Evoltra là gì?
Evoltra là một chất cô đặc để chuẩn bị một giải pháp cho truyền dịch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Thuốc có chứa hoạt chất gọi là clofarabine.
Evoltra dùng để làm gì?
Evoltra được sử dụng để điều trị cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (LLA) một loại ung thư của tế bào lympho (một loại tế bào bạch cầu). Nó được sử dụng khi bệnh chưa đáp ứng hoặc khi nó tái phát (tái phát) sau ít nhất hai lần điều trị bằng dược phẩm khác và không có phương pháp điều trị nào khác được mong đợi sẽ mang lại kết quả. Evoltra đã được nghiên cứu ở những bệnh nhân dưới 21 tuổi lần đầu tiên ký hợp đồng với LLA.
Vì số bệnh nhân mắc ALA thấp là rất hiếm, căn bệnh này được coi là hiếm và Evoltra đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 5 tháng 2 năm 2002.
Thuốc chỉ có thể được phân phối với một toa thuốc.
Evoltra được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Evoltra nên được bắt đầu và theo dõi bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính. Liều khuyến cáo là 52 mg mỗi mét vuông diện tích bề mặt cơ thể (tính theo chiều cao và cân nặng của trẻ). Thuốc được truyền dưới dạng hai giờ một ngày trong năm ngày. Điều trị nên được lặp lại sau mỗi hai đến sáu tuần. Phần lớn bệnh nhân đáp ứng với điều trị làm như vậy sau một hoặc hai chu kỳ điều trị.
Evoltra hoạt động như thế nào?
Các thành phần hoạt chất trong Evoltra, clofarabine, là một chất gây độc tế bào (một loại thuốc giết chết các tế bào đang phân tách, chẳng hạn như các tế bào ung thư). Nó thuộc nhóm thuốc chống ung thư gọi là "chất chống dị ứng". Clofarabine là một "chất tương tự" của adenine, là một phần của vật liệu di truyền cơ bản của tế bào (DNA và RNA). Điều này ngụ ý rằng clofarabine thay thế adenine trong cơ thể và can thiệp vào các enzyme liên quan đến việc sản xuất vật liệu di truyền được gọi là DNA polymerase và RNA reductase. Điều này ngăn chặn các tế bào sản xuất DNA và RNA mới và làm chậm sự phát triển của các tế bào ung thư.
Những nghiên cứu đã được thực hiện trên Evoltra?
Tác dụng của Evoltra đã được phân tích trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người. Evoltra đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu trên 61 bệnh nhân, dưới 21 tuổi, bị ảnh hưởng bởi LLA. Tất cả các bệnh nhân đã được điều trị bằng ít nhất hai loại điều trị và không thể điều trị khác. Tuổi trung bình của bệnh nhân được điều trị là 12 tuổi.
Chỉ số hiệu quả chính là số bệnh nhân đã thuyên giảm (loại bỏ bệnh bạch cầu tủy xương và phục hồi hoàn toàn hoặc một phần mức độ bình thường của số lượng tế bào trong máu). Nghiên cứu không so sánh Evoltra với một điều trị khác.
Evoltra đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu chính, 20% bệnh nhân đã thuyên giảm (12 trên 61). Nhìn chung, các bệnh nhân tham gia nghiên cứu đã sống sót trung bình 66 tuần.
Sau khi điều trị bằng Evoltra, 10 bệnh nhân đã có thể trải qua cấy ghép tế bào gốc. Đây là một hoạt động phức tạp trong đó tủy xương của bệnh nhân, bao gồm các tế bào ung thư bạch cầu, bị phá hủy và thay thế bởi các tế bào "tái lập" nó. Tế bào gốc là những tế bào rất trẻ thường được sản xuất trong tủy xương và có thể phát triển trong tất cả các loại tế bào máu khác nhau.
Rủi ro liên quan đến Evoltra là gì?
Trong các thử nghiệm lâm sàng, các tác dụng phụ phổ biến nhất với Evoltra (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) bao gồm giảm bạch cầu trung tính (số lượng bạch cầu thấp và sốt), lo lắng, nhức đầu, đỏ mặt, nôn mửa, tiêu chảy, buồn nôn (cảm thấy ốm), ngứa, viêm da (viêm da), pyrexia (sốt), viêm niêm mạc (viêm màng ẩm bao phủ các cơ quan, chẳng hạn như những người bên trong che miệng) và mệt mỏi (cảm thấy mệt mỏi).
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Evoltra, hãy xem Gói Tờ rơi. Evoltra không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với clofarabine hoặc bất kỳ tá dược nào khác. Evoltra không nên được sử dụng ở những bệnh nhân bị bệnh thận hoặc gan nặng. Vì một loại thuốc gây độc tế bào được tiến hóa, không nên sử dụng nó trong khi mang thai, trừ khi thực sự cần thiết; cho con bú nên tránh trước, trong và sau khi điều trị.
Tại sao Evoltra được chấp thuận?
Bệnh nhân TẤT CẢ đã không đáp ứng hoặc tái phát sau khi nhận được ít nhất hai phương pháp điều trị có rất ít cơ hội sống sót. Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng điều trị bằng Evoltra có thể là một cách để đạt được sự thuyên giảm và tạo điều kiện cho việc cấy ghép tế bào gốc. Ủy ban đã quyết định rằng lợi ích của Evoltra lớn hơn rủi ro trong điều trị LLA ở bệnh nhân nhi tái phát hoặc không đáp ứng với ít nhất hai liệu pháp trước đó và không có lựa chọn điều trị nào khác dự kiến sẽ mang lại kết quả lâu dài. . Do đó, Ủy ban khuyến nghị Evoltra nên được ủy quyền tiếp thị.
Evoltra đã được phê duyệt trong "hoàn cảnh đặc biệt". Điều này có nghĩa là, là căn bệnh hiếm gặp, không thể có được thông tin đầy đủ về Evoltra. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMEA) xem xét mỗi năm thông tin mới cuối cùng có thể có sẵn và, nếu cần, bản tóm tắt này được cập nhật.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi Evoltra?
Công ty sản xuất Evoltra sẽ thực hiện một nghiên cứu để theo dõi việc sử dụng Evoltra ở những bệnh nhân mắc bệnh thận và sẽ thành lập một cơ quan đăng ký để theo dõi các tác dụng phụ của thuốc.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Evoltra an toàn?
Công ty sản xuất Evotra sẽ đảm bảo rằng các bác sĩ biết cách tốt nhất để sử dụng Evoltra và sẽ khuyến khích họ sử dụng sổ đăng ký để theo dõi tác dụng phụ của thuốc.
Thêm thông tin về Evoltra
Vào ngày 29 tháng 5 năm 2006, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị cho Evoltra có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Chủ sở hữu ủy quyền tiếp thị là Genzyme Europe BV
Để biết tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi trên Evoltra, bấm vào đây.
Đối với phiên bản hoàn chỉnh của đánh giá Evoltra (EPAR), bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 01-2009.
