Zavesca là gì?
Zavesca là một loại thuốc có chứa hoạt chất Miglustat, có sẵn trong viên nang trắng 100 mg.
Zavesca dùng để làm gì?
Zavesca được chỉ định để điều trị hai bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến cách cơ thể chuyển hóa chất béo. Cả hai bệnh gây ra sự tích tụ chất béo trong cơ thể (được gọi là glucosphingolipids). Zavesca được sử dụng trong các trường hợp sau:
- người lớn mắc bệnh Gaucher loại 1 ở dạng nhẹ đến trung bình. Bệnh nhân bị nó là không có enzyme (glucocerebrosidase); sự thiếu hụt này xác định sự tích tụ của một loại glycosphingolipids (được gọi là glucosylceramide) trong các bộ phận khác nhau của cơ thể, ví dụ: lá lách, gan, xương. Zavesca được sử dụng ở những bệnh nhân không phù hợp để điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme tiêu chuẩn (ERT) bằng cách tiêm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch);
- Người lớn, thanh thiếu niên và trẻ em mắc bệnh Niemann-Pick loại C, một căn bệnh có thể dẫn đến tử vong, trong đó sự tích tụ glycosphingolipids xảy ra trong các tế bào bên trong não và các bộ phận khác của cơ thể. Zavesca được sử dụng để điều trị các triệu chứng "thần kinh" của bệnh (triệu chứng ảnh hưởng đến não và dây thần kinh). Những triệu chứng này bao gồm: mất khả năng phối hợp, các vấn đề phát sinh từ cử động mắt "saccadic" (nhanh) có thể làm giảm thị lực, chậm phát triển, khó nuốt, tăng trương lực cơ, co giật và khó khăn trong học tập.
Vì số bệnh nhân mắc các bệnh này ít, nên họ được coi là "hiếm" và do đó Zavesca đã nhận được chỉ định "thuốc mồ côi" vào ngày 18 tháng 10 năm 2000, tương ứng cho bệnh Gaucher loại 1 và 16 Tháng 2 năm 2006, đối với bệnh Niemann-Pick loại C
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Zavesca được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Zavesca nên được bắt đầu và theo dõi bởi các bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh Gaucher hoặc bệnh Niemann-Pick loại C.
Liều khởi đầu được đề nghị để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1 là một viên thuốc uống, ba lần một ngày. Đối với bệnh Niemann-Pick loại C, liều khuyến cáo là hai viên, ba lần một ngày, cho người lớn và thanh thiếu niên. các
liều thay đổi tùy theo cân nặng và chiều cao cho trẻ dưới 12 tuổi. Zavesca có thể được thực hiện trên một dạ dày đầy đủ hoặc nhịn ăn. Zavesca là một loại thuốc cho các liệu pháp lâu dài.
Nó là thích hợp để giảm liều ở bệnh nhân có vấn đề về thận và, ít nhất là tạm thời, ở những bệnh nhân bị tiêu chảy. Không có nghiên cứu về thuốc đã được thực hiện ở những bệnh nhân có vấn đề về gan. Để biết thêm thông tin, hãy xem Tóm tắt về Đặc tính Sản phẩm (có trong EPAR).
Zavesca hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Zavesca, Miglustat, ức chế hoạt động của một enzyme, được gọi là glucosylceramide synthase. Enzyme này là một phần của giai đoạn đầu sản xuất glycosphingolipid. Bằng cách ngăn chặn hoạt động của enzyme, Miglustat có thể làm giảm việc sản xuất glycosphingolipids trong tế bào. Điều này sẽ làm chậm hoặc ngăn ngừa các triệu chứng của bệnh Gaucher loại 1 và giảm các triệu chứng của bệnh Niemann-Pick type C.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Zavesca?
Hiệu quả của Zavesca trong điều trị bệnh Gaucher loại 1 nhẹ đến trung bình là chủ đề của một nghiên cứu chính liên quan đến 28 bệnh nhân không thể hoặc không muốn trải qua liệu pháp thay thế enzyme. Phần chính của nghiên cứu kéo dài một năm; 13 trong số các bệnh nhân tiếp tục dùng thuốc thêm hai năm nữa. Nghiên cứu nhằm mục đích đo lường tác động của Zavesca đối với thể tích của gan và lá lách và xác định xem nó có ảnh hưởng đến các giá trị máu hay không, chẳng hạn như nồng độ hemoglobin (một loại protein có trong tế bào hồng cầu mang oxy vào cơ thể) và số lượng tiểu cầu (thành phần tham gia đông máu).
