Nó là gì và Dinutuximab beta Apeiron dùng để làm gì?
Dinutuximab beta Apeiron là một loại thuốc chống ung thư được sử dụng trong điều trị u nguyên bào thần kinh, ung thư tế bào thần kinh, ở những bệnh nhân lớn hơn một tuổi. Nó được sử dụng ở hai nhóm bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao (có khả năng tái phát cao):
- những bệnh nhân đã cho thấy một số cải thiện với các phương pháp điều trị trước đó, bao gồm ghép tế bào gốc máu (ghép tế bào tạo máu);
- bệnh nhân có u nguyên bào thần kinh không được cải thiện với các phương pháp điều trị chống ung thư khác hoặc đã tái phát.
Trong trường hợp u nguyên bào thần kinh đã tái phát sau lần điều trị trước đó, nó cần được ổn định (ngăn ngừa xấu đi) trước khi bắt đầu điều trị bằng Dinutuximab beta Apeiron. Trong một số trường hợp, khi các phương pháp điều trị trước đây không đủ hiệu quả, Dinutuximab beta Apeiron được sử dụng cùng với một loại thuốc khác gọi là interleukin-2 (aldesleukin).
Do số bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Dinutuximab beta Apeiron đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 8 tháng 11 năm 2012.
Thuốc có chứa hoạt chất dinutuximab beta.
Tôi nên sử dụng Dinutuximab beta Apeiron như thế nào?
Dinutuximab beta Apeiron được tiêm truyền (nhỏ giọt) vào tĩnh mạch. Mỗi đợt điều trị bằng thuốc được thực hiện trong năm hoặc 10 ngày cứ sau 35 ngày. Nó được đưa ra cho tổng cộng năm chu kỳ. Liều khuyến cáo phụ thuộc vào cân nặng và chiều cao của bệnh nhân.
Trong trường hợp xảy ra một số tác dụng không mong muốn, bác sĩ có thể quyết định giảm hoặc trì hoãn việc sử dụng liều hoặc, nếu những tác dụng này là nghiêm trọng, làm gián đoạn điều trị.
Điều trị bằng Dinutuximab beta Apeiron không nên được bắt đầu trừ khi bệnh nhân có kết quả khả quan trên một số xét nghiệm máu liên quan đến chức năng gan, phổi, thận và tủy.
Điều trị bằng Dinutuximab beta Apeiron nên được giám sát bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị ung thư. Nó phải được đưa đến bệnh viện bởi bác sĩ hoặc y tá có khả năng xử lý các phản ứng dị ứng nghiêm trọng và ngay lập tức có dịch vụ hồi sức nếu cần. Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Dinutuximab beta Apeiron hoạt động như thế nào?
Dinutuximab beta Apeiron là một kháng thể đơn dòng (một loại protein) được thiết kế để nhận biết và liên kết với cấu trúc gọi là GD2 với số lượng cao trên bề mặt tế bào u nguyên bào thần kinh, nhưng không phải là tế bào bình thường.
Khi Dinutuximab beta Apeiron liên kết với các tế bào u nguyên bào thần kinh, nó làm cho nó trở thành mục tiêu cho hệ thống miễn dịch của cơ thể (phòng thủ tự nhiên của cơ thể), sau đó giết chết các tế bào ung thư.
Dinutuximab beta Apeiron có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng Dinutuximab beta Apeiron có hiệu quả trong việc tăng tỷ lệ sống ở bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh.
Hai nghiên cứu đã kiểm tra dữ liệu từ 88 trẻ em và người lớn bị u nguyên bào thần kinh, những người không bị thoái triển thông qua các phương pháp điều trị chống ung thư khác hoặc đã quay trở lại. Bệnh nhân được điều trị bằng Dinutuximab beta Apeiron cộng với interleukin-2 và một loại thuốc khác gọi là isotretinoin. Trong các nghiên cứu này, 70% và 78% bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh không hồi quy bằng các phương pháp điều trị khác vẫn còn sống sau hai năm điều trị.
