Simponi - golimumab

Siklos là gì?

Siklos là một loại thuốc có chứa hoạt chất hydroxycarbamide, có sẵn dưới dạng viên nén (1000 mg).

Siklos dùng để làm gì?

Siklos được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em bị thiếu máu hồng cầu hình liềm hoặc hồng cầu hình liềm (một bệnh di truyền trong đó các tế bào hồng cầu thay đổi hình dạng và trở nên cực kỳ cứng nhắc khi chúng không mang oxy). Thuốc được sử dụng để ngăn ngừa khủng hoảng đau đớn toàn thân, được tái phát. Có một cuộc khủng hoảng liên quan đến mạch máu khi các mạch máu bị chặn bởi sự hiện diện của các tế bào hồng cầu bất thường, do đó hạn chế lưu lượng máu đến một cơ quan. Trong số các tập này cũng có hội chứng lồng ngực cấp tính, một tình trạng đe dọa tính mạng đặc trưng bởi đau ngực đột ngột, sốt, khó thở hoặc dấu vết của chất lỏng trong phổi trên X quang.

Vì số bệnh nhân bị thiếu máu hồng cầu hình liềm ít, căn bệnh này được coi là hiếm và Siklos được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 9 tháng 7 năm 2003.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Siklos được sử dụng như thế nào?

Điều trị bằng Siklos nên được bắt đầu bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị thiếu máu hồng cầu hình liềm.

Siklos nên được thực hiện một lần một ngày, tốt nhất là vào buổi sáng trước khi ăn sáng. Liều khởi đầu thường là 15 mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, làm tròn đến 250 mg gần nhất (một phần tư của một viên thuốc). Bề mặt của máy tính bảng có các vết rạch cho phép dễ dàng chia thành bốn phần bằng nhau. Liều lượng được điều chỉnh theo đáp ứng của bệnh nhân với điều trị; nói chung, liều là từ 15 đến 30 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày. Trong những trường hợp đặc biệt, có thể sử dụng liều tới 35 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày, với điều kiện là máu của bệnh nhân được theo dõi các tác dụng không mong muốn. Ở những bệnh nhân không đáp ứng với liều này hoặc khi quan sát thấy tác dụng phụ, có thể cần phải ngừng hoặc ngừng điều trị. Ở những bệnh nhân có vấn đề về thận nhẹ hoặc trung bình nên giảm liều Siklos; Thuốc không nên được sử dụng ở những bệnh nhân bị các vấn đề về gan hoặc thận nặng. Sử dụng Siklos không được khuyến cáo cho trẻ dưới 2 tuổi. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.

Siklos hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Siklos, hydroxycarbamide, ức chế sự tăng trưởng và sinh sản của một số tế bào như tế bào máu. Mặc dù cơ chế hoạt động chính xác của nó trong bệnh này chưa được biết, nhưng hydroxycarbamide có thể làm giảm số lượng tế bào lưu thông trong máu và ở những bệnh nhân bị thiếu máu hồng cầu hình liềm, ngăn chặn các tế bào hồng cầu ở dạng khác. Điều này làm giảm nguy cơ tắc mạch máu.

Hydroxycarbamide, được biết đến trong quá khứ là hydroxyurea, đã có sẵn trong Liên minh châu Âu (EU) trong nhiều thập kỷ để điều trị các bệnh khác, bao gồm một số loại ung thư.

Những nghiên cứu đã được thực hiện trên Siklos?

Vì hydroxycarbamide là một chất nổi tiếng, đã được sử dụng trong các loại thuốc khác, công ty đã trình bày dữ liệu từ các tài liệu khoa học để hỗ trợ quản lý Siklos cho người lớn và trẻ em bị thiếu máu hồng cầu hình liềm. Cụ thể, ông đã cung cấp bằng chứng về hiệu quả của Siklos từ 11 nghiên cứu được công bố trên 378 trẻ em và ba sổ đăng ký thông tin quốc gia trong số 155 trẻ được điều trị bằng Siklos trong tối đa 7 năm. Nhà sản xuất cũng đưa ra bằng chứng khoa học thu thập được trong một nghiên cứu được thực hiện trên 299 người lớn, trong đó tác dụng của Silkos được so sánh với giả dược (điều trị giả), cũng như kết quả của các nghiên cứu khác liên quan đến 430 người lớn và dữ liệu từ từ một sổ đăng ký thông tin quốc gia về 123 người lớn được điều trị bằng Siklos. Các nghiên cứu đã so sánh số lượng các cuộc khủng hoảng do nhiễm trùng trước và sau khi điều trị với Siklos, được định nghĩa là bất kỳ giai đoạn đau đớn nào liên quan đến cánh tay, chân, bụng, lưng hoặc ngực.

Siklos đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Bệnh nhân được điều trị bằng Siklos đã báo cáo các cuộc khủng hoảng ít xảy ra sau khi điều trị bằng Siklos so với thời gian trước khi điều trị, với tần suất giảm từ 66% đến 80% ở cả trẻ em và người lớn. Tần suất của hội chứng ngực cấp tính cũng giảm (25-33%). Cuối cùng, đã giảm số lượng nhập viện, cũng như số ngày ở bệnh viện. Những hiệu ứng này đã được duy trì đến 7 năm. Trong nghiên cứu so sánh Siklos với giả dược ở người lớn, ít xảy ra co giật do tắc mạch hơn ở những bệnh nhân dùng thuốc (2, 5 cơn động kinh mỗi năm) so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (4, 5 cơn động kinh mỗi năm).

Rủi ro liên quan đến Siklos là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Siklos (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là suy tủy xương, gây giảm bạch cầu trung tính (giảm mức độ bạch cầu trung tính, một loại tế bào bạch cầu), giảm hồng cầu lưới (giảm mức độ hồng cầu lưới, một loại tiền thân của hồng cầu) và macrocytosis (phóng đại hồng cầu). Bệnh nhân dùng Siklos phải trải qua các xét nghiệm máu thường xuyên trước tiên và quan trọng nhất trong quá trình điều trị, để kiểm tra số lượng hồng cầu và theo dõi tình trạng của thận và gan. Số lượng tế bào máu thường trở lại mức bình thường trong vòng hai tuần sau khi ngừng điều trị bằng Siklos. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Siklos, hãy xem tờ rơi gói.

Siklos không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với hydroxycarbamide hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Ngoài ra, nó không nên được sử dụng bởi những người có vấn đề về gan hoặc thận nặng, hoặc với số lượng tế bào máu thấp nguy hiểm. Khi dùng Siklos cần phải ngừng cho con bú.

Tại sao Siklos được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Siklos lớn hơn rủi ro của nó trong việc ngăn ngừa các cơn co giật tái phát đau đớn, bao gồm hội chứng ngực cấp tính ở bệnh nhân nhi và người lớn bị thiếu máu gầy. Do đó, Ủy ban khuyến nghị Siklos nên được ủy quyền tiếp thị.