Elaprase là gì?
Elaprase là một tập trung cho giải pháp cho truyền có chứa hoạt chất idursulfase.
Elaprase được sử dụng để làm gì?
Elaprase được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Hunter và được dự định sử dụng lâu dài.
Hội chứng Hunter, còn được gọi là mucopolysaccharidosis II, là một bệnh di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Bệnh nhân mắc chứng rối loạn này không sản xuất ra một loại enzyme gọi là iduronate-2-sulfatase, có tác dụng phân hủy các chất gọi là glycosaminoglycans (GAGs) vào cơ thể. Do đó, GAGs tích lũy dần trong hầu hết các cơ quan của những bệnh nhân này, gây tổn hại cho họ. Điều này gây ra một loạt các triệu chứng, đặc biệt là khó thở và khó đi lại. Trong trường hợp không điều trị, các triệu chứng này trở nên nghiêm trọng hơn theo thời gian.
Vì số bệnh nhân mắc hội chứng Hunter là ít, căn bệnh này được coi là hiếm gặp và vào ngày 11 tháng 12 năm 2001, Elaprase được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp).
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Elaprase được sử dụng như thế nào?
Elaprase được quản lý mỗi tuần bằng cách truyền tĩnh mạch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Liều cho người lớn, trẻ em và thanh thiếu niên là 0, 5 mg / kg trọng lượng cơ thể. Liều Elaprase thích hợp nên được pha loãng trong dung dịch muối trước khi truyền.
Việc tiêm truyền nên kéo dài 3 giờ, có thể giảm dần xuống còn 1 giờ, với điều kiện bệnh nhân không biểu hiện các phản ứng truyền dịch (phát ban, ngứa, sốt, nhức đầu, tăng huyết áp hoặc đỏ).
Elaprase hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Elaprase, idursulfase, là một bản sao của enzyme iduronate-2-sulfatase của con người. nó là
được sản xuất bởi một phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": enzyme được sản xuất bởi một tế bào người trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu khiến nó có khả năng sản xuất enzyme. Idursulfase thay thế enzyme bị thiếu hoặc không đủ ở những bệnh nhân mắc hội chứng Hunter. Bằng cách cung cấp enzyme có thể cải thiện hoặc kiểm soát các triệu chứng của bệnh.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Elaprase?
Tác dụng của Elaprase đã được phân tích trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.
Nghiên cứu chính về Elaprase được thực hiện ở 96 bệnh nhân nam từ 5 đến 31 tuổi và hiệu quả của thuốc được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả). Các biện pháp chính của hiệu quả là chức năng phổi ("khả năng sống còn bắt buộc", lượng không khí tối đa mà bệnh nhân có thể thở ra và thở ra) và khoảng cách mà bệnh nhân có thể di chuyển bằng cách đi bộ trong 6 phút, đo lường hiệu quả liên kết của bệnh trên tim, phổi, khớp và các cơ quan khác. Những biện pháp này đã được thực hiện trước khi điều trị và sau 52 tuần điều trị.
Elaprase có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Nghiên cứu cho thấy Elaprase cải thiện cả chức năng phổi và khả năng đi lại của bệnh nhân. Sau 52 tuần, bệnh nhân được điều trị bằng Elaprase có thể di chuyển 43, 3 m trong 6 phút, trong khi những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược chỉ có 8.2 m. Thuốc cũng tạo ra sự cải thiện chức năng phổi, trong khi tình trạng xấu đi nhẹ được tìm thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
Rủi ro liên quan đến Elaprase là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Elaprase (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là các phản ứng liên quan đến truyền dịch, chẳng hạn như phản ứng da (phát ban hoặc ngứa), pyrexia (sốt), nhức đầu, tăng huyết áp (huyết áp cao) và sưng. tại trang truyền dịch. Các tác dụng phụ rất phổ biến khác là chứng khó tiêu (ợ nóng) và đau ngực. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Elaprase, hãy xem tờ rơi gói.
Elaprase không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với idursulfase hoặc bất kỳ thành phần nào khác.
Tại sao Elaprase đã được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng những cải tiến mà nghiên cứu thể hiện, tuy nhiên rất khiêm tốn, thể hiện lợi ích lâm sàng trong điều trị
Hunter quyết định rằng lợi ích của Elaprase lớn hơn rủi ro của nó trong điều trị lâu dài cho bệnh nhân mắc hội chứng Hunter và khuyến nghị rằng ủy quyền tiếp thị nên được trao cho Elaprase.
Elaprase đã được cho phép "trong trường hợp đặc biệt" bởi vì, vì hội chứng Hunter là một bệnh hiếm gặp, nên không thể có được thông tin chi tiết hơn về thuốc. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMEA) sẽ xem xét mỗi năm bất kỳ thông tin mới nào có thể có và nếu cần, bản tóm tắt này sẽ được cập nhật.
Thông tin nào vẫn đang được chờ đợi cho Elaprase?
Công ty sản xuất Elaprase sẽ kiểm tra tác dụng lâu dài của thuốc và điều tra xem liệu nó có kích thích cơ thể sản xuất kháng thể (protein đặc biệt) chống lại thuốc hay không. Công ty cũng sẽ kiểm tra hiệu quả của thuốc ở bệnh nhân dưới 5 tuổi và sẽ điều tra các tác động có thể xảy ra đối với phổi, tim hoặc mạch máu.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Elaprase an toàn?
Công ty sản xuất Elaprase sẽ theo dõi sự an toàn của thuốc với một cuộc điều tra dài hạn về bệnh nhân mắc hội chứng Hunter, bao gồm phân tích về tác dụng của thuốc ở bệnh nhân nữ và nghiên cứu để xác định liệu nó có thể được sử dụng trong an toàn tại nhà của bệnh nhân.
Thông tin khác về Elaprase:
Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Elaprase cho Shire Human Genetic Therapies AB vào ngày 8 tháng 1 năm 2007.
Nhấn vào đây để đăng ký trình độ thuốc mồ côi của Elaprase.
Đối với phiên bản EPAP đầy đủ của Elaprase, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 11-2006.
