Đặc điểm của dược phẩm
Macugen là một giải pháp được đưa ra bằng cách tiêm nội nhãn (trong mắt). Việc tiêm được thực hiện bởi một bác sĩ nhãn khoa (chuyên gia về mắt) có kinh nghiệm trong loại hình hoạt động này.
Các hoạt chất là pegaptanib natri.
Tiện ích
Macugen được sử dụng để điều trị dạng ướt (exudative) của thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD). Đó là một bệnh ảnh hưởng đến phần trung tâm của võng mạc (được gọi là hoàng điểm), ở đáy mắt, gây mất thị lực. Các macula làm cho tầm nhìn trung tâm cần thiết để lái xe, đọc các ký tự chữ thường và các hoạt động tương tự khác. Dạng ướt của bệnh là do sự xuất hiện của các mạch máu bất thường dưới võng mạc và hoàng điểm, với khả năng chảy máu và rò rỉ chất lỏng; Điều này gây mất thị lực. Bệnh hiếm gặp ở độ tuổi dưới 55, trong khi nó phổ biến hơn sau 75 tuổi (ảnh hưởng đến một trong 20 người trong độ tuổi này).
Cách sử dụng
Macugen nên được tiêm vào mắt bị ảnh hưởng mỗi 6 tuần bởi một bác sĩ nhãn khoa có kinh nghiệm trong loại tiêm này.
Việc tiêm trước được gây tê tại chỗ, để giảm hoặc giảm đau. Trước khi tiêm Macugen cũng có thể được tiêm vào mắt của giọt thuốc kháng sinh, để ngăn ngừa nhiễm trùng cho mắt.
Cơ chế hoạt động
Macugen ngăn chặn một chất, "yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu" hoặc VEGF, chịu trách nhiệm cho sự phát triển của các mạch máu cũng như rò rỉ chất lỏng từ các mạch và sưng. Người ta tin rằng những tác động này làm xấu đi căn bệnh này.
Macugen ngăn chặn yếu tố này bằng cách giảm sự phát triển của các mạch máu bị ảnh hưởng, do đó cũng làm chảy máu và mất chất lỏng.
Các nghiên cứu thực hiện
Macugen là đối tượng của hai thử nghiệm lâm sàng lớn với 1190 bệnh nhân và kéo dài tới hai năm. Mục đích của các nghiên cứu là đánh giá sự an toàn và hiệu quả của Macugen ở ba điểm mạnh khác nhau: 0, 3 mg, 1 mg và 3 mg. Các tác dụng được so sánh với liệu pháp thông thường liên quan đến can thiệp mô phỏng (giả dược), bao gồm cùng một quy trình nhưng không có kim và không tiêm Macugen.
Trong các nghiên cứu, ngoài Macugen và can thiệp mô phỏng, việc sử dụng liệu pháp quang động cũng được thừa nhận.
Lợi ích tìm thấy sau các nghiên cứu
Sau một năm điều trị, nhóm bệnh nhân được điều trị bằng Macugen ở mức 0, 3 mg và 1 mg cho thấy thị lực giảm dần so với nhóm được điều trị bằng thủ thuật mô phỏng. Sự cải thiện được chứng minh là kéo dài ở những bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng Macugen trong hai năm.
Rủi ro liên quan
Các tác dụng phụ phổ biến nhất, liên quan đến hơn 10% bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng, là các vấn đề về mắt do tiêm chứ không phải do thuốc. Ví dụ, tăng áp lực mắt tạm thời có thể xảy ra; bác sĩ nhãn khoa sẽ kiểm tra xem điều này không xảy ra sau khi tiêm, có thể dùng các biện pháp đối phó thích hợp. Một tác dụng phụ khác có thể có của Macugen là endophthalmitis (nhiễm trùng bên trong mắt), cần được điều trị càng sớm càng tốt. Tờ rơi gói mô tả các triệu chứng và biện pháp đối phó của nó.
Để biết mô tả đầy đủ về các tác dụng phụ liên quan đến Macugen, hãy tham khảo phần chèn gói.
Macugen không nên được sử dụng ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng mắt hoặc vùng mắt đã biết hoặc nghi ngờ. Nó cũng không nên được sử dụng ở những bệnh nhân có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với pegaptanib natri hoặc với bất kỳ tá dược nào. Trong một số trường hợp hiếm gặp, phản ứng dị ứng nghiêm trọng đã xảy ra ngay sau khi tiêm. Tờ rơi gói mời bệnh nhân báo cáo bất kỳ dị ứng đã biết với bác sĩ.
Lý do phê duyệt
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã xem xét, dựa trên so sánh với các bệnh nhân được điều trị bằng can thiệp mô phỏng, rằng Macugen làm giảm mất thị lực ở những bệnh nhân bị thoái hóa điểm vàng do tuổi tác năm với liều 0, 3 mg và 1 mg.
Tác dụng của Macugen 0, 3 mg và 1 mg là gần như nhau, vì vậy liều 0, 3 mg đã được cho phép. Điều quan trọng cần lưu ý là Macugen bị hạn chế làm chậm quá trình giảm thị lực và đó là một bệnh nghiêm trọng mà cũng cần các phương pháp điều trị khác. CHMP phán quyết rằng lợi ích của Macugen lớn hơn các rủi ro liên quan và do đó khuyến nghị ủy quyền tiếp thị được cấp, điều đó có nghĩa là các bác sĩ có thể kê đơn.
Các biện pháp được thực hiện để giảm thiểu rủi ro liên quan
Công ty sản xuất Macugen sẽ cung cấp hướng dẫn cho bác sĩ (để giảm thiểu rủi ro khi tiêm mắt) và bệnh nhân (để dạy họ nhận ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào và các trường hợp cần chăm sóc y tế ngay lập tức). Công ty cũng sẽ cố gắng xác định xem có loại bệnh nhân nào có nguy cơ tác dụng phụ cao hơn không.
Thông tin thêm
Vào ngày 31 tháng 1 năm 2006, Ủy ban Châu Âu đã cấp cho Pfizer Limited một ủy quyền tiếp thị có hiệu lực đối với Macugen có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu.
Phiên bản đánh giá đầy đủ (EPAR) có thể được tìm thấy tại địa chỉ sau.
Cập nhật lần cuối: 1-2006.
