Axit Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Axit Chenodeoxycholic là gì?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau là một loại thuốc có chứa hoạt chất axit chenodeoxycholic. Nó là một "axit mật chính", là một trong những thành phần chính của mật (một chất lỏng do gan sản xuất giúp tiêu hóa chất béo).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau được sử dụng trong điều trị cho người lớn và trẻ em từ một tháng tuổi với bệnh xanthomatosis não. Những bệnh nhân này không thể sản xuất đủ số lượng axit mật chenodeoxycholic chính do bất thường di truyền gây ra thiếu men gan sterol 27-hydroxylase. Khi axit mật nguyên phát bị thiếu, cơ thể sẽ tạo ra axit mật bất thường và các chất khác, tích tụ khắp cơ thể gây ra thiệt hại.
Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh này thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Chenodeoxycholic acid sigma-tau đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 16 tháng 12 năm 2014. Chenodeoxycholic acid sigma-tau nó là một "loại thuốc lai".
Điều này có nghĩa là nó tương tự như "thuốc tham chiếu" có chứa cùng hoạt chất. Thuốc tham khảo của Chenodeoxycholic acid sigma-tau là Xenbilox. Tuy nhiên, Xenbilox khác với Chenodeoxycholic acid sigma-tau bằng cách được cho phép sử dụng khác nhau (để hòa tan sỏi mật cholesterol).
Làm thế nào để sử dụng Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau chỉ có thể được lấy theo toa. Điều trị nên được bắt đầu và giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị xanthomatosis não hoặc các bệnh khác liên quan đến việc sản xuất axit mật chính.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau có sẵn dưới dạng viên nang (250 mg) được uống 3 lần một ngày vào khoảng cùng một thời gian mỗi ngày. Liều hàng ngày được xác định và điều chỉnh trong quá trình điều trị cho từng bệnh nhân tùy thuộc vào độ tuổi, chức năng gan và nồng độ axit mật trong máu và nước tiểu. Đối với trẻ nhỏ và trẻ em không thể nuốt viên nang, nội dung của những viên nang này có thể được trộn với dung dịch natri bicarbonate 8.4% để tạo thành chất lỏng.
Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Axit Chenodeoxycholic như thế nào?
Axit Chenodeoxycholic là một trong những axit mật chính được sản xuất bởi gan. Axit chenodeoxycholic có trong thuốc này thay thế cho bệnh nhân bị thiếu. Điều này giúp giảm sản xuất các chất bất thường và góp phần vào hoạt động bình thường của mật trong hệ thống tiêu hóa, do đó làm giảm các triệu chứng của bệnh.
Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Axit Chenodeoxycholic mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau đã được phân tích trong một nghiên cứu kiểm tra hồ sơ của 35 bệnh nhân bị xanthomatosis não do điều trị bằng axit chenodeoxycholic trong khoảng 9 năm. Trong số 23 bệnh nhân có nồng độ axit mật trong máu, tất cả họ đều giảm nồng độ (trung bình 56-69 mol / l). Trong số 14 bệnh nhân có nồng độ axit mật có sẵn trong nước tiểu, 79% (11 trong số 14) đã giảm mức độ trong phân tích gần đây nhất. Hầu hết các bệnh nhân cũng cho thấy sự cải thiện các triệu chứng của bệnh: tất cả đều được báo cáo là cải thiện tiêu chảy, 89% bệnh nhân cho thấy sự cải thiện về khoa tâm thần, 60% bệnh nhân cho thấy sự cải thiện về khả năng vận động, trong khi 85% và 77% bệnh nhân cho thấy sự cải thiện tâm thần dựa trên hai điểm số khác nhau.
Những rủi ro liên quan đến Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid là gì?
Các tác dụng không mong muốn quan sát được với Chenodeoxycholic acid sigma-tau là táo bón và giá trị xét nghiệm gan bất thường; tuy nhiên, tần số của chúng không thể được ước tính một cách đáng tin cậy từ dữ liệu có sẵn. Chúng có mức độ nhẹ hoặc trung bình và không bền.
Để biết danh sách các hạn chế, xem tờ rơi gói.
Tại sao axit Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Axit Chenodeoxycholic được phê duyệt?
Axit Chenodeoxycholic đã được sử dụng trong điều trị xanthomatosis não trong khoảng 40 năm, mặc dù nó không được phép sử dụng như vậy. Tuy nhiên, do sự hiếm gặp của bệnh, dữ liệu có sẵn về việc sử dụng thuốc vẫn còn hạn chế. Tuy nhiên, các nghiên cứu đã chỉ ra rằng thuốc có tác dụng có lợi cho bệnh nhân và không có tác dụng phụ đáng kể. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Chenodeoxycholic acid sigma-tau vượt trội hơn các rủi ro và khuyến nghị sử dụng tại EU.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau đã được cho phép trong "trường hợp đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về nó do sự hiếm của bệnh. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Vì Chenodeoxycholic acid sigma-tau đã được ủy quyền trong những trường hợp đặc biệt, công ty tiếp thị sẽ thiết lập một đăng ký để theo dõi lợi ích và sự an toàn của nó.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid an toàn và hiệu quả?
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa cần tuân thủ bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân để đảm bảo rằng sigma-tau axit Chenodeoxycholic được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin khác về Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Axit Chenodeoxycholic
Để biết toàn bộ EPAR của Chenodeoxycholic acid sigma-tau, hãy xem trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị bằng Chenodeoxycholic acid sigma-tau, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Chenodeoxycholic acid sigma-tau có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc ở người / Chỉ định bệnh hiếm.