Trong số những bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh tái phát, 42% và 69% vẫn còn sống sau hai năm điều trị. Trong một nghiên cứu thứ ba, 370 trẻ em mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao đã bị thoái triển sau các phương pháp điều trị khác đã được dùng Dinutuximab beta Apeiron và isotretinoin có hoặc không có interleukin-2. Khi bắt đầu điều trị, một số bệnh nhân này không có dấu hiệu u nguyên bào thần kinh và một số vẫn còn một số dấu hiệu của bệnh. Trong số những bệnh nhân không có bất kỳ dấu hiệu nào của u nguyên bào thần kinh, 71% vẫn còn sống ba năm sau khi điều trị và kết quả là tương tự cho dù điều trị bao gồm interleukin-2 hay ít hơn. Trong số những bệnh nhân có một số dấu hiệu u nguyên bào thần kinh, 63% những người được tiêm interleukin-2 vẫn còn sống sau ba năm điều trị so với 54% bệnh nhân không dùng interleukin-2.
Trong các nghiên cứu này, kết quả với Dinutuximab beta Apeiron tốt hơn so với những nghiên cứu trước đây ở những bệnh nhân được điều trị u nguyên bào thần kinh mà không dùng Dinutuximab beta Apeiron.
Những rủi ro liên quan đến Dinutuximab beta Apeiron là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Dinutuximab beta Apeiron (có thể ảnh hưởng đến hơn 7 người trong 10 người) là pyrexia (sốt) và đau. Các tác dụng phụ khác (có thể ảnh hưởng đến hơn 3 trong số 10 người) là quá mẫn (dị ứng), nôn mửa, tiêu chảy, hội chứng mất mao mạch (mất chất lỏng từ các mạch máu có thể gây sưng và hạ huyết áp) và hạ huyết áp (áp lực máu thấp).
Dinutuximab beta Apeiron không nên được sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh ghép so với vật chủ (khi tế bào cấy ghép tấn công cơ thể) ở dạng nặng hoặc lan tỏa.
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Dinutuximab beta Apeiron, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Dinutuximab beta Apeiron được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã lưu ý rằng không có các lựa chọn điều trị để ngăn ngừa tái phát u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.
Nhìn chung, dữ liệu kết quả với Dinutuximab beta Apeiron cho thấy thuốc có hiệu quả. Tuy nhiên, dữ liệu bổ sung là cần thiết để hiểu đầy đủ về hiệu quả của thuốc.
Mặc dù điều trị bằng Dinutuximab beta Apeiron có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, sự an toàn của sản phẩm thuốc được coi là chấp nhận được.
Do đó, CHMP đã quyết định rằng những lợi ích của Dinutuximab beta Apeiron lớn hơn các rủi ro và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Dinutuximab beta Apeiron đã được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về Dinutuximab beta Apeiron vì lý do đạo đức. Cho rằng dinutuximab là một phương pháp điều trị được đề nghị cho u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao, sẽ không có đạo đức khi tiến hành một nghiên cứu trong đó một số bệnh nhân được sử dụng giả dược (điều trị giả). Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang được chờ đợi cho Dinutuximab beta Apeiron?
Vì Dinutuximab beta Apeiron đã được ủy quyền trong những trường hợp đặc biệt, công ty tiếp thị Dinutuximab beta Apeiron sẽ theo dõi sự an toàn của thuốc trên cơ sở hồ sơ bệnh nhân và cung cấp thông tin cập nhật hàng năm. Công ty cũng sẽ thực hiện các xét nghiệm để có thêm thông tin về cách cơ thể biến đổi thuốc và cách hệ thống miễn dịch phản ứng với thuốc. Công ty sẽ cung cấp kết quả của một nghiên cứu về tác dụng của Dinutuximab beta Apeiron cùng với interleukin-2. Ngoài ra, ông sẽ trình bày một báo cáo về tỷ lệ sống sót sau năm năm của những bệnh nhân tham gia nghiên cứu.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Dinutuximab beta Apeiron an toàn và hiệu quả?
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để sử dụng Dinutuximab beta Apeiron an toàn và hiệu quả đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin khác về Dinutuximab beta Apeiron
Để biết phiên bản EPAR đầy đủ của Dinutuximab beta Apeiron, vui lòng tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Dinutuximab beta Apeiron, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Dinutuximab beta Apeiron có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc ở người / Chỉ định bệnh hiếm.
