mặc dù hiệu quả thấp hơn, từ nghiên cứu và tài liệu xuất bản, đã có đủ bằng chứng cho việc sử dụng Opgenra ở những bệnh nhân ghép tự thân thất bại hoặc ở những bệnh nhân không phù hợp với can thiệp này. Ngoài ra, Opgenra có một số lợi thế so với ghép tự thân, bao gồm thời gian hoạt động ngắn hơn, ít mất máu và ít đau hơn.
Rủi ro liên quan đến Opgenra là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Opgenra (gặp ở khoảng 1 đến 10 bệnh nhân trong 100) là hóa thạch dị dưỡng (hình thành xương bên ngoài vùng hợp hạch) và giả mạc (thiếu phản ứng tổng hợp cột sống). Ngoài ra còn có tác dụng phụ thấy ở 1 đến 10 bệnh nhân trong 100 người sau phẫu thuật cột sống, bao gồm nhiễm trùng sau phẫu thuật, khử mùi (mở) vết thương, rỉ nước và ban đỏ (đỏ da). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Opgenra, hãy xem Gói Tờ rơi.
Opgenra không nên được sử dụng ở những bệnh nhân có thể quá mẫn cảm với βH hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó cũng không được sử dụng trong các nhóm sau:
- bệnh nhân mắc bệnh tự miễn (một căn bệnh gây ra bởi thực tế là hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công các mô bình thường);
- bệnh nhân bị nhiễm trùng hoạt động tại địa điểm hoạt động hoặc bị nhiễm trùng lặp đi lặp lại;
- bệnh nhân không đủ độ che phủ da hoặc lưu lượng máu tại nơi phẫu thuật;
- bệnh nhân trước đây được điều trị bằng thuốc có chứa BMP;
- bệnh nhân bị ung thư hoặc trong quá trình điều trị ung thư;
- bệnh nhân có xương vẫn đang được đào tạo, chẳng hạn như trẻ em và thanh thiếu niên.
Tại sao Opgenra được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Opgenra lớn hơn rủi ro đối với phản ứng tổng hợp cột sống thắt lưng ở bệnh nhân trưởng thành bị thoái hóa cột sống trong các trường hợp thất bại ghép tự thân trước đây hoặc chống chỉ định với điều trị đó. Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Opgenra.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Opgenra an toàn?
Công ty sản xuất Opgenra cam kết cung cấp bộ giáo dục và DVD tự hướng dẫn cho các bác sĩ phẫu thuật ở các quốc gia thành viên khác nhau, bao gồm thông tin về sự an toàn của Opgenra và lời nhắc nhở cho việc chuẩn bị và sử dụng thuốc trong quá trình phẫu thuật. Công ty cũng đã cam kết đệ trình các nghiên cứu dài hạn lên CHMP để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của thuốc và cách sử dụng thuốc trong điều kiện thực tế.
Thông tin khác về Opgenra:
Vào ngày 19 tháng 2 năm 2009, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Opgenra cho Howmedica International S. de RL.
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Opgenra, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 11-2008.
