Atriance - nelarabin

Atriance là gì?

Atriance là một giải pháp cho truyền dịch có chứa hoạt chất trong arababine.

Atriance được sử dụng để làm gì?

Atriance được chỉ định để điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic tế bào T cấp tính (TALL) và u lympho lympho tế bào T (T-LBL). Đây là những khối u trong đó lymphoblasts T (một loại tế bào bạch cầu chưa trưởng thành) nhân lên quá nhanh. Ở những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (T-ALL), các tế bào bất thường tập trung chủ yếu trong máu và tủy xương, trong khi ở những đối tượng mắc bệnh lymphoblastic lymphoma (T-LBL), chúng chủ yếu được tìm thấy trong hệ bạch huyết (hạch bạch huyết hoặc tuyến ức). Atriance được sử dụng ở những bệnh nhân không đáp ứng hoặc đã ngừng đáp ứng với ít nhất hai loại hóa trị.

Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc các bệnh này ít, họ được coi là hiếm và Atriance được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 16 tháng 6 năm 2005. Thuốc chỉ có thể được lấy theo đơn thuốc.

Atriance được sử dụng như thế nào?

Atriance được đưa ra dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch) bên dưới

kiểm soát của một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc sử dụng loại thuốc này. Liều lượng và tần suất truyền tùy thuộc vào độ tuổi và bề mặt cơ thể của bệnh nhân. Ở những bệnh nhân trưởng thành và thanh thiếu niên từ 16 tuổi trở lên, liều khởi đầu được đề nghị là 1 500 mg mỗi mét vuông diện tích bề mặt cơ thể dùng trong hai giờ vào các ngày 1, 3 và 5; truyền dịch phải được lặp lại sau mỗi 21 ngày. Những bệnh nhân trẻ tuổi nhận được liều thấp hơn (650 mg mỗi mét vuông), được cung cấp mỗi ngày trong một giờ trong năm ngày liên tiếp và lặp lại sau mỗi 21 ngày. Chương trình này cũng có thể được sử dụng cho bệnh nhân trong độ tuổi từ 16 đến 21.

Nếu bệnh nhân có tác dụng phụ nghiêm trọng lên não hoặc hệ thần kinh, nên ngừng điều trị.

Bệnh nhân đang được điều trị bằng Atriance nên được theo dõi định kỳ về sự thay đổi số lượng máu và điều quan trọng là những người có nguy cơ mắc hội chứng ly giải khối u (một biến chứng do sự phá vỡ các tế bào ung thư) được cung cấp đủ nước. Trong quá trình điều trị bằng Atriance, bệnh nhân có vấn đề về thận nên được theo dõi chặt chẽ để phát hiện kịp thời tác dụng phụ. Thận trọng nên được sử dụng thận trọng ở những bệnh nhân bị rối loạn gan.

Atriance hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Atriance, nelarabine, là một chất gây độc tế bào có khả năng giết chết các tế bào trong

phân chia hoạt động, chẳng hạn như các tế bào ung thư. Chất này thuộc về một nhóm thuốc chống ung thư gọi là "chất chống dị ứng".

Bên trong các tế bào, nelarabine được chuyển đổi thành một chất tương tự guanine, một trong những chất hóa học cơ bản tạo nên DNA. Sau khi được đưa vào cơ thể, chất tương tự hoạt động này sẽ thay thế guanine và can thiệp vào các enzyme chịu trách nhiệm tạo ra DNA mới, DNA polymerase. Bằng cách này, nó ngăn chặn việc sản xuất DNA và do đó, làm chậm sự tăng trưởng và nhân lên của các tế bào ung thư. Do chất tương tự guanine hoạt động tích lũy trong các tế bào T và tồn tại ở đó lâu hơn, Atriance làm chậm sự tăng trưởng và nhân lên của các tế bào chịu trách nhiệm cho bệnh bạch cầu lymphoblastic tế bào T cấp tính (T-ALL) và u lympho lympho tế bào T (T-ALL) -LBL).

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Atriance?

Tác dụng của Atriance đã được thử nghiệm đầu tiên trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.

