Myozyme - alglucosidase alfa

Myozyme là gì?

Myozyme có dạng bột để pha chế dung dịch tiêm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Thuốc có chứa hoạt chất alglucosidase alfa.

Myozyme dùng để làm gì?

Myozyme được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Pompe, một bệnh di truyền hiếm gặp. Ở những bệnh nhân mắc bệnh này, sự thiếu hụt một loại enzyme gọi là alpha-glucosidase được quan sát thấy. Enzyme này thường chuyển đổi glycogen (một loại carbohydrate) thành glucose. Nếu thiếu enzyme này, glycogen tích lũy trong một số mô, đặc biệt là ở tim và cơ, bao gồm cơ hoành (cơ hô hấp chính dưới phổi). Sự tích lũy lũy tiến của glycogen là nguyên nhân của các dấu hiệu và triệu chứng khác nhau, bao gồm tim to, khó thở và yếu cơ. Bệnh này có thể tự biểu hiện khi sinh, nhưng cũng muộn hơn. Đối với hình thức khởi phát muộn này, những lợi ích của Myozyme đã không được chứng minh.

Vì số bệnh nhân mắc bệnh Pompe rất ít, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Myozyme đã được mô tả là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp) vào ngày 14 tháng 2 năm 2001.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Myozyme được sử dụng như thế nào?

Việc sử dụng sản phẩm thuốc này phải được giám sát bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh Pompe hoặc các bệnh di truyền khác cùng loại.

Myozyme được sử dụng dưới dạng tiêm truyền 20 mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, cứ hai tuần một lần. Tốc độ truyền ban đầu là 1 mg / kg mỗi giờ, với mức tăng dần 2 mg / kg / giờ cứ sau 30 phút, cho đến khi đạt được tốc độ tối đa 7 mg / kg / giờ. Myozyme có thể được trao cho trẻ em, thanh thiếu niên, người lớn và người già.

Myozyme hoạt động như thế nào?

Myozyme là một liệu pháp thay thế enzyme, là một liệu pháp được sử dụng để cung cấp cho bệnh nhân loại enzyme mà họ bị thiếu. Myozyme phục vụ để thay thế enzyme alpha-glucosidase của con người, vốn thiếu ở những người mắc bệnh Pompe. Hoạt chất trong Myozyme, alglucosidase alfa, là bản sao của enzyme người được sản xuất bằng phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": enzyme được sản xuất bởi một tế bào trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu làm cho nó có khả năng sản xuất enzyme. Enzyme thay thế này ủng hộ sự thoái hóa của glycogen, ngăn chặn sự tích tụ của nó trong các tế bào.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Myozyme?

Myozyme đã là chủ đề của hai nghiên cứu chính liên quan đến tổng cộng 39 trẻ sơ sinh và trẻ em mắc bệnh Pompe. Những bệnh nhân này được so sánh với một "nhóm so sánh lịch sử" của những bệnh nhân mắc bệnh Pompe chưa được điều trị và không tham gia vào các nghiên cứu. Các chỉ số chính về hiệu quả là số bệnh nhân sống sót và số bệnh nhân không cần dùng mặt nạ phòng độc.

Các nghiên cứu khác đã phân tích tác dụng của Myozyme ở 15 bệnh nhân mắc bệnh khởi phát muộn.

Myozyme có lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Trong nghiên cứu chính đầu tiên, được thực hiện trên trẻ em dưới 6 tháng tuổi, tất cả 18 bệnh nhân được điều trị bằng Myozyme đều sống ở tuổi 18 tháng và 15 người trong số họ không cần thở máy, trong khi chỉ có một trong số 42 bệnh nhân trong nhóm so sánh nhà sử học còn sống ở tuổi 18 tháng. Kết quả được xác nhận bởi một nghiên cứu khác được thực hiện trên trẻ em trong độ tuổi từ sáu tháng đến ba tuổi rưỡi.

Trong bệnh khởi phát muộn, tác dụng của Myozyme đã được chứng minh là thay đổi và khó đo lường hơn. Trong loại bệnh này, các nghiên cứu chưa cho thấy lợi ích rõ ràng.

Rủi ro liên quan đến Myozyme là gì?

Trong các nghiên cứu, tác dụng phụ phổ biến nhất của Myozyme (hơn 1 bệnh nhân trong 10) là nhịp tim nhanh (tăng nhịp tim), đỏ bừng (đỏ bừng), ho, thở nhanh (tăng nhịp hô hấp), nôn, nổi mề đay ( phát ban với ngứa), phát ban (phát ban), pyrexia (sốt) và giảm độ bão hòa oxy (giảm nồng độ oxy trong máu). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Myozyme, hãy xem tờ rơi gói.

Bệnh nhân dùng Myozyme có thể phát triển kháng thể (protein được tạo ra để đáp ứng với Myozyme). Tác dụng của các kháng thể này đối với sự an toàn và hiệu quả của Myozyme vẫn chưa rõ ràng.

Myozyme không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với alglucosidase alfa hoặc bất kỳ thành phần nào khác.

Tại sao Myozyme được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Myozyme lớn hơn các rủi ro đối với liệu pháp thay thế enzyme lâu dài ở những bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Pompe (thiếu alpha-glucosidase). Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Myozyme.

Thông tin nào vẫn đang chờ Myozyme?

Công ty sẽ tiếp tục nghiên cứu tác dụng của Myozyme ở những bệnh nhân có dạng khởi phát muộn của bệnh.

Các biện pháp được thực hiện để đảm bảo sử dụng Myozyme an toàn

Công ty sản xuất Myozyme đang chuẩn bị một kế hoạch để đảm bảo thuốc được sử dụng an toàn, chủ yếu bằng cách theo dõi sự phát triển của kháng thể ở những bệnh nhân sử dụng Myozyme, thiết lập sổ đăng ký của tất cả những người mắc bệnh Pompe và đảm bảo rằng các bác sĩ nhận thức được các phản ứng có thể có của bệnh nhân khi truyền dịch.