Brineura - Cerliponase Alfa là gì?
Brineura là một loại thuốc để điều trị bệnh lipofuscinosis tế bào thần kinh loại 2 (CLN2), một rối loạn di truyền ở trẻ em dẫn đến tổn thương não tiến triển.
Do số lượng bệnh nhân mắc CLN2 thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Brineura đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 13 tháng 3 năm 2013.
Brineura chứa thành phần hoạt chất cerliponase alfa.
Làm thế nào để sử dụng Brineura - Alfa Cerliponase?
Brineura được truyền trực tiếp vào não. Trước khi truyền dịch ban đầu, bệnh nhân sẽ phải trải qua phẫu thuật để cấy ghép một thiết bị, đi từ bên ngoài hộp sọ qua khoang chất lỏng lên não, nơi thuốc được giải phóng.
Truyền dịch được đưa ra hai tuần một lần bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm trong việc quản lý các loại thuốc trong não. Để giảm nguy cơ phản ứng truyền dịch, các bệnh nhân khác có thể được tiêm trước hoặc trong khi điều trị bằng Brineura hoặc truyền dịch có thể bị chậm lại. Điều trị có thể tiếp tục cho đến khi bệnh nhân được hưởng lợi từ nó.
Brineura chỉ có thể được lấy với một toa thuốc. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Brineura - Cerliponase Alfa hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân mắc CLN2 thiếu một loại enzyme cần thiết cho sự phát triển não bình thường gọi là tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1). Các hoạt chất trong Brineura, cerliponase alfa, là một bản sao của TPP1 và được sử dụng thay thế cho enzyme bị thiếu.
Thuốc được truyền trực tiếp vào não để vượt qua hàng rào máu não, một hàng rào bảo vệ ngăn cách dòng máu từ não và ngăn các chất như thuốc xâm nhập vào mô não.
Brineura - Cerliponase Alfa mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Trong các nghiên cứu đầu tiên đã chỉ ra rằng Brineura làm giảm tốc độ tiến triển của bệnh được đo theo thang đánh giá tiêu chuẩn.
Trong một nghiên cứu trên 23 trẻ em (trung bình 4 tuổi) được điều trị bằng Brineura trong gần một năm, 20 trong số đó (87%) không cho thấy mất 2 điểm về kỹ năng vận động và ngôn ngữ được quan sát trong lịch sử ở những bệnh nhân không được điều trị.
Việc đánh giá được thực hiện bởi các bác sĩ đã chỉ định cho bệnh nhân điểm số riêng biệt về kỹ năng vận động và ngôn ngữ (trong đó 0 có nghĩa là nghiêm trọng hơn và 3 là bình thường). Điểm cuối cùng của một bệnh nhân phù hợp với tổng của hai điểm.
Trong một nghiên cứu tiếp theo, lợi ích của Brineura kéo dài thêm một năm nữa; kết quả cho thấy bệnh có thể bị chậm lại ở hầu hết bệnh nhân. Nghiên cứu này vẫn đang tiếp tục.
Những rủi ro liên quan đến Brineura - Cerliponase Alfa là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Brineura (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 5 người) là sốt, nồng độ protein thấp trong dịch não tủy (chất lỏng trong não và tủy sống), bất thường trong ECG (kiểm tra hoạt động của tim), nôn mửa, nhiễm trùng đường hô hấp trên (nhiễm trùng mũi họng) và phản ứng quá mẫn (dị ứng). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Brineura, xem tờ rơi gói.
Brineura không nên được sử dụng ở những bệnh nhân đã trải qua phản ứng (có khả năng dị ứng) với quá mẫn cảm có thể gây tử vong với Brineura và các triệu chứng đã tái phát khi dùng lại thuốc. Ngoài ra, những bệnh nhân được cấy shunt phải được tiêm để rút chất lỏng dư thừa ra khỏi não. Cuối cùng, không nên dùng Brineura cho bệnh nhân nếu có vấn đề với thiết bị, chẳng hạn như rò rỉ hoặc nhiễm trùng.
Tại sao Brineura - Cerliponase Alfa được chấp thuận?
Dữ liệu có sẵn cho thấy Brineura giúp làm chậm sự mất các kỹ năng vận động và ngôn ngữ ở bệnh nhân mắc CLN2, một căn bệnh không có phương pháp điều trị nào khác.
Về bảo mật, không có vấn đề không thể chấp nhận được xuất hiện từ dữ liệu. Do đó, Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã kết luận rằng lợi ích của Brineura lớn hơn các rủi ro và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Brineura được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về Brineura do sự hiếm gặp của bệnh. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng.
Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Brineura?
Vì Brineura đã được ủy quyền trong các trường hợp đặc biệt, công ty tiếp thị sẽ cung cấp thêm dữ liệu từ các nghiên cứu về sự an toàn của thuốc, bao gồm nguy cơ phản ứng dị ứng khi sử dụng trong thời gian dài và hiệu quả lâu dài của nó trong việc làm chậm hoặc ngừng suy thoái về kỹ năng vận động và ngôn ngữ. Các nghiên cứu sẽ được tham gia bởi trẻ em dưới hai tuổi, mà hiện tại không có dữ liệu.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Brineura - Cerliponase Alfa an toàn và hiệu quả?
Công ty tiếp thị Brineura sẽ đảm bảo rằng tất cả các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên sử dụng thuốc đều có tài liệu đào tạo về cách sử dụng và cách ngăn ngừa các vấn đề liên quan đến thiết bị, chẳng hạn như nhiễm trùng hoặc tắc nghẽn.
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để Brineura được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả cũng đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và trong tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Brineura - Cerliponase Alfa
Để biết toàn bộ EPAR của Brineura, hãy truy cập trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Brineura, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Brineura có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
