Dịch thuật - ataluren

Là gì và tại sao bạn sử dụng Translarna - ataluren?

Translarna là một loại thuốc có chứa hoạt chất ataluren . Nó được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne ở những bệnh nhân trên 5 tuổi có thể đi lại được. Loạn dưỡng cơ Duchenne là một bệnh di truyền dần dần gây ra suy yếu và mất chức năng cơ bắp. Translarna được sử dụng trong nhóm hẹp bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng Duchenne do một khiếm khuyết di truyền cụ thể (gọi là "đột biến vô nghĩa") trong gen dystrophin. Do số bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne còn ít, nên căn bệnh này được coi là "hiếm" và Translarna được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 27/5/2005.

Làm thế nào là translarna - ataluren được sử dụng?

Dịch thuật chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu bởi các bác sĩ chuyên khoa là chuyên gia trong việc quản lý chứng loạn dưỡng cơ Duchenne / Becker. Trước khi bắt đầu điều trị bằng Translarna, bệnh nhân phải trải qua xét nghiệm máu để xác nhận rằng căn bệnh này là do đột biến vô nghĩa và do đó, phù hợp để điều trị với Translarna. Translarna có sẵn dưới dạng hạt (100, 250 và 1 000 mg) được uống bằng miệng trộn với thức ăn lỏng hoặc bán rắn (như sữa chua). Nên uống translarna ba lần một ngày với liều khuyến cáo là 10 mg / kg (10 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể) vào buổi sáng, 10 mg / kg vào giữa trưa và 20 mg / kg vào buổi tối (với tổng liều 40 mg / kg). Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.

Làm thế nào để Translarna - ataluren hoạt động?

Bệnh nhân bị loạn dưỡng cơ Duchenne bị thiếu hụt dystrophin, một loại protein được tìm thấy trong cơ bắp. Vì protein này giúp bảo vệ cơ bắp khỏi bị hư hại trong quá trình co bóp và thư giãn, ở những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, các cơ bị tổn thương và theo thời gian chúng bị mất chức năng. Loạn dưỡng cơ Duchenne có thể được gây ra bởi một loạt các bất thường di truyền. Translarna được sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh do sự hiện diện của một số khiếm khuyết nhất định (được gọi là đột biến vô nghĩa) trong gen dystrophin, ngăn chặn sớm việc sản xuất protein dystrophin bình thường, tạo ra protein dystrophin ngắn hơn, không tạo ra protein dystrophin ngắn hơn. có thể hoạt động đúng. Translarna hoạt động ở những bệnh nhân này bằng cách cho phép bộ máy sản xuất protein có mặt trong các tế bào khắc phục khiếm khuyết để các tế bào có thể tạo ra protein dystrophin chức năng.

Translarna - ataluren mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Translarna đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 174 bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, trong đó hai liều translarna (40 mg / kg mỗi ngày và 80 mg / kg mỗi ngày) được so sánh với giả dược ( điều trị hư cấu). Thước đo chính của hiệu quả là sự khác biệt về khoảng cách mà bệnh nhân có thể đi bộ trong vòng sáu phút sau 48 tuần điều trị. Mặc dù phân tích ban đầu về kết quả của tất cả các dữ liệu do nghiên cứu thu thập không cho thấy sự khác biệt đáng kể về quãng đường di chuyển của bệnh nhân được điều trị bằng Translarna và các đối tượng được điều trị bằng giả dược, phân tích sâu hơn cho thấy khả năng đi bộ giảm đi trong nhóm được điều trị hàng ngày 40 mg / kg Translarna so với nhóm giả dược: sau 48 tuần điều trị, các đối tượng được điều trị hàng ngày với 40 mg / kg Translarna có thể đi bộ trung bình nhiều hơn 31, 3 mét so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Tác dụng có lợi này của liều thấp hơn cũng được chứng thực bằng những cải thiện về các thông số hiệu quả khác, bao gồm cả những liên quan trực tiếp đến hoạt động hàng ngày của bệnh nhân. Không thấy cải thiện với liều cao nhất (80 mg / kg / ngày).

Rủi ro liên quan đến Translarna - ataluren là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Translarna (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là buồn nôn, nôn và đau đầu. Translarna không nên được sử dụng đồng thời với một số loại kháng sinh được gọi là aminoglycoside khi tiêm tĩnh mạch. Để biết danh sách đầy đủ về tất cả các tác dụng phụ và hạn chế với Translarna, hãy xem tờ rơi gói.

Tại sao Translarna - ataluren được chấp thuận?

Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Translarna lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Mặc dù có dữ liệu hạn chế và thực tế là không tìm thấy lợi ích nào với liều cao nhất là 80 mg / kg mỗi ngày, CHMP cho rằng liều 40 mg / kg hàng ngày đã được chứng minh là làm chậm sự tiến triển của bệnh và rằng hồ sơ bảo mật không phải là một nguyên nhân cho mối quan tâm. Ủy ban cũng đã công nhận mức độ nghiêm trọng của chứng loạn dưỡng cơ Duchenne và câu hỏi y khoa chưa được đáp ứng của bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi tình trạng này. Translarna có được một "phê duyệt có điều kiện". Điều này có nghĩa là sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai mà công ty bắt buộc phải cung cấp. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Translarna - ataluren an toàn và hiệu quả

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Translarna được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Translarna, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng Translarna - ataluren an toàn và hiệu quả?

Thông tin khác về Translarna - ataluren

Vào ngày 31 tháng 7 năm 2014, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Translarna có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Translarna, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Translarna có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2014