Atryn là gì?
Atryn là một loại bột để chuẩn bị dung dịch tiêm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch), có chứa hoạt chất antithrombin alfa.
Atryn dùng để làm gì?
Atryn được sử dụng ở những bệnh nhân bị "thiếu hụt antithrombin bẩm sinh" (thiếu protein antithrombin di truyền). Nó được sử dụng ở những bệnh nhân trải qua phẫu thuật, trong phòng ngừa các vấn đề do sự hình thành cục máu đông trong mạch. Atryn thường được dùng cùng với heparin (một loại thuốc chống đông máu khác).
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Atryn được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Atryn chỉ nên được bắt đầu bởi các bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân bị thiếu hụt antithrombin bẩm sinh. Mục đích là để khôi phục mức độ hoạt động bình thường của antithrombin trong giai đoạn bệnh nhân có nguy cơ hình thành cục máu đông. Bác sĩ nên tính toán liều dùng, có tính đến cả cân nặng của bệnh nhân và mức độ hoạt động của antithrombin.
Lần truyền đầu tiên với liều cao kéo dài 15 phút. Tiếp theo là truyền liên tục, với liều thấp hơn, trong đó bệnh nhân cần được theo dõi liên tục, điều chỉnh tốc độ truyền, sao cho hoạt tính của antithrombin ít nhất là 80% so với mức bình thường trong suốt thời gian điều trị. Để được hướng dẫn chi tiết hơn, hãy tham khảo tờ rơi gói.
Atryn hoạt động như thế nào?
Atryn là một chất chống đông máu. Các hoạt chất trong Atryn, antithrombin alfa, là một bản sao của protein antithrombin tự nhiên trong máu, được sản xuất bởi "kỹ thuật DNA tái tổ hợp". Nó được chiết xuất từ sữa dê, trong đó một gen (DNA) đã được đưa vào, khiến nó có thể tạo ra protein của con người trong sữa.
Trong cơ thể, antithrombin ngăn chặn thrombin, một chất đóng vai trò trung tâm trong quá trình đông máu. Bệnh nhân bị thiếu hụt antithrombin bẩm sinh có nồng độ antithrombin trong máu thấp, điều này có thể dẫn đến giảm khả năng chống lại sự đông máu của máu. Điều này dẫn đến tăng nguy cơ hình thành cục máu đông trong nhiều tình huống
nguy cơ cao. Atryn sửa chữa sự thiếu hụt antithrombin, cung cấp một sự kiểm soát tạm thời của rối loạn đông máu.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Atryn?
Một nghiên cứu Atryn đã được thực hiện trên 14 bệnh nhân từ 21 đến 74 tuổi, bị thiếu hụt antithrombin bẩm sinh và có nguy cơ đông máu khi phẫu thuật (năm bệnh nhân) hoặc sinh con (chín bệnh nhân). Các nghiên cứu đã đo số lượng bệnh nhân bị huyết khối tĩnh mạch sâu (DVT: hình thành cục máu đông trong tĩnh mạch sâu, thường ở chân) cho đến 30 ngày sau khi điều trị. Một số bệnh nhân đã được điều trị trong quá trình nghiên cứu vì thiếu hụt huyết khối bẩm sinh là một tình trạng hiếm gặp (ước tính chỉ có khoảng 1 trong 3 000 trong số 5 000 bị ảnh hưởng).
Ngoài ra, Atryn đã được sử dụng ở năm bệnh nhân đã được sử dụng thuốc như một phần của "chương trình sử dụng từ bi" (thông qua chương trình này, các bác sĩ có thể yêu cầu một loại thuốc cho một trong những bệnh nhân của họ trước khi được cấp phép) .
Atryn đã thể hiện lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu, trong số 13 bệnh nhân có thể đánh giá hiệu quả điều trị của hai bệnh nhân có một đợt DVT, nhưng chỉ có một điều trị cần thiết. Trong chương trình sử dụng từ bi, không quan sát thấy cục máu đông ở bệnh nhân dùng Atryn. Cùng với nhau, kết quả chứng minh hiệu quả của Atryn trong việc ngăn chặn sự phát triển của cục máu đông ở bệnh nhân trải qua phẫu thuật. Tuy nhiên, không có đủ thông tin để xác định liều thích hợp nhất để sử dụng trong khi sinh.
Rủi ro liên quan đến Atryn là gì?
Trong các nghiên cứu với ATryn, các tác dụng phụ phổ biến nhất (gặp ở khoảng 1 đến 10 bệnh nhân trong 100) là chóng mặt, đau đầu, chảy máu (bao gồm mất máu tại chỗ tiêm hoặc chảy máu sau đó). phẫu thuật), buồn nôn và bài tiết vết thương (tại vết thương phẫu thuật). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Atryn, xem tờ rơi gói.
Atryn không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với bất kỳ thành phần nào khác, protein dê hoặc sữa dê. Vì Atryn là một loại protein được tiêm bằng cách tiêm, bệnh nhân có thể phát triển các kháng thể (protein do cơ thể sản xuất để đáp ứng với thuốc), do đó có nguy cơ bị dị ứng trong khi tiêm. Tuy nhiên, những tập phim này đã không được quan sát cho đến nay ở những bệnh nhân được điều trị bằng Atryn.
Tại sao Atryn được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng dữ liệu do công ty cung cấp cho thấy Atryn có thể dẫn đến mức độ hoạt động của antithrombin nếu được sử dụng ở liều khuyến cáo trong phẫu thuật. Ủy ban đã quyết định rằng lợi ích của Atryn lớn hơn rủi ro của nó đối với việc điều trị dự phòng huyết khối tĩnh mạch ở bệnh nhân trải qua phẫu thuật với tình trạng thiếu hụt antithrombin bẩm sinh. Ủy ban đề nghị Atryn được cấp giấy phép tiếp thị.
Atryn đã được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt". Điều này có nghĩa là, là căn bệnh hiếm gặp, không thể có được thông tin đầy đủ về Atryn. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét mỗi năm thông tin mới có thể có sẵn và nếu cần, bản tóm tắt này sẽ được cập nhật.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi Atryn?
Công ty sản xuất Atryn sẽ hoàn thành một nghiên cứu hiện đang được tiến hành, để quan sát cụ thể việc sử dụng Atryn trong khi sinh ở những phụ nữ bị thiếu hụt antithrombin bẩm sinh. Nó cũng sẽ chuẩn bị các chương trình để đảm bảo rằng các bác sĩ có thể báo cáo về các bệnh nhân đang được điều trị và theo dõi sự phát triển của kháng thể chống lại Atryn ở bất kỳ quốc gia thành viên EU nào (EU).
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Atryn an toàn?
Công ty sản xuất Atryn đang theo dõi chặt chẽ sự an toàn của nó, đặc biệt chú ý đến sự phát triển của kháng thể.
Thông tin khác về Atryn:
Vào ngày 28 tháng 7 năm 2006, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Atryn có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Chủ sở hữu của ủy quyền tiếp thị là GTC Biotherapeutics UK Limited.
Đối với phiên bản EPAR đầy đủ của Atryn bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 07-2009.