Atriance đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu chính liên quan đến bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic tế bào T cấp tính (T-ALL) và u lympho lympho tế bào T (T-LBL) đã ngừng đáp ứng với ít nhất một liệu pháp chống khối u trước đó. Nghiên cứu đầu tiên có sự tham gia của tổng cộng 70 trẻ em và thanh niên dưới 21 tuổi, trong khi nghiên cứu thứ hai có tổng cộng 40 người lớn và thanh thiếu niên trên 16 tuổi. Khoảng một nửa số bệnh nhân trước đó đã trải qua, với kết quả âm tính, ít nhất hai lần điều trị. Bệnh nhân trong cả hai nghiên cứu đều được điều trị bằng Atriance, nhưng tác dụng của thuốc không được so sánh với một loại thuốc khác. Thước đo chính của hiệu quả là tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng với điều trị, được thành lập dựa trên sự biến mất của các dấu hiệu của bệnh và cải thiện số lượng máu trong vòng một tháng kể từ khi bắt đầu trị liệu Atriance.

Atriance đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Atriance đã được chứng minh là có hiệu quả trong một tỷ lệ bệnh nhân trong cả hai nghiên cứu. Trong nghiên cứu đầu tiên, tiến hành trên 39 trẻ em và thanh thiếu niên trước đó, với kết quả âm tính, với ít nhất hai phương pháp điều trị, năm bệnh nhân (13%) đã đáp ứng đầy đủ với trị liệu sau một tháng, không có bằng chứng về bệnh và với số lượng máu bình thường. Trong nghiên cứu thứ hai, trong số 28 người trưởng thành và thanh thiếu niên chịu lửa với ít nhất hai phương pháp điều trị trước đó, năm (18%) cho thấy phản ứng đầy đủ. Trong cả hai nghiên cứu đều có đáp ứng một phần với liệu pháp Atriance ở một số lượng lớn bệnh nhân hơn, với sự trở lại của số lượng máu về mức bình thường.

Rủi ro liên quan đến Atriance là gì?

Ở bệnh nhân trưởng thành, tác dụng phụ thường gặp nhất với Atriance (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là dấu hiệu nhiễm trùng, giảm bạch cầu do sốt (giảm số lượng bạch cầu liên quan đến sốt), giảm bạch cầu (giảm số lượng tế bào bạch cầu), giảm tiểu cầu (giảm số lượng tiểu cầu), thiếu máu (giảm số lượng hồng cầu), buồn ngủ, bệnh lý thần kinh ngoại biên (tổn thương dây thần kinh của tứ chi), giảm bạch cầu (giảm nhạy cảm), dị cảm (rối loạn nhạy cảm) đầu, khó thở (khó thở), ho, tiêu chảy, nôn mửa, táo bón, buồn nôn, đau cơ (đau cơ), phù (sưng), pyrexia (sốt), đau, mệt mỏi và suy nhược (yếu). Phần lớn các tác dụng phụ này đã được quan sát rất thường xuyên ở trẻ em. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Atriance, hãy xem Tờ rơi gói.

Tác dụng phụ nghiêm trọng của não và hệ thần kinh đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng Atriance, bao gồm cả buồn ngủ, co giật và bệnh thần kinh ngoại biên gây tê, cảm giác bất thường, cảm giác yếu và thậm chí tê liệt. Bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ để xác định kịp thời các tác dụng phụ này và nên ngừng điều trị nếu cần thiết.

Không nên dùng thuốc kích thích ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với

nelarabine hoặc các thành phần khác của sản phẩm thuốc.

Tại sao Atriance được phê duyệt?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) lưu ý rằng vì số lượng bệnh nhân mắc các bệnh này thấp, thông tin hỗ trợ phê duyệt Atriance bị hạn chế, nhưng đồng ý rằng thuốc có thể cho phép một số bệnh nhân tiếp tục điều trị thành công trong việc chờ ghép tủy xương, do đó làm tăng cơ hội sống sót.

Do đó, Ủy ban đã quyết định rằng lợi ích của Atriance lớn hơn rủi ro của nó trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic tế bào T cấp tính (T-ALL) và u lympho lympho tế bào T (T-LBL) không đáp ứng hoặc đã bị tái phát sau khi điều trị với ít nhất hai chế độ hóa trị, và do đó đã đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho sản phẩm.

Atriance đã được cho phép trong "hoàn cảnh đặc biệt". Điều này có nghĩa là các bệnh hiếm gặp, không thể có được thông tin đầy đủ về thuốc. Cơ quan châu Âu cho tôi

thuốc (EMEA) xem xét mỗi năm thông tin mới có sẵn và, nếu cần, cập nhật tóm tắt này.

Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Atriance?

Công ty sản xuất Atriance sẽ cung cấp thông tin thu được từ các nghiên cứu an toàn Atriance được thực hiện trên trẻ em và thanh niên, bao gồm cả nghiên cứu về thuốc được kết hợp với các loại thuốc chống ung thư khác.