Pheburane - natri phenylbutyrat là gì?
Pheburane là một loại thuốc có chứa hoạt chất phenylbutyrat natri . Nó được sử dụng để điều trị bệnh nhân bị rối loạn liên quan đến chu trình urê. Những bệnh nhân này không thể loại bỏ dư lượng nitơ ra khỏi cơ thể vì họ thiếu một số enzyme thường thấy trong gan. Trong cơ thể, dư lượng nitơ được tìm thấy dưới dạng amoniac độc hại khi tích tụ, đặc biệt là cho não. Pheburane được sử dụng ở những bệnh nhân thiếu một hoặc nhiều enzyme sau: carbamyl phosphate synthase, ornithine transcarbamylase hoặc argininosuccine synthase. Nó có thể được sử dụng ở những bệnh nhân có các dạng bệnh sau đây:
- bệnh "khởi phát sớm" ở những bệnh nhân thiếu hoàn toàn một hoặc nhiều loại enzyme này trong vài tháng đầu đời;
- bệnh khởi phát muộn ở những bệnh nhân thiếu một hoặc nhiều loại enzyme này sau một tháng tuổi và có nồng độ amoniac tăng cao ảnh hưởng đến hoạt động của não.
Pheburane là một loại thuốc lai. Điều này có nghĩa là nó tương tự như "thuốc tham chiếu" có chứa cùng hoạt chất, nhưng hạt Pheburane có sẵn với liều lượng thấp hơn và chứa các tá dược khác nhau (thành phần không hoạt động) để che giấu mùi vị khó chịu của hoạt chất. Thuốc tham khảo cho Pheburane là Ammonaps.
Pheburane - natri phenylbutyrat được sử dụng như thế nào?
Pheburane có sẵn ở dạng hạt (483 mg / g). Nó chỉ có thể có được với một toa thuốc; việc điều trị phải được theo dõi bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân bị rối loạn chu kỳ urê. Pheburane phải được kết hợp với chế độ ăn ít protein để giảm lượng nitơ. Liều dùng hàng ngày của Pheburane được điều chỉnh riêng cho từng bệnh nhân và tùy thuộc vào chế độ ăn uống, chiều cao và cân nặng của bệnh nhân. Xét nghiệm máu thường xuyên là cần thiết để xác định liều chính xác hàng ngày. Liều dùng hàng ngày của Pheburane nên được phân phối với số lượng bằng nhau và dùng với mỗi bữa ăn. Các hạt có thể được rắc vào thức ăn ngay lập tức trước khi nuốt hoặc đưa vào miệng và nuốt ngay bằng một thức uống. Pheburane có thể là một điều trị lâu dài trừ khi bệnh nhân được ghép gan thành công.
Pheburane - natri phenylbutyrat hoạt động như thế nào?
Mỗi protein mang nitơ đến cơ thể; nitơ sau đó được chuyển thành amoniac. Bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê không thể loại bỏ amoniac khỏi cơ thể, do đó họ có thể đạt đến mức cao, có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng, bao gồm khuyết tật, chấn thương não và tử vong. Các hoạt chất trong Pheburane, natri phenylbutyrat, được chuyển thành một chất gọi là phenylacetate trong cơ thể. Các phenylacetate kết hợp với axit amin glutamine, có chứa nitơ, tạo thành một chất có thể được đào thải khỏi cơ thể bởi thận. Điều này cho phép mức độ nitơ trong cơ thể giảm, làm giảm mức độ ammonia được sản xuất
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Pheburane - natri phenylbutyrat?
Các nghiên cứu bệnh nhân đã được giới hạn trong các thử nghiệm để xác định rằng Pheburane tương đương sinh học với thuốc tham chiếu có tên Ammonaps. Hai loại thuốc tương đương sinh học khi chúng tạo ra cùng một mức độ của hoạt chất trong cơ thể.
Những lợi ích và rủi ro của Pheburane - natri phenylbutyrat là gì?
Bởi vì Pheburane là một loại thuốc lai tương đương sinh học với thuốc tham chiếu, nên lợi ích và rủi ro của nó cũng giống như thuốc tham chiếu.
Tại sao Pheburane - natri phenylbutyrat đã được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã kết luận rằng Pheburane đã được chứng minh là có chất lượng tương đương và tương đương sinh học với Ammonaps. Do đó, CHMP đã xem xét rằng, như trong trường hợp Ammonaps, lợi ích vượt trội hơn các rủi ro đã xác định và khuyến nghị chấp thuận sử dụng Pheburane tại EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng an toàn và hiệu quả Pheburane - phenylbutyrate natri?
Thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Pheburane, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được theo dõi bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân.
Thông tin khác về Pheburane - natri phenylbutyrat
Vào ngày 31 tháng 7 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Pheburane có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị bằng Pheburane, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2013.
