Flebogammadif là gì?
Flebogammadif là một giải pháp cho truyền dịch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Flebogammadif chứa hoạt chất immunoglobulin bình thường của con người.
Flebogammadif dùng để làm gì?
Flebogammadif được sử dụng trong ba nhóm bệnh nhân chính:
- Bệnh nhân có nguy cơ bị nhiễm trùng vì họ không có đủ kháng thể (protein tự nhiên trong máu giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng và các bệnh khác). Những bệnh nhân này có thể là những người bị thiếu hụt kháng thể bẩm sinh (hội chứng suy giảm miễn dịch nguyên phát (PID)), cũng như những bệnh nhân bị thiếu hụt kháng thể là do ung thư máu (u tủy hoặc bệnh bạch cầu mãn tính) mắc phải (AIDS) và bị nhiễm trùng thường xuyên. Những điều kiện này được gọi là hội chứng suy giảm miễn dịch và điều trị được chỉ định là liệu pháp thay thế.
- Bệnh nhân bị rối loạn nhất định của hệ thống miễn dịch. Những bệnh nhân này có một sự bất thường của hệ thống miễn dịch (hệ thống phòng thủ của cơ thể người) phải được giải quyết. Đây có thể là những bệnh nhân mắc bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu vô căn (ITP) với số lượng tiểu cầu không đủ (thành phần máu thúc đẩy đông máu) và có nguy cơ chảy máu cao và bệnh nhân mắc một số bệnh (hội chứng Guillain-Barré, Kawasaki). Loại điều trị này được gọi là điều hòa miễn dịch (điều hòa miễn dịch).
- Bệnh nhân được ghép tủy xương.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Flebogammadif được sử dụng như thế nào?
Flebogammadif thường được tiêm truyền tĩnh mạch, thường là bởi bác sĩ hoặc y tá; quản lý cũng có thể được thực hiện bởi bệnh nhân hoặc người chăm sóc sau khi được hướng dẫn hợp lệ. Liều lượng và tần suất truyền dịch phụ thuộc vào bệnh được điều trị. Trong liệu pháp thay thế, có thể cần phải thay đổi liều dựa trên đáp ứng của bệnh nhân. Để biết thông tin đầy đủ, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm có trong EPAR.
Flebogammadif hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Flebogammadif, immunoglobulin bình thường của con người, là một protein tinh khiết cao được chiết xuất từ huyết tương của con người (một thành phần máu). Nó chứa immunoglobulin G (IgG), một loại kháng thể, được sử dụng trong y học từ những năm 1980 và có phổ hoạt động rộng chống lại các tác nhân truyền nhiễm. Flebogammadif giúp khôi phục nồng độ IgG trong máu thấp bất thường. Ở liều cao hơn, Flebogammadif có thể giúp điều chỉnh một hệ thống miễn dịch với những bất thường và điều chỉnh phản ứng miễn dịch. Flebogammadif được sản xuất theo cách tương tự như Flebogamma, một loại thuốc khác có chứa immunoglobulin bình thường ở người, với việc bổ sung một số hoạt động trong giai đoạn tinh chế sản phẩm thu được từ huyết tương người.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Flebogammadif?
Vì immunoglobulin bình thường của con người từ lâu đã được sử dụng để điều trị các bệnh được chỉ định, chỉ cần hai nghiên cứu nhỏ hơn để thiết lập hiệu quả và độ an toàn của Flebogammadif cho bệnh nhân. Trong nghiên cứu đầu tiên, Flebogammadif đã được sử dụng như một liệu pháp thay thế ở 46 bệnh nhân mắc bệnh PID, dùng trong khoảng thời gian 21-28 ngày. Thước đo chính của hiệu quả là số ca nhiễm vi khuẩn nghiêm trọng trong một năm điều trị.
Nghiên cứu thứ hai đã kiểm tra việc sử dụng Flebogammadif để điều hòa miễn dịch ở 20 đối tượng mắc ITP. Thông số hiệu quả chính là số lượng tiểu cầu tối đa thu được trong ba tháng của nghiên cứu.
Trong cả hai nghiên cứu, Flebogammadif đều được so sánh với các phương pháp điều trị khác.
Flebogammadif đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu đầu tiên, bệnh nhân có trung bình 0, 021 ca nhiễm trùng nghiêm trọng trong một năm. Vì giá trị này thấp hơn ngưỡng mặc định là 1 nhiễm mỗi năm, điều này cho thấy hiệu quả của thuốc trong liệu pháp thay thế. Trong nghiên cứu thứ hai, có tới 14 trong số 19 bệnh nhân (bằng 73%) tiếp tục tham gia nghiên cứu đã thu được giá trị tiểu cầu hơn 50 triệu mỗi ml trong ít nhất một lần trong suốt nghiên cứu, xác nhận hiệu quả của Flebogammadif trong điều hòa miễn dịch.
Rủi ro liên quan đến Flebogammadif là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được thấy với Flebogammadif, được quan sát thấy ở 1-10 bệnh nhân trong số 100 bệnh nhân, là đau đầu, pyrexia (sốt) và phản ứng tại vị trí đâm thủng (đau và viêm). Một số tác dụng phụ có nhiều khả năng xảy ra nếu truyền dịch xảy ra ở tốc độ cao, ở những bệnh nhân có nồng độ immunoglobulin thấp hoặc ở những bệnh nhân được điều trị bằng Flebogammadif lần đầu tiên hoặc sau một thời gian dài kể từ liều cuối cùng. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Flebogammadif, hãy xem tờ rơi gói. Không nên sử dụng Flebogammadif ở những người có thể bị dị ứng với immunoglobulin bình thường ở người hoặc bất kỳ thành phần nào khác hoặc ở những bệnh nhân dị ứng với các loại globulin miễn dịch khác, đặc biệt là nếu họ bị thiếu hụt immunoglobulin A (IgA) và có kháng thể IgA. Flebogammadif không thể được sử dụng ở những bệnh nhân không dung nạp với fructose (một loại đường). Các biện pháp phòng ngừa đặc biệt nên được thực hiện ở trẻ sơ sinh và trẻ em vì không dung nạp fructose có thể chưa được chẩn đoán và do đó có thể gây tử vong.
Tại sao Flebogammadif được chấp thuận?
Theo các hướng dẫn hiện hành, các loại thuốc đã được chứng minh là có hiệu quả ở bệnh nhân mắc bệnh PID và ở bệnh nhân mắc ITP cũng có thể được phép điều trị tất cả các loại suy giảm miễn dịch nguyên phát cũng như các trường hợp thiếu hụt kháng thể do ung thư máu và bệnh AIDS ở trẻ em. Họ cũng có thể được ủy quyền, mà không cần phải tiến hành các nghiên cứu cụ thể, để điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng Guillain-Barré, bệnh nhân mắc bệnh Kawasaki và bệnh nhân sắp được ghép tủy xương.
Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng lợi ích của Flebogammadif lớn hơn các rủi ro liên quan đến nó đối với các bệnh nhân cần IgG để điều trị thay thế, điều hòa miễn dịch hoặc ghép tủy xương và khuyến cáo giải phóng ủy quyền để đặt sản phẩm trên thị trường.
Thông tin khác về Flebogammadif:
Vào ngày 23 tháng 8 năm 2007, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Flebogammadif cho Viện dữ liệu Grifols SA.
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Flebogammadif bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 05-2008.
