Blincyto - Blinatumomab

Blincyto - Blinatumomab là gì và nó được dùng để làm gì?

Blincyto là một loại thuốc chống ung thư được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (LLA) từ tiền chất tế bào B, một loại ung thư máu. Trong tiền thân của tế bào B của LLA, một số tế bào sinh ra tế bào B (một loại tế bào bạch cầu) nhân lên quá nhanh để thay thế các tế bào máu bình thường.

Blincyto được sử dụng khi LLA đã trở lại hoặc không đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó. Nó được sử dụng ở những bệnh nhân có "nhiễm sắc thể âm tính Philadelphia" (Ph-). Điều này có nghĩa là một số gen của chúng chưa được tổ chức lại để tạo thành một nhiễm sắc thể đặc biệt, được gọi là "nhiễm sắc thể Philadelphia", hiện diện ở một số bệnh nhân bị TẤT CẢ.

Blincyto chứa hoạt chất blinatumomab.

Vì số bệnh nhân bị TẤT CẢ rất ít, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Blincyto đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 24 tháng 7 năm 2009.

Blincyto - Blinatumomab được sử dụng như thế nào?

Thuốc chỉ có thể được lấy theo đơn thuốc và nên bắt đầu điều trị bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân ung thư máu.

Blincyto có sẵn dưới dạng bột cho dung dịch tiêm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Blincyto được tiêm truyền liên tục trong chu kỳ điều trị 4 tuần bằng thiết bị bơm. Bệnh nhân phải ở lại bệnh viện ít nhất 9 ngày trong chu kỳ đầu tiên và ít nhất 2 ngày trong chu kỳ thứ hai. Mỗi chu kỳ điều trị được tách ra khỏi lần tiếp theo trong khoảng thời gian 2 tuần mà không cần điều trị. Bệnh nhân đã thuyên giảm hoàn toàn sau 2 chu kỳ điều trị có thể trải qua tối đa 3 chu kỳ Blincyto bổ sung nếu lợi ích vượt trội hơn các rủi ro cho từng đối tượng.

Trước khi nhận Blincyto, bệnh nhân có thể được điều trị bằng thuốc để tránh phản ứng truyền dịch hoặc bắt đầu sốt. Ngoài ra, nên tiêm hóa trị liệu cho bệnh nhân ở vùng cột sống để ngăn chặn sự lây lan của các tế bào bạch cầu trong hệ thống thần kinh.

Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.

Blincyto - Blinatumomab hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Blincyto, blinatumomab, là một loại kháng thể được thiết kế để nhận biết và liên kết với hai protein:

protein CD19, được tìm thấy trên bề mặt của tất cả các tế bào B, bao gồm các tế bào LLA;
protein CD3, được tìm thấy trên bề mặt tế bào T (các tế bào của hệ thống miễn dịch chịu trách nhiệm tiêu diệt mầm bệnh và tế bào khối u).

Blincyto hoạt động như một "cầu nối" để tạo liên kết giữa các tế bào T và tế bào B. Các tế bào T được kích hoạt để chúng giải phóng các chất phù hợp để phá hủy các tế bào B.

Blincyto - Blinatumomab có lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Blincyto đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 189 bệnh nhân có tiền chất tế bào B mạn tính cho nhiễm sắc thể Philadelphia, trong đó bệnh bạch cầu đã tái phát hoặc không đáp ứng với điều trị. Bệnh nhân được điều trị bằng Blincyto tối đa năm chu kỳ điều trị. Trong nghiên cứu này, Blincyto không được so sánh với các liệu pháp khác. Thước đo chính của hiệu quả là tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng với điều trị sau hai chu kỳ điều trị, cho thấy sự giải quyết các dấu hiệu của bệnh bạch cầu và bình thường hóa hoàn toàn hoặc một phần số lượng máu. Nghiên cứu cho thấy 42, 9% (81 trên 189) bệnh nhân được điều trị bằng Blincyto đã đáp ứng với điều trị. Ở hầu hết các bệnh nhân trong đó một phản ứng được quan sát thấy không có tế bào khối u còn sót lại được tìm thấy. Thời gian sống sót trung bình trước khi xuất hiện lại khối u là khoảng 6 tháng, điều này cho phép những bệnh nhân phù hợp trải qua cấy ghép tế bào gốc tạo máu.

Rủi ro liên quan đến Blincyto - Blinatumomab là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Blincyto (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là các phản ứng liên quan đến truyền dịch (bao gồm sốt, ớn lạnh và run), nhiễm trùng, pyrexia (sốt), nhức đầu, giảm bạch cầu do sốt (giảm số lượng bạch cầu kèm theo sốt), phù ngoại biên (sưng, đặc biệt là mắt cá chân và bàn chân), buồn nôn, hạ kali máu (giảm nồng độ kali trong máu), táo bón, thiếu máu (giảm số lượng hồng cầu), ho, tiêu chảy, run, giảm bạch cầu, đau bụng, mất ngủ, mệt mỏi và ớn lạnh.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng nhất là nhiễm trùng, biến cố thần kinh (bao gồm nhầm lẫn, run, chóng mặt, tê hoặc ngứa ran), giảm bạch cầu kèm theo sốt hoặc hội chứng giải phóng cytokine (một biến chứng do phóng thích protein protein vào máu) và hội chứng ly giải khối u (một biến chứng do sự phá hủy các tế bào ung thư). Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ được báo cáo với Blincyto, hãy xem tờ rơi gói.

Sử dụng thuốc chống chỉ định ở phụ nữ cho con bú. Để biết danh sách đầy đủ các giới hạn, xem tờ rơi gói.

Tại sao Blincyto - Blinatumomab được chấp thuận?

Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Blincyto lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Ủy ban lưu ý rằng Blincyto có lợi cho việc điều trị tiền chất LLA đối với nhiễm sắc thể Philadelphia âm tính đối với nhiễm sắc thể ở người trưởng thành có nguy cơ cao, có ít lựa chọn điều trị và nói chung, tiên lượng xấu. Tuy nhiên, vì nghiên cứu chính không so sánh Blincyto với các liệu pháp tiêu chuẩn khác, CHMP cho rằng cần phải thu thập thêm dữ liệu. Hồ sơ an toàn của sản phẩm thuốc đã được coi là chấp nhận được, miễn là các khuyến nghị được cung cấp được tuân thủ.

Blincyto đã đạt được "phê duyệt có điều kiện". Điều này có nghĩa là sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai mà công ty bắt buộc phải cung cấp. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.

Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Blincyto - Blinatumomab?

Vì Blincyto đã được chấp thuận có điều kiện, Blincyto sẽ cung cấp dữ liệu từ một nghiên cứu lớn hơn so sánh hiệu quả của Blincyto với hóa trị liệu tiêu chuẩn (thuốc chống ung thư) ở bệnh nhân có tiền chất của các tế bào B âm tính cho nhiễm sắc thể Philadelphia. Một nghiên cứu bổ sung sẽ kiểm tra sự an toàn và sử dụng Blincyto trong thực hành lâm sàng.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Blincyto - Blinatumomab an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Blincyto được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Blincyto, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.

Công ty tiếp thị Blincyto cũng sẽ cung cấp cho bệnh nhân và các chuyên gia y tế các tài liệu thông tin có hướng dẫn về cách quản lý Blincyto và cách quản lý rủi ro của thuốc. Bệnh nhân cũng sẽ được cấp thẻ cảnh báo.