Đặc quyền - immunoglobulin bình thường của con người

Đặc quyền là gì?

Privigen là một giải pháp cho truyền dịch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Đặc quyền có chứa hoạt chất immunoglobulin bình thường của con người.

Privigen được sử dụng để làm gì?

Privigen được sử dụng trong ba nhóm bệnh nhân chính:

bệnh nhân có nguy cơ bị nhiễm trùng vì họ không có đủ kháng thể (protein tự nhiên trong máu giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng và các bệnh khác). Những bệnh nhân này bị thiếu hụt kháng thể bẩm sinh (hội chứng suy giảm miễn dịch nguyên phát, PID) cũng như những bệnh nhân bị thiếu hụt kháng thể là do ung thư máu (u tủy hoặc bệnh bạch cầu lympho mãn tính) hoặc trẻ mắc hội chứng suy giảm miễn dịch mắc phải (AIDS), bị nhiễm trùng thường xuyên. Những điều kiện này được gọi là hội chứng suy giảm miễn dịch và điều trị được chỉ định là liệu pháp thay thế;
bệnh nhân bị rối loạn nhất định của hệ thống miễn dịch. Những bệnh nhân này có một sự bất thường của hệ thống miễn dịch (hệ thống phòng thủ của cơ thể người) phải được giải quyết. Họ có thể là những bệnh nhân mắc bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu vô căn (ITP) với số lượng tiểu cầu không đủ (thành phần máu thúc đẩy đông máu) và có nguy cơ chảy máu cao và bệnh nhân mắc một số bệnh (hội chứng Guillain Barré, bệnh Kawasaki ); loại điều trị này được gọi là điều hòa miễn dịch (điều hòa miễn dịch);
bệnh nhân được ghép tủy xương.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Privigen được sử dụng như thế nào?

Đặc quyền được truyền dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch, thường là từ bác sĩ hoặc y tá. Liều lượng và tần suất truyền dịch (tần suất sử dụng) tùy thuộc vào bệnh được điều trị. Trong liệu pháp thay thế, có thể cần phải thay đổi liều dựa trên đáp ứng của bệnh nhân. Để biết thông tin đầy đủ, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm có trong EPAR.

Privigen hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Privigen, immunoglobulin bình thường của con người, là một protein tinh khiết cao được chiết xuất từ huyết tương của con người (một thành phần máu). Về cơ bản, nó có chứa immunoglobulin G (IgG), một loại kháng thể. IgG đã được sử dụng trong y học từ những năm 1980 và có phổ hoạt động rộng chống lại các sinh vật truyền nhiễm. Privigen giúp khôi phục nồng độ IgG trong máu thấp bất thường và đưa nó trở về giá trị bình thường. Ở liều cao hơn, nó có thể giúp điều chỉnh một hệ thống miễn dịch với những bất thường và điều chỉnh phản ứng miễn dịch.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Privigen?

Do immunoglobulin bình thường ở người từ lâu đã được sử dụng để điều trị các bệnh được chỉ định, nên chỉ cần hai nghiên cứu nhỏ hơn để xác nhận tính hiệu quả và an toàn của Privigen cho bệnh nhân theo hướng dẫn hiện hành.

Trong nghiên cứu đầu tiên, Privigen đã được sử dụng như một liệu pháp thay thế ở 80 bệnh nhân mắc bệnh PID, được thực hiện trong khoảng thời gian ba hoặc bốn tuần. Thước đo chính của hiệu quả là số ca nhiễm vi khuẩn nghiêm trọng trong một năm điều trị.

Nghiên cứu thứ hai đã kiểm tra việc sử dụng Privigen để điều hòa miễn dịch ở 57 đối tượng mắc ITP. Đặc quyền đã được đưa ra trong hai ngày liên tiếp. Thông số hiệu quả chính là số lượng tiểu cầu tối đa thu được trong tuần sau khi dùng Privigen.

Không có nghiên cứu nào trong hai nghiên cứu của Privigen được so sánh với các phương pháp điều trị khác.

Privigen đã thể hiện lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Trong nghiên cứu đầu tiên, bệnh nhân có trung bình 0, 08 ca nhiễm trùng nghiêm trọng trong một năm. Vì giá trị này thấp hơn ngưỡng mặc định của một lần nhiễm trùng mỗi năm, điều này cho thấy hiệu quả của thuốc trong liệu pháp thay thế.

Trong nghiên cứu thứ hai, 46 (81%) trong số 57 bệnh nhân có số lượng tiểu cầu lớn hơn 50 triệu tiểu cầu mỗi ml ít nhất một lần trong suốt nghiên cứu. Điều này khẳng định rằng Privigen có hiệu quả trong điều hòa miễn dịch.

Rủi ro liên quan đến Privigen là gì?

Tác dụng phụ phổ biến nhất của Privigen (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là đau đầu. Một số tác dụng phụ có nhiều khả năng xảy ra nếu truyền dịch xảy ra ở tốc độ cao, ở những bệnh nhân có nồng độ immunoglobulin thấp hoặc ở những bệnh nhân được điều trị bằng Privigen lần đầu tiên hoặc sau một thời gian dài kể từ liều cuối cùng. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Privigen, hãy xem tờ rơi gói.

Không nên sử dụng Privigen ở những người có thể bị dị ứng với immunoglobulin bình thường ở người hoặc bất kỳ thành phần nào khác hoặc ở những bệnh nhân dị ứng với các loại globulin miễn dịch khác, đặc biệt là nếu họ bị thiếu hụt immunoglobulin A (IgA) và có kháng thể IgA. Không nên dùng đặc quyền cho bệnh nhân bị tăng prolinemia (rối loạn chức năng di truyền gây ra mức axit amin cao proline trong máu).

Tại sao Privigen được phê duyệt?

Theo các hướng dẫn hiện hành, các loại thuốc đã được chứng minh là có hiệu quả ở bệnh nhân mắc bệnh PID và ở bệnh nhân mắc ITP cũng có thể được phép điều trị tất cả các loại suy giảm miễn dịch nguyên phát cũng như các trường hợp thiếu hụt kháng thể do ung thư máu và bệnh AIDS ở trẻ em. Họ cũng có thể được ủy quyền, mà không cần phải tiến hành các nghiên cứu cụ thể, để điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng Guillain Barré, bệnh nhân mắc bệnh Kawasaki và bệnh nhân sắp được ghép tủy xương.

Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng lợi ích của Privigen vượt trội hơn các rủi ro liên quan đến nó đối với các bệnh nhân cần IgG để điều trị thay thế, điều hòa miễn dịch hoặc ghép tủy xương và khuyến cáo giải phóng ủy quyền để đặt sản phẩm trên thị trường. Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Privigen.