Vedrop - tocofersolan

Vedrop là gì?

Vedrop là một dung dịch uống có chứa hoạt chất tocofersolan.

Vedrop dùng để làm gì?

Vedrop được chỉ định để điều trị hoặc ngăn ngừa sự thiếu hụt vitamin E (mức độ vitamin E thấp). Thuốc được sử dụng ở trẻ em và thanh thiếu niên đến 18 tuổi bị ứ mật mạn tính bẩm sinh hoặc di truyền, trong đó ruột không hấp thụ đủ lượng vitamin E. ứ mật mạn tính di truyền là một bệnh di truyền mà dịch mật không thể chảy từ gan đến ruột. Mật là một chất lỏng được sản xuất trong gan phục vụ để hấp thụ chất béo từ ruột.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Vedrop được sử dụng như thế nào?

Điều trị bằng Vedrop nên được bắt đầu và giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh nhân ứ mật mạn tính bẩm sinh hoặc di truyền.

Vedrop được dùng bằng đường uống, có hoặc không có nước. Liều khuyến cáo hàng ngày là 0, 34 ml mỗi kg trọng lượng cơ thể. Nên điều chỉnh liều theo mức độ vitamin E trong máu của trẻ. Nên kiểm tra giá trị này thường xuyên.

Vedrop hoạt động như thế nào?

Vitamin E là một chất tự nhiên, không được sản xuất bởi cơ thể, phải được bổ sung bằng thực phẩm. Nó thực hiện nhiều chức năng trong cơ thể, bao gồm cả việc bảo vệ hệ thần kinh. Bởi vì vitamin E hòa tan trong chất béo và không có trong nước, nó được cơ thể hấp thụ chỉ qua ruột, cùng với các hạt chất béo. Ở những bệnh nhân bị ứ mật, lượng vitamin E thấp có thể là do sự kém hấp thu chất béo của ruột.

Các hoạt chất trong Vedrop, tocofersolan, bao gồm một dạng vitamin E được hòa tan trong nước bằng cách móc nó vào một hóa chất gọi là polyethylen glycol. Tocofersolan có thể được hấp thụ từ ruột ở những trẻ gặp khó khăn trong việc hấp thụ chất béo và vitamin E từ chế độ ăn uống. Điều này có thể làm tăng mức vitamin E trong máu và giúp ngăn ngừa suy thoái thần kinh (rối loạn trong hệ thống thần kinh) do thiếu vitamin E.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Vedrop?

Tác dụng của Vedrop đã được phân tích trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.

Để hỗ trợ việc sử dụng Vedrop, công ty dược phẩm đã trình bày thông tin từ các tài liệu khoa học, bao gồm kết quả của ba nghiên cứu liên quan đến tổng số 92 trẻ em và thanh thiếu niên mắc chứng ứ mật mạn tính, được cho dùng tocofersolan trong khoảng thời gian hai năm hoặc lâu hơn . Tất cả bệnh nhân đều bị thiếu vitamin E và không đáp ứng với các phương pháp điều trị vitamin E bằng miệng khác. Tiêu chí hiệu quả chính dựa trên mức độ vitamin E trong máu và số đối tượng có triệu chứng thần kinh được cải thiện hoặc vẫn ổn định

Ban đầu, công ty đã trình bày thông tin về việc sử dụng Vedrop cũng cho bệnh nhân bị xơ nang, nhưng trong quá trình đánh giá thuốc, ứng dụng đã bị rút lại có liên quan đến rối loạn này.

Vedrop đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng Vedrop điều chỉnh mức vitamin E ở bệnh nhân ứ mật mạn tính và điều đó có thể cải thiện hoặc ngăn ngừa các triệu chứng thần kinh, đặc biệt ở những bệnh nhân trẻ hơn ba tuổi.

Rủi ro liên quan đến Vedrop là gì?

Tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo với Vedrop (gặp ở một số bệnh nhân từ 1 đến 10 trên tổng số 100) là tiêu chảy. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Vedrop, hãy xem tờ rơi gói.

Vedrop không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với tocofersolan hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Thuốc không nên được sử dụng ở trẻ sơ sinh non tháng.

Tại sao Vedrop được phê duyệt?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã chứng minh rằng lợi ích của Vedrop lớn hơn rủi ro về sự thiếu hụt vitamin E do kém hấp thu ở bệnh nhân nhi mắc bệnh ứ mật mạn tính hoặc ứ mật mạn tính, từ sơ sinh thời hạn) lên đến 16 hoặc 18 tuổi, tùy theo khu vực. Do đó, Ủy ban đề nghị Vedrop nên được ủy quyền tiếp thị.

Vedrop đã được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt". Điều này có nghĩa là, là căn bệnh hiếm gặp, không thể có được thông tin đầy đủ về Vedrop. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét mỗi năm thông tin mới có thể có sẵn và nếu cần, bản tóm tắt này sẽ được cập nhật.

Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Vedrop?

Công ty sản xuất Vedrop sẽ hợp tác với các công ty dược phẩm khác để đánh giá tác dụng có thể có của propylparabene (một chất bảo quản có trong Vedrop) trên các cơ quan sinh sản. Công ty cũng dự định thành lập một sổ đăng ký bệnh nhân mắc chứng ứ mật mạn tính hoặc di truyền.