Raxone - Idebenone là gì và để làm gì?
Raxone là một loại thuốc được chỉ định để điều trị suy giảm thị lực ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi bị bệnh thần kinh thị giác di truyền của Leber (LHON), một bệnh di truyền đặc trưng do mất thị lực tiến triển. Raxone chứa hoạt chất idebenone.
Do số bệnh nhân mắc bệnh thần kinh Leber di truyền còn ít, nên căn bệnh này được coi là "hiếm" và Raxone đã được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 15 tháng 2 năm 2007.
Raxone là một loại thuốc "lai". Điều này có nghĩa là Raxone tương tự như "thuốc tham chiếu" có chứa cùng hoạt chất, nhưng với công thức khác nhau. Sản phẩm thuốc tham khảo của Raxone là Mnesis (viên 45 mg).
Làm thế nào để sử dụng Raxone - Idebenone?
Raxone chỉ có thể được lấy theo toa. Điều trị nên được bắt đầu và giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong LHON. Thuốc có sẵn dưới dạng viên 150 mg và liều khuyến cáo là hai viên ba lần một ngày, được uống cùng với thức ăn.
Raxone - Idebenone hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Raxone, idebenone, là một chất chống oxy hóa hoạt động trên ty thể (cấu trúc tế bào tạo ra năng lượng cần thiết cho hoạt động của các tế bào). Đột biến (khiếm khuyết) của vật liệu di truyền của ty thể được quan sát thấy ở những bệnh nhân mắc bệnh thần kinh thị giác Leber di truyền. Điều này có nghĩa là ty thể không hoạt động đúng và thay vì tạo ra năng lượng, tạo ra các dạng oxy độc hại (gốc tự do) làm hỏng các tế bào thần kinh của mắt chịu trách nhiệm về thị lực. Người ta tin rằng idebenone góp phần cải thiện sản xuất năng lượng bằng cách khôi phục chức năng của ty thể, để ngăn ngừa tổn thương tế bào và mất thị lực nhìn thấy trong LHON.
Raxone - Idebenone có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Raxone được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 85 bệnh nhân mắc bệnh thần kinh thị giác Leber di truyền, trong đó Raxone được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong khoảng thời gian 24 tuần. Thước đo chính của hiệu quả là cải thiện thị lực, chủ yếu được ghi nhận về số lượng chữ cái bệnh nhân có thể đọc được bằng cách kiểm tra chế độ xem chuẩn bằng bảng optotype. Vào cuối cuộc nghiên cứu, những bệnh nhân được điều trị bằng Raxone có thể đọc trung bình 3-6 chữ cái so với những người dùng giả dược. Ngoài ra, một số bệnh nhân không thể đọc bảng optotype (được phân loại là "biểu đồ tắt") khi bắt đầu nghiên cứu có thể đọc ít nhất một dòng khi kết thúc điều trị, đại diện cho một dòng khác kết quả lâm sàng quan trọng. Hơn nữa, trong 30% đối tượng được điều trị bằng Raxone (16 trên 53), phục hồi thị lực đáng kể về mặt lâm sàng đã được quan sát ở ít nhất một mắt so với 10% bệnh nhân (3 trên 29) của nhóm giả dược.
Dữ liệu bổ sung hỗ trợ lợi ích của Raxone được rút ra từ một chương trình truy cập mở rộng, trong đó Raxone được cung cấp cho từng bệnh nhân không tham gia thử nghiệm lâm sàng, cũng như từ khảo sát nghiên cứu trường hợp, bao gồm dữ liệu của bệnh nhân LHON chưa trải qua bất kỳ điều trị.
Từ các phân tích của tất cả các dữ liệu này, một mô hình mạch lạc đã xuất hiện rằng, nói chung, tỷ lệ bệnh nhân điều trị bằng Raxone cao hơn cho thấy sự cải thiện về thị lực so với bệnh nhân không được điều trị hoặc điều trị bằng giả dược.
Rủi ro liên quan đến Raxone - Idebenone là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Raxone (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là viêm mũi họng và ho; cũng thường xuyên bị tiêu chảy nhẹ đến trung bình và đau thắt lưng (có thể ảnh hưởng đến 1 trên 10 người).
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Raxone và các hạn chế của nó, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Raxone - Idebenone được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Raxone lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Ủy ban lưu ý sự vắng mặt của các liệu pháp để phòng ngừa hoặc điều trị suy giảm thị lực ở bệnh nhân LHON. Kết quả của nghiên cứu chính cho thấy sự cải thiện về thị lực ở những bệnh nhân được điều trị bằng Raxone và xu hướng này có tác dụng có lợi được xác nhận bằng dữ liệu bổ sung từ một chương trình truy cập rộng hơn và khảo sát nghiên cứu trường hợp.
Về sự an toàn của Raxone, các tác dụng phụ nhìn thấy với thuốc chủ yếu là nhẹ hoặc trung bình.
Raxone đã được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về Raxone do sự hiếm gặp của bệnh. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi Raxone - Idebenone?
Vì Raxone đã được ủy quyền trong các trường hợp đặc biệt, công ty thương mại hóa Raxone sẽ tiến hành các nghiên cứu sâu hơn về tác dụng lâu dài và an toàn của thuốc, đồng thời sẽ thiết lập và duy trì sổ đăng ký bệnh nhân bị LHON điều trị bằng thuốc.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Raxone - Idebenone an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Raxone được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Raxone, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.
Thông tin thêm về Raxone - Idebenone
Để biết thêm thông tin về điều trị với Raxone, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Raxone có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
