Neels là gì?
Neels là một loại bột để chuẩn bị một giải pháp cho tiêm. Chứa chất hoạt tính romiplostim.
Neels được sử dụng để làm gì?
Neels được sử dụng ở người lớn mắc bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (PTI), một bệnh trong đó hệ thống miễn dịch của bệnh nhân phá hủy tiểu cầu (thành phần máu góp phần gây đông máu). Bệnh nhân mắc PTI có số lượng tiểu cầu thấp và có nguy cơ chảy máu.
Neels được sử dụng ở những bệnh nhân đã được điều trị bằng các loại thuốc như corticosteroid hoặc immunoglobulin và nơi lách đã được cắt bỏ, nếu các phương pháp điều trị này không hiệu quả. Việc sử dụng thuốc cũng có thể được xem xét ở những bệnh nhân đã được điều trị PTI, những người có lá lách và không thể phẫu thuật. Lá lách là một cơ quan tham gia phá hủy tiểu cầu.
Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc PTI thấp, căn bệnh này được coi là 'hiếm gặp' và Nplate được chỉ định là 'thuốc mồ côi' (một loại thuốc dùng cho các bệnh hiếm gặp) vào ngày 27 tháng 5 năm 2005.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Neels được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng N bảng nên được theo dõi bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị các bệnh về máu.
Nên tiêm một lần mỗi tuần một lần bằng cách tiêm dưới da. Liều ban đầu phụ thuộc vào cân nặng của bệnh nhân và sau đó được điều chỉnh mỗi tuần để duy trì số lượng tiểu cầu ở mức mong muốn. Điều trị có thể được dừng lại nếu tiểu cầu đạt mức quá cao.
Nên ngừng điều trị bằng thuốc sau khi điều trị bốn tuần với liều tối đa nếu số lượng tiểu cầu không đạt đến mức đủ cao để giảm nguy cơ chảy máu. Nên sử dụng thận trọng ở những bệnh nhân có vấn đề về gan hoặc thận vì nó chưa được nghiên cứu chính thức trong nhóm này.
Làm thế nào để Nplate hoạt động?
Các hoạt chất trong Nplate, romiplostim, là một loại thuốc kích thích sản xuất tiểu cầu. Trong cơ thể, một loại hormone gọi là 'trombopoietin' kích thích sản xuất tiểu cầu trong tủy xương. Romiplostim là một protein được tạo ra (được thiết kế đặc biệt) để có thể liên kết với
thụ thể trombopoietin và kích thích chúng. Bằng cách mô phỏng hoạt động của thrombopoietin, romiplostim kích thích sản xuất tiểu cầu, làm tăng số lượng tiểu cầu trong máu.
Romiplostim được sản xuất theo phương pháp gọi là 'công nghệ DNA tái tổ hợp': nó được tạo ra bởi một loại vi khuẩn đã nhận được gen (DNA) khiến nó có khả năng tạo ra romiplostim.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Nplate?
Tác dụng của Nplate đã được thử nghiệm đầu tiên trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.
N bảng được so sánh với giả dược (một điều trị giả) trong hai nghiên cứu chính ở người lớn mắc ITP mãn tính. Nghiên cứu đầu tiên bao gồm 63 bệnh nhân đã được phẫu thuật cắt bỏ lá lách nhưng bệnh vẫn chưa được kiểm soát. Nghiên cứu thứ hai bao gồm 62 bệnh nhân vẫn còn lách và trước đó đã được điều trị PTI.
Trong cả hai nghiên cứu, thước đo hiệu quả chính là số bệnh nhân có đáp ứng điều trị lâu dài, tức là số lượng tiểu cầu hơn 50 triệu mỗi ml trong ít nhất sáu trong tám tuần cuối của thời gian điều trị 24 tuần, mà không cần dùng thuốc PTI khác. Số lượng tiểu cầu dưới 30 triệu mỗi ml khiến bệnh nhân PTI có nguy cơ chảy máu, trong khi mức bình thường là từ 150 đến 400 triệu mỗi ml.
Neels mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Neels đã được chứng minh là có hiệu quả hơn giả dược trong việc tăng số lượng tiểu cầu trong máu. Trong nghiên cứu về những bệnh nhân bị cắt bỏ lá lách, 38% bệnh nhân có phản ứng lâu dài với điều trị bằng Nplate (16 trên 42), so với không ai trong số 21 bệnh nhân dùng giả dược. Trong nghiên cứu trên bệnh nhân bị lách, 61% bệnh nhân có đáp ứng lâu dài với điều trị bằng Nplate (25 trên 41), so với 5% bệnh nhân dùng giả dược (1 trên 21).
Rủi ro liên quan đến N bảng là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với N bảng (nhìn thấy ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là đau đầu. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Nplate, hãy xem Tờ rơi gói.
Không nên sử dụng N khắc ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với romiplostim, với bất kỳ chất hoặc protein nào khác được sản xuất bởi Escherichia coli (một loại vi khuẩn).
Tại sao Nplate đã được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) lưu ý rằng hiệu quả của N bảng đã được chứng minh ở cả những bệnh nhân bị cắt lách và ở những người vẫn còn lách. Tuy nhiên, vì cắt bỏ lá lách là một phương pháp chữa trị tiềm năng cho PTI, ủy ban đã quyết định rằng Nplate chỉ nên được sử dụng ở những bệnh nhân bị lách nếu họ không thể trải qua phẫu thuật. Do đó, CHMP đã quyết định rằng những lợi ích của Nplate lớn hơn những rủi ro của nó ở những bệnh nhân trưởng thành bị cắt lách với bệnh xuất huyết miễn dịch mãn tính (vô căn) là điều trị đối với các phương pháp điều trị khác và có thể được coi là điều trị bậc hai cho bệnh nhân trưởng thành không cắt lách trong đó phẫu thuật là chống chỉ định Ủy ban đề nghị cấp giấy ủy quyền tiếp thị cho Nplate.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng N bảng an toàn?
Công ty sản xuất Nplate sẽ cung cấp bộ dụng cụ thông tin cho các bác sĩ của mỗi quốc gia thành viên. Các bộ dụng cụ sẽ bao gồm thông tin về sự an toàn và hiệu quả của N bảng và ghi chú để nhắc nhở các bác sĩ về cách sử dụng thuốc và sự cần thiết phải thảo luận về lợi ích và rủi ro của N bảng với bệnh nhân. Các bác sĩ cũng sẽ nhận được một 'máy tính liều' sẽ giúp họ tính toán khối lượng N khắc được tiêm. Những khối lượng này đôi khi có thể rất nhỏ.
Thông tin khác về Nplate:
Vào ngày 04 tháng 2 năm 2009, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Nplate, có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu, cho Amgen Europe BV.
Để biết tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi trên N khắc, bấm vào đây.
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Nplate, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 12-2008.
