Lojuxta - lomitapide là gì và dùng để làm gì?
Lojuxta là một loại thuốc có chứa hoạt chất lomitapide, được sử dụng để điều trị cho người lớn bị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, một bệnh di truyền gây ra sự gia tăng nồng độ cholesterol trong máu (một loại chất béo). Thuốc được sử dụng kết hợp với chế độ ăn ít chất béo và các loại thuốc khác để giảm mức độ chất béo trong máu. Khi có thể, bệnh của bệnh nhân phải được chẩn đoán bằng xét nghiệm di truyền.
Lojuxta - lomitapide được sử dụng như thế nào?
Lojuxta chỉ có thể có được với một toa thuốc. Nó có sẵn dưới dạng viên nang (5, 10 và 20 mg) để uống khi bụng đói, ít nhất hai giờ sau bữa ăn tối. Điều trị nên được bắt đầu và theo dõi bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị các tình trạng dẫn đến tăng lượng mỡ trong máu. Điều trị nên bắt đầu với liều 5 mg mỗi ngày một lần; nếu dung nạp tốt, có thể tăng dần liều cho đến khi đạt liều tối đa 60 mg. Bệnh nhân bị suy giảm chức năng gan hoặc bệnh nhân chạy thận nhân tạo và những người dùng một số loại thuốc khác nên được giảm liều. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Lojuxta - lomitapide hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Lojuxta, lomitapide, ngăn chặn hoạt động của một chất trong cơ thể gọi là "protein chuyển triglyceride microsome", được tìm thấy trong các tế bào gan và trong ruột. Chất này chịu trách nhiệm cho sự tích tụ của các chất béo như cholesterol và triglyceride trong các hạt lớn hơn gọi là lipoprotein, sau đó được giải phóng vào máu. Bằng cách ngăn chặn protein này, Lojuxta làm giảm mức độ chất béo được giải phóng vào máu, do đó giúp giảm mức cholesterol trong bệnh tăng cholesterol máu.
Lojuxta - lomitapide có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Lợi ích của Lojuxta trong việc giảm cholesterol trong máu được đánh giá trong một nghiên cứu chính liên quan đến 29 bệnh nhân bị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử. Tất cả bệnh nhân được điều trị bằng Lojuxta kết hợp với các loại thuốc hạ máu khác. Lojuxta chưa được so sánh với các liệu pháp khác. Thước đo chính của hiệu quả là sự thay đổi nồng độ cholesterol LDL trong máu (lipoprotein mật độ thấp), thường được gọi là "cholesterol xấu", ở bệnh nhân 26 tuần sau điều trị. Trung bình, mức cholesterol LDL ở bệnh nhân đã giảm 40%.
Rủi ro liên quan đến Lojuxta - lomitapide là gì?
Tác dụng phụ nghiêm trọng nhất được thấy ở một số bệnh nhân được điều trị bằng Lojuxta là sự gia tăng bất thường nồng độ enzyme trong gan. Các tác dụng phụ phổ biến nhất là các vấn đề về đường ruột, có thể ảnh hưởng đến 9 người trong 10 người: tiêu chảy, buồn nôn, khó tiêu (ợ nóng) và nôn mửa đã được quan sát thấy ở hơn 3 người trong số 10 người, trong khi ít nhất 2 trong số 10 người đã báo cáo đau, khó chịu và sưng bụng, táo bón và đầy hơi. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Lojuxta, xem tờ rơi gói. Lojuxta không nên được sử dụng ở phụ nữ mang thai. Ngoài ra, không nên dùng cho bệnh nhân suy gan từ trung bình đến nặng hoặc có kết quả xét nghiệm gan không chuẩn và không giải thích được, hoặc cho các đối tượng có vấn đề về đường ruột lâu dài hoặc nghiêm trọng. Lojuxta không nên được sử dụng đồng thời với một liều simvastatin (một loại thuốc khác dùng để giảm mức cholesterol trong máu) lớn hơn 40 mg hoặc với một số loại thuốc khác ảnh hưởng đến sự thoái hóa của lomitapide trong cơ thể. Để biết danh sách đầy đủ các giới hạn, xem tờ rơi gói.
Tại sao Lojuxta - lomitapide được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Lojuxta lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. CHMP đã tính đến thực tế là những bệnh nhân bị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử với nhu cầu y tế không thỏa mãn đã tìm thấy lợi ích trong việc giảm mức cholesterol LDL. Tuy nhiên, CHMP lưu ý rằng lợi ích lâu dài cho hệ thống tim mạch vẫn chưa được xác nhận. Ủy ban cũng lưu ý rằng Lojuxta tạo ra tác dụng phụ ở ruột ở hầu hết các bệnh nhân, đôi khi đến mức phải ngừng điều trị và thuốc đã dẫn đến sự gia tăng nồng độ enzyme trong gan mà không được biết đến hậu quả về lâu dài. Do đó, ủy ban đã thiết lập rằng những hiệu ứng này cần được giám sát và quản lý chặt chẽ. Lojuxta được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về Lojuxta do sự hiếm gặp của bệnh. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi Lojuxta - lomitapide?
Vì Lojuxta đã được ủy quyền trong những trường hợp đặc biệt, công ty bán thuốc sẽ thực hiện một nghiên cứu dài hạn ở những bệnh nhân được điều trị bằng Lojuxta để cung cấp thêm dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả của nó, bao gồm cả tác dụng phụ của nó đối với gan, dạ dày, ruột và hệ tim mạch. Nghiên cứu cũng sẽ cung cấp dữ liệu về việc mang thai của phụ nữ dùng thuốc và tuân thủ bởi các chuyên gia y tế với các khuyến nghị để thực hiện sàng lọc và theo dõi bệnh nhân trước và trong khi điều trị.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Lojuxta - lomitapide an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo Lojuxta được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Lojuxta, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị Lojuxta sẽ cung cấp cho tất cả các bác sĩ có thể kê đơn cho Lojuxta các tài liệu thông tin có hướng dẫn về cách chọn bệnh nhân phù hợp cũng như thông tin an toàn chính, bao gồm các tác dụng không mong muốn, tương tác với các loại thuốc khác và sử dụng ở phụ nữ tuổi phì nhiêu. Thông tin sẽ được phân phát cho bệnh nhân, bao gồm một tập sách và thẻ cảnh báo, cũng sẽ được cung cấp.
Thông tin thêm về Lojuxta - lomitapide
Vào ngày 31 tháng 7 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Lojuxta. Để biết thêm thông tin về điều trị với Lojuxta, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2013
