Diacomit - Stiripentol

Diacomit là gì?

Diacomit là một loại thuốc có chứa hoạt chất Stiripentol. Nó có sẵn dưới dạng viên nang hoặc gói chứa (250 và 500 mg). Các gói chứa một loại bột được sử dụng để có được một hỗn dịch uống (một chất lỏng có chứa các hạt rắn).

Diacomit dùng để làm gì?

Diacomit là một loại thuốc chống động kinh. Nó được chỉ định cho trẻ em mắc một dạng động kinh rất hiếm gọi là "động kinh cơ nghiêm trọng của thời thơ ấu" (EMSI), còn được gọi là hội chứng Dravet. Loại động kinh này ảnh hưởng đến trẻ nhỏ. Diacomit được chỉ định là liệu pháp bổ trợ cho clobazam và valproate (các thuốc chống động kinh khác) trong điều trị co giật tonic-clonic (cơn động kinh nghiêm trọng nhất, trong đó có mất ý thức) không thể kiểm soát đầy đủ bằng clobazam và valproate.

Khi số lượng bệnh nhân mắc bệnh EMSI giảm, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Diacomit được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 5 tháng 12 năm 2001.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Diacomit được sử dụng như thế nào?

Điều trị diacomit chỉ nên được thực hiện dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong chẩn đoán và quản lý bệnh động kinh ở trẻ sơ sinh và trẻ em (bác sĩ nhi khoa hoặc bác sĩ thần kinh nhi khoa). Liều bình thường là 50 mg / kg trọng lượng cơ thể, chia làm hai hoặc ba liều trong suốt cả ngày. Điều trị thường bắt đầu bằng một liều thuốc giảm, được tăng dần đến liều khuyến cáo trong ba ngày. Sau khi bắt đầu điều trị bằng Diacomit, có thể cần phải giảm liều clobazam. Thông thường, liều valproate không cần điều chỉnh.

Các nghiên cứu chính được thực hiện trên Diacomit được thực hiện trên trẻ em trên ba tuổi. Quyết định liên quan đến việc sử dụng Diacomit ở trẻ dưới ba tuổi nên được đưa ra trên cơ sở cá nhân, tùy thuộc vào trường hợp: thuốc, nghĩa là chỉ có thể được trao cho trẻ nhỏ hơn nếu chẩn đoán EMSI đã được xác nhận.

Diacomit nên được dùng cùng với thức ăn, nhưng không phải với sữa hoặc các sản phẩm từ sữa, đồ uống có ga, nước ép trái cây hoặc thực phẩm và đồ uống có chứa caffeine hoặc theophylline (ví dụ, một chất được tìm thấy trong trà đen và xanh).

Diacomit hoạt động như thế nào?

Phương thức hoạt động của hoạt chất Diacomit, Stiripentol, như một loại thuốc chống động kinh vẫn chưa được biết đến đầy đủ. Có thể nó hoạt động bằng cách làm nổi bật hoạt động của các thuốc chống động kinh khác bằng cách giảm tốc độ chuyển hóa của gan. Cũng có thể làm tăng mức độ của một "chất dẫn truyền thần kinh" được gọi là axit gamma-aminobutyric (GABA) trong khoảng trống giữa các tế bào thần kinh trong não. Chất dẫn truyền thần kinh là những chất trong cơ thể truyền tín hiệu từ tế bào thần kinh này sang tế bào thần kinh khác.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Diacomit?

Tác dụng của Diacomit đã được thử nghiệm đầu tiên trên các mô hình thí nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.

Hai nghiên cứu chính được thực hiện trên Diacomit được thực hiện trên 65 trẻ em và thanh thiếu niên từ ba đến 18 tuổi. Các nghiên cứu đã so sánh hiệu quả của Diacomit, trong viên nang hoặc gói, với giả dược (một phương pháp điều trị giả) ở những bệnh nhân này như một phương pháp điều trị bổ trợ cho các liệu pháp liên tục với clobazam và valproate. Thước đo chính của hiệu quả là số lượng bệnh nhân "phản ứng" với điều trị. Một bệnh nhân được gọi là "phản ứng" nếu số cơn động kinh trong tháng điều trị thứ hai đã giảm ít nhất 50% so với tháng trước khi bắt đầu điều trị.

Diacomit đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Số bệnh nhân phản ứng với Diacomit cao hơn so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Trong nghiên cứu đầu tiên, 71% bệnh nhân dùng Diacomit đáp ứng với điều trị (15 trên 21), so với 5% ở nhóm giả dược (1 trên 20). Kết quả tương tự cũng được tìm thấy trong nghiên cứu thứ hai với 67% bệnh nhân phản ứng với Diacomit (8 trong số 12), so với 9% ở nhóm giả dược (1 trên 9). Tuy nhiên, không rõ liệu tác dụng này là do Diacomit hoặc tăng mức độ của các thuốc chống động kinh khác.

Rủi ro liên quan đến Diacomit là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Diacomit (hơn 1 bệnh nhân trong 10) là chán ăn (chán ăn), sụt cân, mất ngủ, buồn ngủ, mất điều hòa (không có khả năng phối hợp các cử động cơ bắp), hạ huyết áp (yếu cơ) và loạn trương lực cơ (đau cơ) cơ bắp). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Diacomit, xem tờ rơi gói.

Diacomit không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với Stiripentol hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó cũng không nên được sử dụng ở những bệnh nhân có tiền sử rối loạn tâm thần (trạng thái tinh thần nghiêm trọng liên quan đến cảm giác thực tế bị thay đổi) và với các cơn ảo tưởng (trạng thái tinh thần đặc trưng bởi sự nhầm lẫn, hưng phấn, bồn chồn và ảo giác). Cần thận trọng khi dùng Diacomit đồng thời với các thuốc khác. Để biết danh sách đầy đủ các loại thuốc này, xem tờ rơi gói.

Tại sao Diacomit đã được phê duyệt?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng Diacomit đã được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị bệnh EMSI, mặc dù số lượng nghiên cứu thấp và thời gian sử dụng ít hơn so với dự kiến của Ủy ban. Ủy ban đã quyết định rằng lợi ích của Diacomit lớn hơn rủi ro khi sử dụng kết hợp với clobazam và valproate trong liệu pháp bổ trợ điều trị co giật tonic-clonic tổng quát chịu lửa ở bệnh nhân mắc bệnh động kinh cơ tim nặng, bệnh EMSI (hoặc hội chứng Dravet). ) trong đó các cơn động kinh không được kiểm soát đầy đủ với clobazam và valproate. Do đó, Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Diacomit.

Diacomit đã đạt được "phê duyệt có điều kiện". Điều này có nghĩa là nhiều dữ liệu về thuốc được mong đợi. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMEA) sẽ xem xét mọi thông tin mới sẽ có sẵn và, nếu cần, hãy cập nhật bản tóm tắt này.

Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Diacomit?

Công ty sản xuất Diacomit sẽ tiến hành một nghiên cứu so sánh Diacomit với clobazam là liệu pháp bổ trợ trong điều trị liên tục cho bệnh nhân có triệu chứng không được kiểm soát đầy đủ bằng clobazam và valproate.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Diacomit an toàn?

Công ty sản xuất Diacomit sẽ theo dõi tác dụng của thuốc đối với dạ dày và ruột và tốc độ tăng trưởng, đặc biệt là trong trường hợp dùng valproate đồng thời. Nó cũng sẽ xem xét tác động của việc sử dụng kết hợp Diacomit và các loại thuốc khác đối với nguy cơ mắc các vấn đề dài hạn ảnh hưởng đến não và hệ thần kinh.