Bạn sử dụng Refixia - Nonacog beta pegol là gì và tại sao?
Refixia là một loại thuốc dùng để điều trị và ngăn ngừa chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu B, một rối loạn chảy máu di truyền do thiếu protein đông máu gọi là yếu tố IX. Nó có thể được sử dụng ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi.
Refixia chứa hoạt chất nonacog beta pegol.
Refixia - Nonacog beta pegol được sử dụng như thế nào?
Refixia chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị phải được thực hiện dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh Hemophilia.
Refixia có sẵn dưới dạng bột và chất lỏng được trộn với nhau cho đến khi thu được dung dịch được tiêm vào tĩnh mạch. Liều lượng và tần suất điều trị tùy thuộc vào việc Refixia được sử dụng để điều trị chảy máu hay để ngăn chặn hoặc giảm chảy máu trong phẫu thuật, từ mức độ và vị trí chảy máu và từ trọng lượng cơ thể của bệnh nhân. Để biết thêm thông tin về việc sử dụng thuốc này, xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).
Bệnh nhân hoặc người chăm sóc có thể tiêm Refixia một mình tại nhà, miễn là họ được đào tạo đúng cách. Để biết thêm chi tiết, xem tờ rơi gói.
Refixia - Nonacog beta pegol hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân mắc bệnh tan máu B bị thiếu yếu tố IX, một loại protein cần thiết cho quá trình đông máu bình thường và do đó, dễ bị chảy máu. Các hoạt chất trong Refixia, nonacog beta pegol, hoạt động trong cơ thể giống như yếu tố con người IX. Nó thay thế yếu tố IX bị thiếu, do đó thúc đẩy đông máu và cho phép kiểm soát chảy máu tạm thời.
Refixia - Nonacog beta pegol có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Nó đã được chứng minh rằng Refixia có hiệu quả cả trong điều trị chảy máu và hạn chế số lượng tập.
Trong một nghiên cứu với 74 người lớn và thanh thiếu niên từ 13 tuổi trở lên, 29 bệnh nhân được điều trị Refixia hàng tuần đã trải qua khoảng 1 lần xuất huyết mỗi năm và 15 bệnh nhân được điều trị Refixia để điều trị xuất huyết "theo yêu cầu" đã biểu hiện khoảng 16 đợt xuất huyết mỗi năm. Hơn nữa, khi chảy máu xảy ra, Refixia được đánh giá là xuất sắc hoặc tốt trong điều trị khoảng 92% các đợt chảy máu. 87% các đợt xuất huyết đã được giải quyết bằng một mũi tiêm Refixia.
Trong nghiên cứu thứ hai trên 25 trẻ em dưới 13 tuổi, tất cả các bệnh nhân được dùng Refixia như một phương pháp điều trị dự phòng hàng tuần. Bệnh nhân trải qua khoảng 1 lần xuất huyết mỗi năm và Refixia được đánh giá là xuất sắc hoặc tốt trong điều trị khoảng 93% các đợt xuất huyết. Khoảng 86% các đợt xuất huyết đã được giải quyết chỉ bằng một mũi tiêm.
Những rủi ro liên quan đến Refixia - Nonacog beta pegol là gì?
Phản ứng quá mẫn (dị ứng) không phổ biến với Refixia (có thể ảnh hưởng đến 1 trên 100 bệnh nhân) và có thể bao gồm: sưng, rát và đau ở chỗ tiêm, ớn lạnh, đỏ, nổi mẩn ngứa, nhức đầu, nổi mề đay, thờ ơ, buồn nôn và ói mửa, bồn chồn, nhịp tim nhanh, tức ngực và thở khò khè. Trong một số trường hợp những phản ứng này có thể trở nên nghiêm trọng.
Một số bệnh nhân dùng các sản phẩm thuốc yếu tố IX có thể phát triển các chất ức chế (kháng thể) chống lại yếu tố IX, dẫn đến việc thuốc không hiệu quả dẫn đến mất kiểm soát chảy máu. Thuốc yếu tố IX cũng có thể gây ra vấn đề do sự hình thành cục máu đông trong mạch máu.
Refixia không nên được sử dụng ở những bệnh nhân dị ứng với protein hamster. Để biết danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ và hạn chế, xem tờ rơi gói.
Tại sao Refixia - Nonacog beta pegol được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Refixia lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Các nghiên cứu cho thấy Refixia có hiệu quả trong phòng ngừa và điều trị chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh tan máu B và sự an toàn của nó tương đương với các sản phẩm yếu tố IX khác. Tuy nhiên, do điều trị lâu dài, một phần của hoạt chất Refixia (gọi tắt là PEG) có thể tích tụ trong cơ thể, bao gồm cả trong cấu trúc não gọi là đám rối chioid. Vì điều này có khả năng gây ra vấn đề đặc biệt là ở trẻ em dưới 12 tuổi, việc sử dụng Refixia chỉ được chấp thuận ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Refixia - Nonacog beta pegol an toàn và hiệu quả?
Công ty tiếp thị Refixia sẽ tiến hành một nghiên cứu để xem xét các tác động tiềm tàng của sự tích lũy PEG trong đám rối màng đệm não và ở các cơ quan khác.
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để đảm bảo rằng Refixia được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin khác về Refixia - Nonacog beta pegol
Để biết toàn bộ EPAR và bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro Refixia, vui lòng tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị bằng Refixia, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