Liên quan đến bệnh Niemann-Pick loại C, hiệu quả của Zavesca đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 31 bệnh nhân, 12 trong số đó dưới 12 tuổi. Nghiên cứu đã so sánh tác dụng của Zavesca kết hợp với liệu pháp tiêu chuẩn (các biện pháp được sử dụng để làm giảm các triệu chứng) và liệu pháp tiêu chuẩn đơn thuần. Chỉ số hiệu quả chính là sự thay đổi ở bệnh nhân về tần suất chuyển động mắt saccadic ngang sau một năm; nghiên cứu cũng kiểm tra các triệu chứng thần kinh khác bao gồm khả năng nuốt và các chức năng trí tuệ của bệnh nhân. Một số bệnh nhân vẫn được điều trị đến năm năm rưỡi. một cuộc khảo sát cũng được thực hiện trên 66 bệnh nhân được điều trị bằng Zavesca.
Zavesca đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu về bệnh Gaucher loại 1, khối lượng gan giảm 12% và thể tích lách 19% đã được nhìn thấy sau một năm. Sự gia tăng trung bình nồng độ hemoglobin là 0, 26 g mỗi decilitre cũng được ghi nhận, cũng như sự gia tăng số lượng tiểu cầu là 8, 29 triệu mỗi ml. Tác dụng có lợi của Zavesca vẫn không thay đổi trong suốt ba năm điều trị liên tục.
Trong nghiên cứu về bệnh Niemann-Pick loại C, sự cải thiện chuyển động của mắt là tương tự ở những bệnh nhân được điều trị có và không có Zavesca. Tuy nhiên, đã có dấu hiệu cải thiện khả năng nuốt và chức năng trí tuệ ở những bệnh nhân được điều trị bằng Zavesca. Cuộc điều tra cho thấy thuốc đã làm cho mức độ xấu đi của các triệu chứng ổn định hoặc giảm trong khoảng 3/4 bệnh nhân.
Rủi ro liên quan đến Zavesca là gì?
Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Zavesca (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là giảm cân, run, tiêu chảy, đầy hơi và đau bụng (đau dạ dày). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Zavesca, hãy xem Gói Tờ rơi.
Zavesca không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với Miglustat hoặc bất kỳ thành phần nào khác.
Tại sao Zavesca được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng những lợi ích mà Zavesca thể hiện vượt xa các rủi ro liên quan đến việc điều trị, bệnh Gaucher loại 1 nhẹ, vừa hoặc nhẹ ở bệnh nhân trưởng thành không phù hợp được điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme (ERT) và các biểu hiện thần kinh tiến triển ở bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh Niemann-Pick type C.
Zavesca được ủy quyền "trong những trường hợp đặc biệt" vì không thể có được dữ liệu đầy đủ về thuốc vì đây là một bệnh hiếm gặp. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMEA) sẽ xem xét hàng năm bất kỳ dữ liệu mới nào có sẵn trong thời gian này, cập nhật tóm tắt này nếu cần thiết.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Zavesca?
Công ty sản xuất Zavesca cam kết hoàn thành các nghiên cứu sau đây về hiệu quả và độ an toàn của sản phẩm liên quan đến bệnh Gaucher loại 1:
- một chương trình tiếp thị sản phẩm để thông báo cho các bác sĩ về việc sử dụng Zavesca và để đảm bảo rằng bệnh nhân báo cáo các khía cạnh an toàn của thuốc;
- một nghiên cứu tiếp theo trên các bệnh nhân đã tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng, để tiếp tục đánh giá sự an toàn và hiệu quả của thuốc cũng như để có thêm phản hồi về các khía cạnh thần kinh của bệnh;
- một nghiên cứu về hiệu quả và sự an toàn của Zavesca ở những bệnh nhân chuyển sang Zavesca sau khi điều trị thay thế enzyme;
- một nghiên cứu sâu hơn về lịch sử tự nhiên của bệnh, được thực hiện cùng với nhóm làm việc châu Âu về bệnh Gaucher (EWGGD).
Thông tin khác về Zavesca:
Vào ngày 20 tháng 11 năm 2002, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Zavesca cho Actelion đăng ký Ltd. Ủy quyền tiếp thị đã được gia hạn vào ngày 20 tháng 11 năm 2007.
Đối với hồ sơ về tình trạng mồ côi của Zavesca bấm vào đây (đối với bệnh Gaucher loại 1) và tại đây (đối với bệnh Niemann-Pick loại C).
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Zavesca, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 01-2009
