Ocaliva - Axit Obeticolic là gì?
Ocaliva được sử dụng trong điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh gan được gọi là viêm đường mật mật nguyên phát, một tình trạng tự miễn trong đó có sự phá hủy dần các ống mật nhỏ trong gan. Những ống dẫn này mang một chất lỏng gọi là mật từ gan đến ruột, nơi nó được sử dụng để hỗ trợ tiêu hóa chất béo. Hậu quả của tổn thương ống dẫn, mật tích tụ trong gan gây tổn thương mô gan. Điều này có thể dẫn đến sẹo và suy gan, và có thể làm tăng nguy cơ ung thư gan.
Ocaliva chứa các thành phần hoạt chất axit obeticolic. Thuốc này được sử dụng kết hợp với một loại thuốc khác, axit ursodeoxycholic (UDCA), ở những bệnh nhân không đáp ứng đủ với UDCA một mình và một mình ở những bệnh nhân không thể dùng UDCA.
Vì số bệnh nhân bị viêm đường mật tiên phát thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Ocaliva đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 27 tháng 7 năm 2010.
Ocaliva - Axit Obeticolic như thế nào?
Ocaliva có sẵn dưới dạng viên nén (5 và 10 mg) và chỉ có thể được lấy theo đơn thuốc. Liều khởi đầu được đề nghị là 5 mg mỗi ngày một lần. Nếu sau sáu tháng Ocaliva được dung nạp tốt, có thể tăng liều tới 10 mg mỗi ngày một lần. Có thể giảm liều hoặc phải ngừng điều trị ở những bệnh nhân bị ngứa không thể chịu được (tác dụng phụ có thể xảy ra của Ocaliva).
Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Ocaliva - Axit Obeticolic như thế nào?
Các hoạt chất trong Ocaliva, axit obeticolic, là một dạng biến đổi của axit mật (axit mật là thành phần chính của mật). Nó hoạt động chủ yếu bằng cách liên kết với các thụ thể ở gan và ruột (thụ thể X-farnesoid) kiểm soát sản xuất mật. Bằng cách gắn vào các thụ thể này, Ocaliva làm giảm sản xuất mật trong gan, ngăn chặn nó tích tụ và làm hỏng mô gan.
Ocaliva - Axit Obeticolic có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Ocaliva được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong một nghiên cứu chính liên quan đến 217 người lớn bị viêm đường mật tiên phát đã dùng UDCA ít nhất 1 năm hoặc không thể dùng UDCA. Thước đo hiệu quả dựa trên số bệnh nhân có nồng độ các chất trong máu như bilirubin và ALP (dấu hiệu tổn thương gan) đã giảm ít nhất 15% (đối với ALP) và dưới một giá trị nhất định được coi là bình thường (đối với bilirubin) sau 1 năm điều trị.
Nghiên cứu cho thấy Ocaliva có hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm nồng độ bilirubin và ALP trong máu: nồng độ giảm ở mức cần thiết ở 47% (34 trên 73) bệnh nhân được điều trị bằng Ocaliva 10 mg và 46% (32 70) bệnh nhân được điều trị bằng cách tăng liều Ocaliva (5 mg đến 10 mg), so với 10% (7 trên 73) bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
Những rủi ro liên quan đến Ocaliva - Axit Obeticolic là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Ocaliva là ngứa (có thể ảnh hưởng đến hơn 6 trên 10 người) và mệt mỏi (có thể ảnh hưởng đến hơn 2 trên 10 người). Ngứa cũng là tác dụng phụ phổ biến nhất có thể dẫn đến ngừng điều trị. Trong hầu hết các trường hợp được quan sát, ngứa xảy ra trong tháng đầu điều trị, có xu hướng giải quyết theo thời gian, trong khi tiếp tục điều trị. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Ocaliva, hãy xem tờ rơi gói.
Ocaliva không nên được sử dụng ở những bệnh nhân có ống mật bị tắc nghẽn hoàn toàn. Để biết danh sách đầy đủ các giới hạn, xem tờ rơi gói.
Tại sao Ocaliva - Axit Obeticolic được phê duyệt?
Bệnh nhân viêm đường mật tiên phát có lựa chọn điều trị hạn chế. Ocaliva đã được chứng minh là làm giảm nồng độ bilirubin và ALP trong máu ở bệnh nhân viêm đường mật tiên phát, bao gồm cả những người không thể điều trị bằng UDCA. Việc giảm nồng độ bilirubin và ALP được tìm thấy là dấu hiệu cho thấy sự cải thiện tình trạng của gan. Tuy nhiên, lợi ích lâm sàng của Ocaliva phải được chứng minh trong các nghiên cứu tiếp theo. Hồ sơ an toàn của thuốc được coi là thuận lợi, với các tác dụng không mong muốn có thể chấp nhận được và có thể kiểm soát được bằng điều trị hỗ trợ (ví dụ, đối với ngứa) và điều chỉnh liều. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã quyết định rằng lợi ích của Ocaliva lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Ocaliva đã đạt được "phê duyệt có điều kiện". Điều này có nghĩa là sẽ có thêm thông tin về thuốc trong tương lai mà công ty bắt buộc phải cung cấp. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Ocaliva?
Vì sự chấp thuận có điều kiện đã được ban hành cho Ocaliva, công ty tiếp thị Ocaliva sẽ cung cấp thêm dữ liệu từ hai nghiên cứu để xác nhận tính hiệu quả và an toàn của thuốc. Nghiên cứu đầu tiên được thiết kế để chứng minh lợi ích lâm sàng của Ocaliva, trong khi nghiên cứu thứ hai sẽ đánh giá lợi ích của Ocaliva ở những bệnh nhân mắc bệnh gan từ trung bình đến nặng.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Ocaliva - Axit Obeticolic an toàn và hiệu quả?
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để sử dụng Ocaliva an toàn và hiệu quả đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin khác về Ocaliva - Axit Obeticolic
Để biết phiên bản EPAR đầy đủ của Ocaliva, hãy tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Ocaliva, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Ocaliva có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
