Nó là gì và Cystadrops - Mercaptamine dùng để làm gì?
Cystadrops là một loại thuốc nhỏ mắt (mắt) được sử dụng ở những bệnh nhân 2 tuổi bị cystinosis. Cystinosis là một bệnh di truyền đặc trưng bởi sự tích tụ trong cơ thể của một chất tự nhiên gọi là cystine, gây ra sự hình thành các tinh thể có hại đặc biệt ở thận và giác mạc (màng trong suốt cấu thành phần trước của mắt). Cystadrops được sử dụng để làm giảm sự tích tụ của các tinh thể cystine trong giác mạc.
Do số lượng bệnh nhân mắc bệnh cystinosis thấp, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Cystadrops đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 7 tháng 11 năm 2008.
Cystadrops chứa hoạt chất mercaptamine (còn được gọi là cysteamine)
Cystadrops - Mercaptamine được sử dụng như thế nào?
Cystadrops chỉ có thể được lấy theo toa. Điều trị nên được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị cystinosis.
Cystadrops có sẵn như thuốc nhỏ mắt. Liều khuyến cáo là 1 giọt vào mỗi mắt 4 lần một ngày trong giờ thức dậy. Có thể giảm liều dần dần bởi bác sĩ lên đến 1 giọt mỗi ngày dựa trên kết quả kiểm tra nhãn khoa. Điều trị không nên bị gián đoạn trong một thời gian dài.
Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói
Cystadrops - Mercaptamine hoạt động như thế nào?
Tổn thương do tích tụ tinh thể cystine trong các tế bào giác mạc có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về thị giác. Các hoạt chất trong Cystadrops, mercaptamine, phản ứng với cystine, hòa tan nó và tạo thành các chất có thể được loại bỏ khỏi các tế bào. Khi áp dụng cho mắt, lượng cystine có trong các tế bào giác mạc bị giảm và tổn thương mắt bị hạn chế.
Cystadrops - Mercaptamine mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Cystadrops được so sánh với một giải pháp nhỏ mắt dựa trên mercaptamine ít tập trung hơn trong một nghiên cứu chính trên 32 bệnh nhân với 2 tuổi bị cystinosis. Thước đo chính của hiệu quả được dựa trên việc giảm các tinh thể giác mạc cistine được quan sát dưới kính hiển vi và định lượng với số điểm gọi là IVCM trong khoảng từ 0 đến 28 (trong đó 0 tương ứng với sự vắng mặt của các tinh thể). Khi bắt đầu nghiên cứu, bệnh nhân ở cả hai nhóm có điểm trung bình là 10.
Cystadrops có hiệu quả hơn so với thuốc so sánh trong việc giảm các tinh thể giác mạc sau 3 tháng điều trị: ở những bệnh nhân được điều trị bằng Cystadrops, điểm IVCM đã giảm 4, 6 điểm, trong khi ở những người được điều trị bằng thuốc so sánh thì nó đã giảm 0, 5 điểm. Liệu pháp Cystadrops cũng giúp giảm chứng sợ ánh sáng (khó chịu ở mắt liên quan đến việc tiếp xúc với ánh sáng mạnh).
Những rủi ro liên quan đến Cystadrops - Mercaptamine là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Cystadrops (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là mắt và bao gồm đau, ngứa và kích ứng mắt, tăng chảy nước mắt, mờ mắt và tăng nhãn áp (đỏ mắt). Những ảnh hưởng này thường nhẹ hoặc vừa phải ở cường độ và không kéo dài.
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Cystadrops, hãy xem tờ rơi gói
Tại sao Cystadrops - Mercaptamine được chấp thuận?
Thuốc nhỏ mắt dựa trên Mercaptamine được sản xuất tại địa phương tại các hiệu thuốc hoặc bệnh viện đã được sử dụng trong nhiều năm để điều trị các triệu chứng về bệnh cystinosis. Hơn nữa, một nghiên cứu cho thấy Cystadrops có hiệu quả trong việc làm giảm các tinh thể giác mạc của cystine. Thuốc cũng đã cải thiện các triệu chứng khác của bệnh cystinosis như chứng sợ ánh sáng. Về an toàn, các tác dụng phụ của mắt, mặc dù rất thường xuyên, thường có thể kiểm soát được.
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Cystadrops lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Cystadrops an toàn và hiệu quả - Mercaptamine?
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để sử dụng Cystadrops an toàn và hiệu quả đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Cystadrops - Mercaptamine
Để biết toàn bộ EPAR của Cystadrops, hãy xem trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị bằng Cystadrops, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Cystadrops có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc cho người / Chỉ định bệnh hiếm.
