Fabrazyme là gì?
Fabrazyme là một giải pháp cho truyền tĩnh mạch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch), có chứa beta agalsidase là thành phần hoạt động.
Fabrazyme dùng để làm gì?
Fabrazyme được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc bệnh Fabry, một bệnh di truyền hiếm gặp. Bệnh nhân mắc bệnh này bị thiếu hụt enzyme gọi là alpha-galactosidase A. Enzim này thường phá vỡ lipid globotriaosilceramide (GL-3). Nếu enzyme này bị thiếu, GL-3 không thể bị phân hủy và tích lũy trong các tế bào của cơ thể, chẳng hạn như tế bào thận.
Bệnh nhân mắc bệnh này có một loạt các triệu chứng, bao gồm các rối loạn nghiêm trọng như suy thận, các vấn đề về tim và đột quỵ.
Với số lượng nhỏ bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này, nó được coi là "hiếm" và vào ngày 8 tháng 8 năm 2000, Fabrazyme được định nghĩa là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng cho các bệnh hiếm gặp).
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Fabrazyme được sử dụng như thế nào?
Chỉ có bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh Fabry hoặc các bệnh chuyển hóa di truyền khác mới có thể kê đơn Fabrazyme. Liều Fabrazyme là 1 mg mỗi pound trọng lượng cơ thể, được tiêm hai tuần một lần dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch. Tốc độ truyền ban đầu không được vượt quá 0, 25 mg mỗi phút (15 mg mỗi giờ), để giảm nguy cơ phản ứng liên quan đến truyền dịch. Tốc độ truyền có thể tăng dần trong các lần tiêm truyền tiếp theo. Một nghiên cứu đã xem xét Fabrazyme khi dùng cho trẻ em và đưa ra kết luận rằng thuốc có thể được dùng cho trẻ em từ tám đến 16 tuổi với cùng một liều lượng. Bệnh nhân bị chấn thương thận nặng có thể đáp ứng ít hơn với điều trị. Fabrazyme được thiết kế để sử dụng lâu dài.
Fabrazyme hoạt động như thế nào?
Fabrazyme cho phép thực hiện một liệu pháp enzyme thay thế. Loại trị liệu này cung cấp cho bệnh nhân enzyme mà họ cần. Fabrazyme được dự định để thay thế enzyme alpha-galactosidase A, thiếu ở những người mắc bệnh Fabry. Hoạt chất trong Fabrazyme là agalsidase beta, một bản sao của dạng enzyme người được sản xuất bằng phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": enzyme được sản xuất bởi một tế bào trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu mà làm cho thế hệ có thể. Enzyme thay thế này thúc đẩy sự phân hủy GL-3 và ngăn không cho nó tích tụ trong các tế bào của bệnh nhân.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Fabrazyme?
Ba thử nghiệm lâm sàng đã được trình bày, liên quan đến 73 bệnh nhân trưởng thành. Trong nghiên cứu chính, Fabrazyme được so sánh với giả dược (điều trị giả) ở 58 bệnh nhân, đo lường tác dụng của thuốc đối với việc loại bỏ GL-3 khỏi tế bào thận.
Hiệu quả của Fabrazyme cũng đã được kiểm tra ở 16 trẻ em từ tám đến 16 tuổi, bị ảnh hưởng bởi bệnh Fabry.
Fabrazyme có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong nghiên cứu chính, Fabrazyme đã loại bỏ đáng kể và gần như loại bỏ hoàn toàn GL-3 khỏi tế bào thận sau 20 tuần điều trị. Bảy mươi chín phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng Fabrazyme có mức độ loại bỏ lipid cao nhất, so với các hiệu ứng null trong nhóm giả dược. Điều này có thể dẫn đến sự cải thiện các triệu chứng hoặc sự ổn định của bệnh.
Ngay cả ở trẻ em được điều trị bằng Fabrazyme, nồng độ GL-3 đã được ghi nhận trong máu, với tất cả trẻ em đạt mức bình thường sau 20 tuần điều trị. Ngoài ra, đã có một sự cải thiện trong các triệu chứng và chất lượng cuộc sống của trẻ em.
Rủi ro liên quan đến Fabrazyme là gì?
Trong suốt nghiên cứu, các tác dụng phụ phổ biến nhất (ở hơn một bệnh nhân trong 10) Fabrazyme là do truyền dịch chứ không phải do thuốc. Các phản ứng phổ biến nhất là sốt và ớn lạnh. Các tác dụng phụ phổ biến khác là đau đầu, dị cảm (cảm giác bất thường như ngứa ran và ngứa ran), buồn nôn, nôn, đỏ và cảm giác lạnh. Các tác dụng phụ nhìn thấy ở trẻ em tương tự như ở người lớn. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Fabrazyme, hãy xem Tờ rơi gói.
Bệnh nhân dùng Fabrazyme có thể phát triển kháng thể (protein được tạo ra như một phản ứng với Fabrazyme, có thể ảnh hưởng đến việc điều trị).
Fabrazyme không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với agalsidase beta hoặc với các thành phần khác của thuốc.
Tại sao Fabrazyme được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho con người (CHMP) cho rằng đối với bệnh nhân mắc bệnh Fabry, điều trị bằng Fabrazyme có khả năng mang lại lợi ích lâm sàng lâu dài. CHMP cho rằng lợi ích của Fabrazyme lớn hơn các rủi ro trong trường hợp điều trị thay thế enzyme lâu dài ở những bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Fabry, và do đó khuyến nghị nên cho phép tiếp thị.
Fabrazyme ban đầu được cho phép trong các trường hợp đặc biệt bởi vì, được sử dụng để điều trị một căn bệnh hiếm gặp, dữ liệu có sẵn tại thời điểm phê duyệt bị hạn chế.
Do công ty sản xuất cung cấp thông tin bổ sung được yêu cầu, điều kiện liên quan đến "hoàn cảnh đặc biệt" đã được gỡ bỏ vào ngày 6 tháng 2 năm 2008.
Thông tin thêm về Fabrazyme
Vào ngày 3 tháng 8 năm 2001, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu về Fabrazyme cho Genzyme Europe BV. Vào ngày 3 tháng 8 năm 2006, ủy quyền này đã được gia hạn.
Đăng ký chất lượng Fabrazyme như một sản phẩm thuốc mồ côi có sẵn ở đây.
Bạn có thể tham khảo phiên bản đầy đủ của đánh giá (EPAR) có sẵn ở đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 02 - 2008
